혈우병 유전자 치료제 EU서 최초로 허가신청

바이오마린, A형 혈우병 치료제 벨록토코진 록사파보벡

A형 혈우병 환자들을 위한 유전자 치료제의 허가신청이 유럽에서 이루어졌다.

미국 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin)는 성인 중증 A형 혈우병 치료제로 개발을 진행한 벨록토코진 록사파보벡(valoctocogene roxaparvovec)의 허가신청서가 유럽 의약품감독국(EMA)에 제출됐다고 21일 공표했다.

특히 혈우병 치료를 위한 유전자 치료제의 허가신청이 이루어진 것은 벨록토코진 록사파보벡이 처음이다.

이날 바이오마린 파마슈티컬 측은 벨록토코진 록사파보벡에 대한 EMA의 심사가 가속심사(accelerated assessment) 절차가 적용된 가운데 내년 1월 착수될 수 있을 것으로 전망했다.

EMA는 벨록토코진 록사파보벡이 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것이라는 가능성에 주목하고 지난 2017년 검토에 착수한 끝에 최근 가속심사 대상으로 지정한 바 있다.

이에 따라 벨록토코진 록사파보벡에 대한 EMA의 심사절차는 통상적으로 소요되는 기간에 비해 상당히 단축되어 빠른 시일 내에 결론이 도출될 수 있을 것으로 보인다.

바이오마린 파마슈티컬 측은 현재 진행 중인 임상 3상 시험의 중간 분석결과와 3년 동안 진행되었던 임상 1상 및 2상 시험에서 도출된 자료를 근거로 이번에 허가신청서를 제출한 것이다.

가속심사는 EMA 약물사용자문위원회(CHMP)와 첨단치료제위원회(CAT)가 첨단 치료 의약품(ATMPs: Advanced Therapy Medicinal Products)을 대상으로 진행하는 제도이다.

CHMP와 CAT가 치료혁신(therapeutic innovation)의 관점에서 공중보건에 심대한 이익을 줄 수 있는 제품이라고 결정할 경우 적용되고 있다.

EMA가 일괄심사절차(centralized procedure)를 적용해 심사를 진행하는 데는 최대 210일 정도가 소요되고 있다. 이 기간은 허가신청자 측에 추가정보 제출이 요구되었을 때 늘어나는 일정은 포함되지 않은 것이다.

허가신청자 측이 충분한 자료를 제출했다고 판단되면 CHMP 및 CAT는 150일 정도로 심사기간을 단축할 수 있다.

다만 가속심사가 이루어지더라도 CHMP 및 CAT의 허가권고 의견이나 최종승인 결정 도출 여부에는 영향을 미치지 않는다.

한편 바이오마린 파마슈티컬 측은 올해안으로 FDA에도 벨록토코진 록사파보벡의 허가신청서를 제출할 수 있도록 한다는 방침이다.

FDA는 벨록토코진 록사파보벡을 ‘혁신 치료제’로 지정한 상태이다. 벨록토코진 록사파보벡은 아울러 FDA 및 EMA로부터 ‘희귀의약품’으로도 지정된 바 있다.

바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “임상 개발 프로그램을 위한 첫 번째 피험자가 충원된 이후 4년여만에 허가신청이 이루어졌다”며 “유전자 치료제가 중증 A형 혈우병 환자들을 치료하는 데 유의할 만한 진일보를 가능케 할 뿐 아니라 혁신을 위한 미래의 물결(next wave)을 대표하는 치료대안으로 부각될 수 있을 것”이라고 단언했다.