머크&컴퍼니, 저분자량 약물개발 전략적 제휴

스카이호크 테라퓨틱스, 바이오젠과 제휴확대도 공표

미국 매사추세츠州 월덤에 소재한 저분자량 약물 개발 전문 제약기업 스카이호크 테라퓨틱스社(Skyhawk Therapeutics)가 머크&컴퍼니社와 전략적 제휴계약을 체결했다고 8일 공표했다.

양사는 RNA 스플라이싱(RNA splicing)을 조절하는 저분자량 약물의 발견, 개발 및 발매를 진행하기 위해 손을 잡은 것이다.

‘RNA 스플라이싱’이란 진핵세포의 DNA 전사(轉寫) 단계에서 만들어진 초기 RNA 분자에서 단백질을 합성할 수 없는 인트론(intron) 부분이 제거되고 단백질 합성에 필요한 엑손(exon) 부분만 연결되는 현상을 말한다.

스카이호크 테라퓨틱스社는 RNA 스플라이싱을 선택적으로 조정하도록 설계된 혁신적인 RNA 결합 저분자량 약물들의 발견과 개발을 진행하는데 적용될 수 있는 ‘스카이스타’(SkySTAR) 플랫폼 기술을 보유한 제약사이다.

신경계 질환 치료제나 항암제를 개발하기 위한 새로운 방식이 될 수 있으리라 기대되고 있는 것이 ‘스카이스타’ 플랫폼 기술이다.

양사간 합의에 따라 스카이호크 테라퓨틱스는 머크&컴퍼니 측이 자회사를 통해 프로그램 표적들을 겨냥한 가운데 양사의 제휴로 개발을 진행한 신약후보물질들의 글로벌 지적재산권을 독점적으로 보유할 수 있는 선택권을 보장키로 했다.

이에 따라 머크&컴퍼니 측은 선택권을 행사할 경우 후속단계의 개발 및 발매를 맡아 진행키로 했다.

스카이호크 테라퓨틱스 측은 이번에 제휴관계를 구축한 대가로 계약성사금을 받기로 했으며, 머크&컴퍼니 측이 선택권을 행사했을 때 성과금과 발매시 로열티 등을 지급받기로 했다.

스카이호크 테라퓨틱스社의 빌 해니 회장은 “도전적인 질환들을 겨냥해 오랜 기간 연구‧개발을 진행한 연륜 뿐 아니라 환자들을 위한 새로운 치료대안을 개발하고자 부단한 노력을 기울여 온 제약기업이 머크&컴퍼니라 할 수 있을 것”이라며 “우리가 보유한 ‘스카이스타’ 플랫폼 기술을 적용해 머크&컴퍼니 측이 선택한 질병표적을 겨냥한 신약후보물질들을 개발하고, 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 약물들의 개발을 진행할 수 있는 역량을 입증해 나가고자 한다”고 강조했다.

머크 리서치 래보라토리스社의 딘 Y. 리 중개의학 담당부사장은 “RNA 스플라이싱 조정이 지금까지 언드러거블(undruggable)로 사료되어 왔던 표적 조절을 가능케 할 새로운 방법론으로 주목받고 있다”며 “스카이호크 테라퓨틱스 측과 긴밀하게 협력해 이 새로운 방법의 개발을 진행해 나갈 것”이라고 말했다.

‘언드러거블’이란 생명공학적으로 저분자량 약물이 결합할 만한 부위에 유전체에 존재하지 않는다는 의미이다.

한편 스카이호크 테라퓨틱스社는 바이오젠社와 구축했던 제휴관계의 폭을 확대할 것이라고 같은 날 공표했다.

양사는 ‘스카이스타’ 플랫폼 기술을 적용한 혁신적인 신경계 질환 저분자량 약물들의 개발을 진행하기 위해 지난 1월 4일 제휴계약을 체결한 바 있다.

이날 발표로 바이오젠 측은 글로벌 지적재산권을 독점적으로 행사할 수 있는 치료제 후보물질들의 범위를 당초 합의했던 다발성 경화증, 척수성 근위축증 및 기타 각종 신경계 질환 이상으로 확대할 수 있게 됐다.

그 대가로 스카이호크 테라퓨틱스 측은 합의금과 함께 미래의 성과금 및 로열티 등을 약속받았다.

빌 해니 회장은 “바이오젠이 선도적인 신경계 질환 주력 제약기업이어서 각종 도전적인 증상들을 겨냥한 신약개발을 진행하는데 주목하지 않을 수 없는 연륜을 쌓아올린 곳”이라며 “그들의 강력한 연구‧개발 문화가 이미 다수의 글로벌 치료제들을 선보일 수 있게 한 가운데 그 동안 양사간 협력 또한 성공적으로 진행되어 왔다”고 말했다.

따라서 이번에 제휴의 폭을 확대키로 한 것이 도전적이고 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하면서 더 많은 수의 환자들에게 도움을 제공할 수 있게 될 것으로 기대해마지 않는다고 덧붙였다.