중증 뇌전증 환자용 구강용해 필름제 나온다

美 어퀘스티브 테라퓨틱스 클로바잠 제제 ‘심파잔’

중증 뇌전증의 일종에 속하는 ‘레녹스-가스토 증후군’(Lennox-Gastaurt Syndrome)을 치료하는 약물로는 룬드벡社가 지난 2011년 10월 FDA의 허가를 취득한 ‘온피’(Onfi: 클로바잠)가 손꼽히고 있다.

‘온피’는 정제 또는 경구용 액제 제형으로 발매되면서 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하고 있다.

이와 관련, 미국 뉴저지州의 소도시 워렌에 본사를 둔 전문 제약기업 어퀘스티브 테라퓨틱스社(Aquestive Therapeutics)가 FDA로부터 구강용해 필름제 ‘심파잔’(Sympazan: 클로바잠)의 발매를 잠정적으로 승인받았다고(tentative approval) 31일 공표해 관심을 모으고 있다.

‘심파잔’은 2세 이상의 레녹스-가스토 증후군 환자들에게서 수반되는 뇌전증 발작 증상을 개선하는 용도의 보조요법제이다.

어퀘스티브 테라퓨틱스社의 키쓰 J. 켄달 회장은 “우리는 레녹스-가스토 증후군 환자 및 환자 보호자들과 의사들 사이에서 클로바잠 제제를 보다 간편하고 한층 일관되게 투여할 수 있기를 원하는 니즈가 있음을 알고 있다”며 “이들에게 중요한 치료대안을 공급하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 된 것”이라는 말로 의의를 설명했다.

그는 뒤이어 “이번 잠정적 승인 결정이 어퀘스티브 테라퓨틱스로서도 중요한 성과물이라 할 수 있을 것”이라고 언급했다.

현재 어퀘스티브 테라퓨틱스가 허가를 취득하면 발매를 계획하고 있는 개발 후기 약물들 가운데 첫 번째 주자가 ‘심파잔’이기 때문이라는 것.

‘심파잔’을 비롯해 개발이 진행 중인 다른 약물들은 치료상의 중요한 문제점들을 해소해 주면서 환자 및 환자 보호자들의 삶을 괄목할 만하게 개선하는 데 도움을 줄 수 있을 것으로 믿는다고 켄달 회장은 덧붙이기도 했다.

레녹스-가스토 증후군은 이른 나이 때서부터 증상이 나타나는 중증 뇌전증의 일종으로 알려져 있다. 다양한 유형의 발작 증상들과 지적장애를 동반한다는 것이 전문가들의 설명이다.

특히 레녹스-가스토 증후군 환자들은 신체적인 제한이나 행동상의 문제, 지시사항 준수 등의 문제점 등으로 인해 정제 및 대용량의 액제를 복용하는 데 어려움을 겪는 경우가 많은 것으로 알려져 있다.

이 같은 약물투여상의 도전요인들은 약물치료의 불확실성과 일관성 문제를 야기하고, 치료에 필요한 부담을 크게 증가시키는 요인으로 작용하고 있다는 지적이다.

‘심파잔’은 어퀘스티브 테라퓨틱스 측이 특허를 보유한 제제기술을 지칭하는 ‘팜필름 테크놀로지’(PharmFilm technology)이 적용되어 개발된 약물이다.

개발을 진행하는 과정에서 ‘심파잔’은 ‘온피’와 약물체내동태 등을 평가하기 위한 여러 건의 시험이 이루어졌다.

그 결과 구강용해 필름제인 ‘심파잔’은 ‘온피’ 정제와 생물학적 동등성이 확보되어 있음이 입증되었을 뿐 아니라 안전성 측면에서도 대동소이한 것으로 나타났다.

‘심파잔’에 대한 FDA의 최종승인 결정은 ‘온피’의 ‘희귀의약품’ 지정에 따르는 독점적 권한이 종료되는 시점인 오는 10월 중으로 도출될 수 있을 것으로 보인다.