말초신경병증 치료제 EU ‘신속심사’ 지위 부여

美 아이오니스 허가신청 ‘테그세디’..10년 독점발매권 기대

유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 ‘테그세디’(Tegsedi: 이노테센)에 대해 지난 1일 허가권고를 결정해 또 하나의 희귀질환 치료제가 EU 시장에 선을 보일 수 있을 것이라는 관측에 무게를 실을 수 있게 됐다.

‘테그세디’는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR) 환자들에게서 나타나는 1기 또는 2기 말초신경병증을 치료하는 약물이다.

미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis)에 의해 EMA에 허가신청서가 제출된 바 있다.

이노테센(inotersen)은 말초신경병증이 진행되는 과정에 영향을 미쳐 환자들의 삶의 질 개선에 효과를 나타내는 약물이다.

이와 관련, 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증은 트랜스티레틴(transthyretin)이라 불리는 혈액 단백질에 결함이 발생해 쉽사리 파괴되면서 나타나는 희귀질환의 일종이다.

트랜스티레틴이 파괴되면 아밀로이드라는 섬유성 물질로 변화되어 말초신경계 뿐 아니라 위식도, 신장 및 심장 등 체내의 다양한 기관들에 축적되게 된다. 이처럼 아밀로이드가 체내의 각 기관에 축적되면 정상적인 기능을 수행하는 데 지장을 초래하게 된다.

‘테그세디’는 안티센트 올리고뉴클레오타이드의 일종이어서 트랜스티레틴이 생성되는 데 관여하는 세포들의 유전물질과 결합되도록 설계된 합성 DNA의 단편(短片)들로 구성되어 있다.

이에 따라 트랜스티레틴의 생성량이 감소하면서 아밀로이드의 생성 또한 줄어들고 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증의 증상들도 완화되는 것이 ‘테그세디’의 작용기전이다.

‘테그세디’의 효능은 1기 또는 2기 말초신경병증을 동반한 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자들이 참여한 가운데 진행된 1건의 임상시험을 통해 평가됐다.

이 시험에서 ‘테그세디’로 치료를 진행한 그룹은 신경계 증상들 뿐 아니라 환자들의 삶의 질에 임상적으로 괄목할 만한 영향이 미친 것으로 입증됐다.

다만 3기 말초신경병증 환자들에게 ‘테그세디’가 나타내는 효과는 아직까지 입증되지 않았다.

현재 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자들을 위한 치료대안으로는 간 이식수술, 화이자社의 ‘빈다켈’(Vyndaqel: 타파미디스) 또는 비 스테로이드성 항염증제(NSAID)들의 오프라벨(off-label) 용법 등이 사용되고 있다.

하지만 이 같은 현행 치료대안들은 2기 및 3기 말초신경병증 환자들에게 사용할 때 저마다 한계가 있다는 지적이다. 바꿔 말하면 아직까지 충족되지 못한 의료상의 니즈가 상당부분 존재한다는 의미이다.

이 같은 현실을 감안해 CHMP는 ‘테그세디’가 발매될 경우 공중보건 향상에 상당히 긍정적인 영향을 미칠 수 있을 것이라 판단하고, 아이오니스 파마슈티컬스 측이 요청했던 ‘신속심사’(accelerated assessment) 지위를 부여키로 결정했다.

이에 앞서 ‘테그세디’는 지난 2014년 ‘희귀의약품’으로 지정받기도 했었다.

EMA 산하 희귀의약품위원회(COMP)는 이에 따라 ‘테그세디’가 허가를 취득할 경우 ‘희귀의약품’ 지위의 지속부여 여부와 함께 10년의 독점발매권을 부여하는 방안까지 검토할 것으로 보인다.