‘레볼레이드’ 재생불량성 빈혈 적응증 ‘신속심사’

치료전력 없는 환자 52% 6개월차에 완전반응 도달

혈소판 감소증 치료제 ‘프로막타’(국내시장 발매명은 ‘레볼레이드’: 엘트롬보팍)의 재생불량성 빈혈 적응증 추가案이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 관련절차가 “팍팍” 진행될 수 있을 전망이다.

노바티스社는 중증 재생불량성 빈혈 환자들을 위한 1차 약제로 ‘프로막타’를 현행 표준요법제인 면역억제제와 병용하는 요법 승인 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 30일 공표했다.

미국시장을 제외한 대부분의 국가에서 ‘레볼레이드’ 브랜드-네임으로 발매되고 있는 ‘프로막타’는 경구용 트롬보포이에틴 수용체 촉진제의 일종이다.

현재 면역요법제에 충분한 반응을 나타내지 않은 불응성 재생불량성 빈혈 환자들을 위한 2차 약제로 승인받아 사용되고 있다.

‘프로막타’는 아울러 다른 약물들에 불응성을 나타낸 성인 및 소아 만성 면역성 혈소판 감소증 및 만성 C형 간염을 동반한 혈소판 감소증 환자들을 위한 치료제로도 승인되어 사용 중이다.

노바티스社 글로벌 항암제 개발 부문의 사미트 히라와트 대표는 “치료대안을 찾기 어려운 중증질환 영역에서 혁신적인 약물들의 개발을 촉진하기 위해 우리가 기울이고 있는 노력을 방증하는 좋은 예의 하나가 ‘프로막타’라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.

그는 뒤이어 “FDA와 긴밀히 협력해 빠른 시일 내에 ‘프로막타’가 재생불량성 빈혈 환자들을 위한 1차 약제라는 새로운 용도로 공급되어 사용될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

FDA의 ‘신속심사’ 대상 지정은 미국 국립보건연구원(NIH) 산하 국립심장폐혈액연구소(NHLBI)의 연구 프로그램에서 지원한 연구에서 도출된 자료를 노바티스 측이 분석한 결과 등에 근거를 두고 이루어졌다.

분석결과를 보면 치료전력이 없는 재생불량선 빈혈 환자들 가운데 ‘프로막타’와 표준요법 면역억제제를 병용한 그룹의 경우 52%가 6개월차 시점에서 완전반응에 도달한 것으로 나타나 면역억제제 단독그룹에 비해 35% 높은 수치를 보였다.

이와 함께 6개월차 시점에서 도출된 총 반응률을 보면 85%에 달했다.

중증 재생불량성 빈혈 환자들은 골수에서 적혈구, 백혈구 및 혈소판이 충분하게 생성되지 못해 피로, 호흡곤란, 감염증 재발, 비정상적인 타박상 또는 출혈 등의 쇠약성 증상들이 수반되면서 일상생활을 영위하는 데 커다란 제한을 받고 있는 형편이다.

일반적으로 재생불량성 빈혈은 장기적으로 나타난 범혈구 감소증으로 인한 감염증 또는 출혈로 인해 위중하다는 진단을 받는 것이 통례이다.

재생불량성 빈혈을 치료하지 않은 채 방치하면 1~2년 이내에 80~90%의 환자들이 사망에 이를 수 있을 정도다.

현재 미국에서 조혈모세포 이식수술을 받을 수 없거나 시술이 부적합하고 치료전력이 없는 재생불량성 빈혈 환자들을 위한 표준요법제로는 면역억제제가 사용되고 있다.

하지만 면역억제제를 1차 약제로 사용한 환자들 가운데 최대 3분의 1 가량과 면역억제제에 반응을 나타내지 않은 환자들의 40% 정도가 진단 후 5년 이내에 사망하고 있는 것이 현실이다.

‘프로막타’가 재생불량성 빈혈 환자들을 위한 치료대안으로 자리매김할 수 있게 될 것인지 지켜볼 일이다.