뇌전증 강자 UCB 유망 중증 치료제 추가확보

급성 반복성 발작 대응 미다졸람 비강분무제

벨기에 UCB社가 뇌전증 급성 반복성 발작 환자들을 위한 응급치료제로 개발된 미다졸람 비강분무제(USL261)의 전권을 인수했다고 20일 공표했다.

미국 미네소타州 메이플 그로브에 소재한 업셔-스미스 래보라토리스社(Upsher-Smith)의 비 제네릭 부문 계열사인 프록시마젠社(Proximagen)와 이 같은 내용에 합의했다는 것.

급성 반복성 발작은 연속성, 재발성 또는 군발성 발작으로도 불리는 뇌전증의 한 유형이다.

‘USL261’은 적극적으로 흡입하지 않고도 약물이 전달될 수 있도록 하는 비강분무제로 개발되고 있는 미다졸랍의 새로운 제형이다.

FDA는 ‘USL261’을 ‘희귀의약품’ 및 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정한 상태여서 뇌전증 급성 반복성 발작 응급치료제 분야에서 충족되지 못한 의료상의 니즈가 큰 현실을 방증하고 있다는 지적이다.

이와 관련, 지금까지 뇌전증 급성 반복성 발작 증상을 나타내는 환자들에게는 디아제팜을 비롯한 벤조디아제핀 계열 약물들을 직장(直腸) 내로 투여하는 요법이 빈도높게 처방되어 왔다.

하지만 이 같은 요법을 약물투여가 번거로운 데다 많은 문제를 동반할 수 있다는 지적이 따라왔던 형편이어서 비강분무형이 허가를 취득할 경우 상당히 중요한 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라는 게 전문가들의 관측이다.

현재 ‘USL261’은 임상 3상 시험 프로그램에서 괄목한 만한 결과가 도출됨에 따라 올해 안으로 FDA 허가신청이 이루어질 수 있을 전망이다.

UCB社의 장-크리스토프 텔리에 회장은 “발작 증상을 빠르게 해소할 뿐 아니라 발작 증상의 재발을 예방해 주는 효과적이고 편리한 급성 반복성 발작 응급치료제가 절실히 요망되고 있는 것이 현실”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “임상 3상에서 눈에 띄는 효능이 입증된 미다졸람 비강분무제가 허가를 취득할 경우 환자들에게 치료제 선택의 폭을 확대하고 한층 다양화하는 동시에 내부적으로는 제품 포트폴리오를 보강하고 뇌전증 분야에 대한 이해의 폭과 열정, 노하우를 확충하는 성과 또한 적잖을 것”이라고 덧붙였다.

UCB 측은 급성 반복성 발작 증상을 나타내는 불응성 뇌전증 환자 수가 15만명을 상회할 것으로 추정했다.

급성 반복성 발작은 환자들이 매년 응급실을 거듭 내원했다가 입원해야 하는 상황에 직면케 하고 있는 데다 생명을 위협하는 뇌전증의 상태를 의미하는 지속성 뇌전증(status epilepticus)으로 진행될 가능성을 배제할 수 없어 여러모로 환자들을 위험한 상황에 직면케 할 수 있는 증상으로 알려져 있다.

프록시마젠社의 빌 풀먼 회장은 “지금까지 급성 반복성 발작에 대응하는 응급치료제는 매우 제한적인 형편이었다”며 “뇌전증 분야의 글로벌 선도업체 중 한곳인 UCB가 미다졸람 비강분무제의 개발을 맡기로 한 것은 자연스런 선택이라 할 수 있을 것”이라고 피력했다.

풀먼 회장은 “미다졸람 비강분무제가 허가를 취득하면 UCB가 급성 반복성 발작 환자 및 환자 보호자들을 위해 효과적인 응급치료제를 공급할 수 있게 될 것”이라고 단언하기도 했다.

UCB 측도 ‘USL261’이 이미 상당한 성공을 거둔 자사의 뇌전증 치료제 포트폴리오를 크게 보강하는 약물로 자리매김할 수 있을 것이라며 기대감을 감추지 않았다. 조절이 매우 어려웠던 뇌전증 발작 증상으로 인해 고통받고 있는 수많은 환자들에게 가치있는 치료대안을 추가로 선보일 수 있게 될 것이기 때문이라는 것이다.

한편 UCB 측은 이번에 합의를 도출한 대가로 1억5,000만 달러의 계약성사금을 지급키로 했다. 아울러 차후 허가취득과 매출목표 달성 등의 성과에 따라 최대 2억2,000만 달러를 추가로 건넬 것을 약속했다.