로슈 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’ EU 승인

응고인자 Ⅷ 저해물질 동반 전체 연령대 예방요법제

로슈社는 자사의 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’(Hemlibra: 에미시주맙)이 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 27일 공표했다.

‘헴리브라’가 응고인자 Ⅷ 저해물질을 동반한 전체 연령대 A형 혈우병 환자들의 출혈 발작을 일상적으로(routine) 예방하는 요법제로 허가관문을 넘어섰다는 것.

중증 A형 혈우병 환자들은 거의 3명당 1명 꼴로 응고인자 Ⅷ 대체요법제를 저해하는 물질이 형성될 수 있는 데다 이로 인해 치명적인 출혈 또는 반복적으로 출혈 발작이 나타날 위험성이 높고, 장기적으로는 관절손상이 수반될 수 있는 것으로 알려져 있다.

또한 응고인자 저해물질을 동반한 A형 혈우병 환자들은 저해물질을 동반하지 않은 환자들과 비교했을 때 사망 위험성이 70% 정도 높게 나타난다는 것이 전문가들의 설명이다.

독일 본대학 실험혈액학‧수혈의학연구소의 요하네스 올덴부르크 교수는 “오늘 ‘헴리브라’가 허가를 취득한 것은 응고인자 Ⅷ에 저해물질을 동반한 유럽 각국의 A형 혈우병 환자들에게 최고의 소식이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

저해물질이 형성되면 잦은 중증 출혈이 나타날 위험성이 증가할 뿐 아니라 증상을 관리하기가 한층 어렵고, 지금까지 치료제 선택의 폭 또한 제한적이었기 때문이라는 것.

올덴부르크 교수는 또 “현재 사용 중인 치료제들과 비교했을 때 ‘헴리브라’의 출혈 감소 및 삶의 질 개선 효능이 입증된 만큼 저해물질을 동반한 A형 혈우병 환자들의 증상관리에 진일보가 가능케 될 수 있을 것”이라고 덧붙이기도 했다.

로슈社의 산드라 호닝 최고 의학책임자 겸 글로벌 신약개발 대표는 “EU 집행위가 ‘헴리브라’를 승인함에 따라 저해물질을 동반한 A형 혈우병 환자들에게 20여년 만에 처음으로 신약이 공급될 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.

무엇보다 ‘헴리브라’가 저해물질을 동반한 A형 혈우병 환자들에게 의미있게 달라진 삶을 가능케 해 줄 수 있을 것으로 기대하는 만큼 EU 각 회원국과 협력을 진행해 빠른 시일 내에 이 중요한 치료제가 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙였다.

‘헴리브라’는 저해물질을 동반한 A형 혈우병 환자들을 대상으로 한 것으로는 최대 규모로 착수되었던 2건의 임상시험에서 도출된 결과를 근거로 발매승인 결정이 내려졌다.

이들 시험에서 ‘헴리브라’는 출혈 예방용 또는 필요할 때 우회제제(BPA)를 사용한 그룹과 비교했을 때 효능이 우위에 있음이 입증됐다.

예를 들면 저해물질을 동반한 12세 이상의 청소년 및 성인 A형 혈우병 환자들을 대상으로 진행되었던 ‘HAVEN 1 시험’에서 ‘헴리브라’ 예방요법에 속한 그룹은 출혈 건수가 예방요법을 진행하지 않았던 대조그룹과 비교했을 때 통계적으로 괄목할 만한 87% 급감을 나타냈다.

‘헴리브라’ 예방요법 그룹은 아울러 우회제제 예방요법을 진행한 그룹과 비교했을 때 출혈 건수가 79% 낮게 나타났다.

저해물질을 동반한 12세 이하의 소아 A형 혈우병 환자들을 충원한 후 진행되었던 ‘HAVEN 2 시험’에서 도출된 결과를 중간평가했을 때에도 ‘헴리브라’ 예방요법 그룹은 출혈 건수가 87% 감소한 것으로 분석됐다.

‘헴리브라’로 치료를 진행한 그룹의 10% 이상에서 빈도높게 수반된 부작용을 보면 주사부위 반응과 두통 정도가 관찰됐다.

한편 ‘헴리브라’는 응고인자 Ⅷ 저해물질을 동반한 소아 및 성인 A형 혈우병 환자들에게서 출혈 발작을 예방하거나 출혈 발작횟수를 감소시키는 일상적 예방요법제로 지난해 11월 16일 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

FDA는 이에 앞서 2015년 9월 ‘헴리브라’를 ‘신속심사’ 대상 및 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정했었다.