비강분무型 말단비대증 치료제 개발 가속화 전망

FDA, 돈트리스 파마 'DP1038' 희귀의약품으로 지정

주사제 이외에 새로운 제형의 말단비대증 치료제 개발이 가속페달을 밟을 수 있을 전망이다.

미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 전문 제약기업 돈트리스 파마슈티컬스社(Daunless)는 자사가 개발을 진행 중인 ‘DP1038’을 FDA가 ‘희귀의약품’으로 지정했다고 30일 공표했다.

‘DP1038’은 돈트리스 파마슈티컬스 측이 말단비대증 치료제로 개발을 진행 중인 비강분무형 옥트레오타이드 아세트산염 약물이다.

옥트레오타이드 아세트산염 주사제 제형의 경우 노바티스社가 ‘산도스타틴’ 제품명으로 발매해 오고 있다.

이와 관련, 말단비대증은 양성 뇌하수체 선종(腺腫)에 의해 가장 빈도높게 증상이 나타나는 것으로 알려져 있다. 손‧발 비대화, 안면 변화, 고혈압, 당뇨병 및 심근병증 등의 임상적 특징이 환자들에게서 나타나게 된다.

소마토스타틴 유사체의 일종인 옥트레오타이드는 뇌하수체 선종으로 인한 성장호르몬의 과도한 생성을 억제하는 기전으로 작용하는 약물이어서 현재 말단비대증을 치료하고 증상을 관리하는 데 가장 중요한 대안으로 사용되고 있다.

‘DP1038’은 원래 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 생명공학기업으로 약물전달기술 및 단백질 안정화 기술 분야에 특화된 이지스 테라퓨틱스社(Aegis Therapeutics)에 의해 개발된 약물이다.

특허기술이 적용되어 비강(鼻腔)을 통한 흡수율을 향상시켰다는 특징이 눈에 띈다. 바꿔 말하면 말단비대증을 치료하기 위해 옥트레오타이드를 주사제 이외의 제형으로 투여할 수 있도록 했다는 의미이다.

건강한 피험자들을 대상으로 안전성, 내약성, 약물체내동태 및 약물동력학적 특성 등을 파악하기 위해 진행되었던 임상 1상 시험에서 ‘DP1038’은 우수한 안전성 및 약물체내동태와 약물동력학적 효과를 나타냈음이 입증됐다.

피하주사제 또는 근육 내 주사제 제형으로 발매되고 있는 소마토스타틴 유사체 시장은 현재 연간 20억 달러를 상회하는 규모의 시장을 형성하고 있다.

돈트리스 파마슈티컬스社의 조엘 마틴 회장은 “FDA가 ‘DP1038’을 말단비대증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정한 결정이야말로 주사제 이외의 말단비대증 치료제를 선보이기 위해 우리가 기울여 왔던 각고의 노력에 중요한 성과가 도출되었음을 의미한다”며 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “희귀의약품 지정이 환자들의 삶의 질을 바꿔놓을 새로운 치료제를 원하는 충족되지 못한 니즈가 크다는 점을 방증하는 것이기도 하다”고 설명했다.

한편 FDA는 미국에서 환자 수가 20만명 이하인 증상들을 치료할 약물의 개발을 장려하기 위해 ‘희귀의약품’ 지정제도를 두고 있다.

‘희귀의약품’으로 지정되면 허가를 취득했을 때 보장되는 7년의 독점발매권 뿐 아니라 임상시험 비용에 대한 세금감면, ‘희귀질환 치료제’ 지정, 일부 관리비용의 면제 등 다양한 혜택을 적용받을 수 있게 된다.