FDA, 새로운 신경내분비종양 치료제 신속심사

치료제 부재 갈색세포종‧부신경절종 신약 ‘아제드라’

새로운 희귀 신경내분비종양 치료제가 가까운 장래에 발매되어 나올 수 있을 전망이다.

미국 뉴욕州 태리타운에 위치한 항암제 전문 제약기업이자 영상 진단 분석기구 업체인 프로제닉스 파마슈티컬스社(Progenics)는 FDA가 ‘아제드라’(Azedra)의 허가신청을 접수했다고 지난달 29일 공표했다.

‘아제드라’는 악성, 재발성 또는 절제수술 불가형 갈색세포종 및 부신경절종(副腎經節腫) 치료제로 허가신청서가 제출되었던 약물이다. ‘아제드라’의 성분명은 아이오벤구안 I 131(iobenguane I 131)이다.

FDA는 ‘아제드라’의 허가심사 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다. 따라서 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 4월 30일까지 ‘아제드라’의 승인 여부에 대한 최종결론을 도출할 수 있을 전망이다.

프로제닉스 파마슈티컬스社의 마크 베이커 회장은 “아직까지 FDA의 허가를 취득한 갈색세포종 및 부신경절종 치료제가 부재한 만큼 ‘아제드라’가 승인받을 경우 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있게 될 것”이라며 기대감을 표시했다.

그는 뒤이어 “FDA가 ‘아제드라’의 허가심사 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것을 환영해마지 않는다”며 “심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀히 협의해 나갈 것”이라고 설명했다.

베이커 회장은 또한 “FDA의 허가를 취득할 경우 빠른 시일 내에 발매에 들어갈 수 있도록 만반의 준비태세를 지속해 나가겠다”고 덧붙였다.

‘아제드라’의 허가신청서는 FDA와 협의를 거쳐 임상시험 프로토콜 사전평가(SPA)에 따라 진행되었던 임상 2b상 오픈-라벨, 다기관 시험에서 도출된 결과를 근거로 제출된 바 있다.

이 시험에서 최소한 6개월 동안 항고혈압제 복용량이 50% 이상 지속적으로 감소한 갈색세포종 및 부신경절종 환자들의 비율을 평가한 일차적 시험목표가 충족되었던 것으로 분석됐다.

아울러 고형암 반응평가기준(RECIST)을 적용해 측정한 환자들의 전반적 반응률도 우수하게 나타나 이차적 시험목표 또한 충족됐다.

이밖에도 ‘아제드라’는 안전성과 일반적으로 양호한 내약성이 입증된 것으로 파악됐다.

‘아제드라’는 신경능(神經稜) 유래 희귀 신경내분비종양들로 분류되고 있는 악성, 재발성 또는 절제수술 불가형 갈색세포종 및 부신경절종 치료제로 개발이 진행되어 왔던 고도 활성 방사선 요법제의 일종이다.

FDA는 이번에 ‘아제드라’를 ‘신속심사’ 대상으로 지정하기에 앞서 ‘희귀의약품’, ‘패스트 트랙’ 및 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)로도 지정했었다.

초희귀 신경내분비종양들로 알려진 갈색세포종 및 부신경절종 치료제가 FDA의 허가를 취득한 전례는 아직까지 전무한 형편이다.

한편 갈색세포종 및 부신경절종은 자율신경계의 세포들로부터 발생하는 신경내분비종양들로 알려져 있다.

갈색세포종은 부신수질(副腎髓質)에서 발생하는 반면 부신경절종은 부신 이외의 부위에서 증상이 나타나기 시작한다는 것이 전문가들의 설명이다.

현재 갈색세포종 및 부신경절종에는 수술, 완화의료 및 증상관리 정도가 표준요법으로 사용되고 있다.

특히 갈색세포종 및 부신경절종 환자들은 호르몬이 다량 분비되면서 치명적인 수준의 고혈압, 심부전 및 뇌졸중 등을 수반할 수 있는 것으로 알려져 있다. 증상의 예후가 매우 좋지 못한 데다 치료대안 또한 매우 제한적인 것이 현실이다.