‘타시그나’ 복용대상에 소아환자들도 올라 타시게나

EU 소아 적응증 승인 유일한 2세대 TKI 자리매김

노바티스社는 자사의 항암제 ‘타시그나’(닐로티닙)의 복용대상에 소아환자들도 포함될 수 있도록 EU 집행위원회로부터 적응증 추가를 승인받았다고 20일 공표했다.

필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 만성기(Ph+ CMML-CP)를 신규진단받은 소아환자들, 그리고 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 만성기를 진단받았고 ‘글리벡’(이매티닙)을 포함해 앞서 치료를 진행한 약물들에 저항성 또는 불내성을 나타낸 소아환자들에게 ‘타시그나’를 사용할 수 있도록 EU 집행위의 허가를 취득했다는 것.

이에 따라 ‘타시그나’는 EU에서 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 만성기를 진단받은 소아환자들을 대상으로 치료를 진행할 수 있도록 승인받은 유일한 2세대 티로신 인산화효소 저해제(TKI)로 자리매김할 수 있게 됐다.

유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 이에 앞서 지난 9월 14일 ‘타시그나’의 적응증 추가를 지지하는 심의결과를 내놓은 바 있다.

노바티스社 항암제 부문의 브루노 스트리기니 대표는 “지금까지 소아 만성 골수성 백혈병 환자들을 위한 치료대안은 선택의 폭이 제한적인 형편이었다”며 “이번에 새로운 적응증이 추가됨에 따라 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있게 될 것”이라는 말로 높은 기대감을 표시했다.

그는 뒤이어 “2건의 전향성 시험에서 도출된 자료를 보면 ‘타시그나’가 2세 무렵의 소아환자들에게서 효과적이고 안전한 약물임이 입증된 데다 안전성 프로필의 경우 성인환자들에게 사용했을 때 확립되어 있는 내용와 대동소이했다”고 설명했다.

EU 집행위의 적응증 추가 승인은 EMA가 승인한 공식적인 ‘소아 시험案’의 일환으로 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 만성기를 진단받은 소아환자들을 대상으로 진행되었던 2건의 전향성 시험사례들로부터 도출된 결과를 근거로 이루어졌다.

이들 시험에서 총 69명의 소아환자들에게 ‘타시그나’를 복용토록 했다. 69명의 환자들은 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 만성기를 신규진단받았거나, 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 만성기를 진단받았고 ‘글리벡’을 포함해 앞서 치료를 진행한 약물들에 저항성 또는 불내성을 나타낸 2~18세 사이의 소아환자들이었다.

이 중 만성 골수성 백혈병을 신규진단받은 환자들의 경우 12회차 치료주기에 국제적으로 통용되는 지표인 주요 분자학적 반응(MMR)을 나타낸 비율이 60.0%에 이른 것으로 집계된 가운데 15명의 환자들이 주요 분자학적 반응에 도달한 것으로 분석됐다.

‘글리벡’을 포함해 앞서 치료를 진행한 약물들에 저항성 또는 불내성을 나타낸 소아환자들의 경우에는 12회차 치료주기에 주요 분자학적 반응률이 40.9%에 달했고, 이 중에는 주요 분자학적 반응에 도달한 18명의 환자들이 포함되어 있었다.

만성 골수성 백혈병을 신규진단받은 환자들 가운데 누적 주요 분자학적 반응률은 12회차 치료주기에 64.0%를 나타냈고, ‘글리벡’을 포함해 앞서 치료를 진행한 약물들에 저항성 또는 불내성을 나타낸 환자들에게서는 12회차 치료주기에 누적 주요 분자학적 반응률이 47.7%로 집계됐다.

소아환자들에게서 나타난 부작용 현황은 高빌리루빈혈증을 제외하면 성인환자들에게서 관찰된 내역과 궤를 같이했다. 高빌리루빈혈증은 혈중 빌리루빈 수치가 너무 높게 나타난 데다 아미노기 전이효소 수치의 상승이 성인환자들에 비해 빈도높게 보고됐다.

이밖에 2건의 임상시험에서 약물치료를 진행 중 또는 약물치료를 중단한 후 환자가 사망한 사례는 보고되지 않았다.

한편 노바티스는 EU 및 일부 국가에서 성인 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 만성기 환자들을 위한 1차 선택약 단계 및 ‘글리벡’으로부터 스위치를 단행한 이후의 단계에서 약물투여의 중단과 관련한 정보가 삽입된 최초이자 유일한 티로신 인산화효소 저해제로 지난 6월 ‘타시그나’를 자리매김시키면서 중요한 성과를 도출한 바 있다.