‘스핀라자’ 근위축증 치료제 EU 첫 허가권고

바이오젠, 수 개월 내 EU 집행위 최종승인 기대

바이오젠社는 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 자사의 척수성 근위축증 치료제 ‘스핀라자’(Spinraza: 뉴시너센)에 대해 허가권고 심사결과를 도출했다고 21일 공표했다.

‘스핀라자’는 척수성 근위축증 치료제로 바이오젠측이 허가신청서가 제출되었던 약물이다.

이에 앞서 ‘스핀라자’는 최초의 척수성 근위축증 치료제로 지난해 12월 FDA에 의해 발매를 승인받은 바 있다.

미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis)에 의해 개발이 착수되었던 약물인 ‘스핀라자’는 바이오젠측이 지난해 8월 글로벌 마켓 전권을 확보했었다.

CHMP는 환자들의 조기 접근성 확보를 통해 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있도록 한다는 취지에서 도입된 신속심사 프로그램에 의거해 ‘스핀라자’에 대한 검토작업을 진행해 왔다.

특히 ‘스핀라자’가 허가를 취득할 경우 미국시장과 마찬가지로 EU 최초의 척수성 근위축증 치료제로 선을 보일 수 있을 전망이다.

바이오젠社의 마이클 엘러스 연구‧개발 담당부회장은 “가속심사(accelerated assessment) 프로그램에 의거해 CHMP가 긍정적인 검토결과를 도출한 것은 ‘스핀라자’의 효용성을 인정한 것일 뿐 아니라 유럽 내에서 효과적인 척수성 근위축증 치료제플 필요로 하는 충족되지 못한 니즈가 매우 높은 현실을 방증하는 것”이라는 말로 의의를 설명했다.

이에 따라 EU 집행위원회와 긴밀한 협력을 진행한 것이라고 설명한 엘러스 부회장은 ‘스핀라자’가 EU 각국의 척수성 근위축증 환자들의 증상관리에 유의할 만하고 긍정적인 영향을 미칠 수 있을 것이라는 믿음을 감추지 않았다.

CHMP가 허가권고 심사결과를 도출함에 따라 EU 집행위는 일괄승인절차에 따라 허가 여부에 대한 최종결론을 빠른 시일 내에 도출할 수 있을 전망이다.

이 같은 관측은 CHMP가 전체 척수성 근위축증 환자들 가운데 95% 안팎을 점유할 정도로 가장 빈도높게 나타나는 유형으로 손꼽히는 5q 염색체 척수성 근위축 치료제로 ‘스핀라자’에 대해 허가권고 의견을 도출한 것에 근거를 둔 것으로 풀이되고 있다.

‘스핀라자’의 최종승인 여부에 대한 EU 집행위측의 결론은 차후 수 개월 이내에 도출될 수 있을 것으로 보인다.

한편 CHMP는 ‘스핀라자’의 효능 및 안전성을 입증한 2건의 임상시험 결과를 근거로 이번에 허가권고 의견을 도출했다. 이 중 한건은 유아기 발병 척수성 근위축증 환자들을 대상으로 진행되었던 ‘ENDEAR 시험’이며, 다른 한건은 성장한 후 증상이 발생한 환자들을 충원해 진행되었던 ‘CHERISH 시험’이다.

이 중 대부분 1형 척수성 근위축증 환자들을 대상으로 진행되었던 ‘ENDEAR 시험’ 결과를 보면 ‘스핀라자’ 투여群은 발차기, 두부 조정(head control), 구르기(rolling) 앉기 및 느릿느릿 걷기(crawling) 등의 동작이 눈에 띄게 개선된 피험자들의 비율이 ‘스핀라자’를 투여하지 않았던 대조群에 비해 통계적으로 유의할 만한 높게 나타났다.

더욱이 ‘스핀라자’ 투여群은 시험종료시점에서 평가했을 때 사망률이나 지속적으로 보조호흡기를 사용해야 하는 기계환기(permanent ventilation)를 필요로 한 환자들의 비율 또한 대조그룹에 비해 통계적으로 유의할 만하게 낮은 수치를 보였다.

또한 2형 또는 3형 척수성 근위축증 환자들을 주된 대상으로 이루어진 ‘CHERISH 시험’ 결과에 따르면 ‘스핀라자’를 투여한 그룹은 중간분석을 진행했을 때 통계적으로나 임상적으로나 유의할 만한 동작기능 개선이 눈에 띄었다.

‘스핀라자’는 투여과정에서 두통, 요통 및 구토 등을 수반할 위험성이 있는 까닭에 요추천차 시술경험이 있는 의료전문인에 의해 투여가 이루어져야 한다.