‘악템라’ 거대세포 동맥염 플러스 FDA 심사착수

50여년간 새로운 치료제 허가 전무..신속심사 진행

제넨테크社는 류머티스 관절염 치료제 ‘악템라’(토실리주맙)의 적응증 추가 신청서가 FDA에 의해 접수되어 신속심사 대상으로 지정받았다고 23일 공표했다.

적응증 추가 신청이 이루어진 ‘악템라’의 새로운 적응증은 혈관염의 일종이자 생명을 위협할 수 있는 만성 자가면역질환으로 알려진 거대세포 동맥염(GCA)이다.

거대세포 동맥염은 미국에서 50세 이상의 성인들 가운데 10만명당 200여명의 비율로 발생하고 있는데, 여성들의 유병률이 남성들보다 2~3배 이상 높은 것으로 알려져 있다.

워낙 다양하고 스펙트럼이 넓은 제 징후 및 증상들을 보이는 관계로 진단이 어려운 거대세포 동맥염은 중증 두통과 턱 통증, 시력장애 등을 수반할 수 있는 데다 치료하지 않은 채 방치할 경우 시력상실, 대동맥류 또는 뇌졸중 등이 나타낼 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

더욱이 거대세포 동맥염은 아직까지 치료제 선택의 폭이 제한적이어서 고용량의 스테로이드제를 투여하는 응급요법 정도가 사용되고 있지만, 장기적으로 증상을 조절하는 데는 한계가 따르고 있는 형편이다.

지난 50여년 동안 거대세포 동맥염을 치료하는 신약이 허가를 취득한 사례도 전무한 것이 현실이다.

FDA는 ‘악템라’가 거대세포 동맥염 환자들에게 나타낸 효과를 평가한 임상 3상 ‘GiACTA 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 허가신청을 접수하고 신속심사 대상으로 지정한 것이라 풀이되고 있다.

이 시험에서 ‘악템라’를 6개월 동안 스테로이드와 병용한 그룹은 6개월 또는 12개월 동안 스테로이드를 단독투여한 그룹에 비해 1년 동안 지속적인 관해가 나타나면서 보다 효과적인 결과가 도출된 것으로 분석됐다.

제넨테크社의 샌드라 호닝 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 대표는 “거대세포 동맥염 환자들에게서 ‘악템라’가 나타낸 긍정적인 성과는 충족되지 못한 니즈에 부응해 환자들에게 도움을 제공하고자 제넨테크가 기울이고 있는 노력을 방증하는 것”이라고 말했다.

호닝 대표는 뒤이어 “FDA가 우리의 적응증 추가 신청을 우선적인 검토대상으로 분류키로 한 결정을 환영해마지 않는다”며 “FDA와 긴밀한 협력을 지속해 빠른 시일 내에 거대세포 동맥염 환자들에게 ‘악템라’의 공급이 이루어질 수 있도록 할 것”이라고 다짐했다.

제넨테크측은 이에 앞서 지난해 10월 ‘악템라’의 거대세포 동맥염 치료 적응증이 FDA로부터 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정받았다고 공표한 바 있다.

한편 ‘GiACTA 시험’은 거대세포 동맥염에 ‘악템라’가 나타낸 효능 및 안전성을 평가하기 위해 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조 방식으로 진행되었던 임상 3상 시험이다.

이 시험은 거대세포 동맥염과 관련해 진행된 최대 규모의 임상시험이자 이중맹검법과 용량 및 스테로이드 투여기간을 달리하면서 진행된 최초의 연구사례이다. 시험에는 14개국 76개 의료기관에서 충원된 251명의 거대세포 동맥염 환자들이 참여했다.