알렉시온, 제 2의 ‘솔리리스’ 장착 기대감 고조

‘ALXN1210’ FDA로부터 희귀의약품으로 지정받아

미국 코네티컷州 뉴헤이븐에 소재한 알렉시온 파마슈티컬스社(Alexion)는 초고가 약물을 넘어서 현행 최고가 약물로 자리매김되고 있는 이형성 용혈성 요독 증후군(aHUS) 및 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘솔리리스’(에쿨리주맙)을 보유하고 있는 제약기업이다.

그런데 이 알렉시온 파마슈티컬스社가 현재 자사에 의해 개발이 진행되고 있는 고도혁신성 장기지속형 항-C5 항체 약물의 일종인 ‘ALXN1210’이 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받았다고 지난 6일 공표해 다시 한번 시선이 집중되게 하고 있다.

‘ALXN1210’이 말단 보체(補體: 면역반응이나 알러지 반응의 매개물질로 작용하는 혈청단백질의 총칭)를 억제해 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들을 치료하는 데 나타내는 효능을 평가하기 위한 시험이 진행 중인 약물이기 때문.

더욱이 알렉시온 파마슈티컬스측은 현재 발작성 야간 혈색소뇨증 환자 뿐 아니라 이형성 용혈성 요독 증후군 환자들을 대상으로 한 임상 3상 시험에 착수하기 위해 피험자 충원작업을 진행하고 있다.

바꿔 말하면 ‘ALXN1210’이 개발에 성공하고 허가를 취득할 경우 제 2의 ‘솔리리스’로 자리매김할 수 있을 것이라는 의미이다.

이와 관련, 발작성 야간 혈색소뇨증은 치명적인 초(超)희귀질환 혈액장애의 일종으로 보체의 활성을 조절할 수 없어 적혈구 용혈로 귀결되는 증상을 말한다.

또 하나의 초희귀질환에 속하는 이형성 용혈성 요독 증후군 역시 보체의 활성을 지속적으로 조절할 수 없어 유발되는 증상이다.

알렉시온 파마슈티컬스社의 마틴 맥케이 연구‧개발 담당부회장은 “알렉시온 파마슈티컬스가 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하기 위해 최고 수준의 혁신을 성취하고자 부단한 노력을 전개해 왔던 만큼 FDA가 ‘ALXN1210’을 발작성 야간 혈색소뇨증에 괄목할 만한 치료효과를 나타낼 수 있는 약물임을 인정한 것을 환영해마지 않는다”고 말했다.

뒤이어 맥케이 부회장은 “현재 진행 중인 임상시험들로부터 도출된 자료를 보면 신속하고 완벽하면서 지속적인 보체 억제효과가 입증됐다”고 강조했다.

이에 따라 알렉시온 파마슈티컬스는 임상 3상 시험에서 ‘ALXN1210’을 8주 간격으로 투여하면서 효능을 지속적으로 평가해 나갈 것이라고 맥케이 부회장은 덧붙였다.

이형성 용혈성 요독 증후군 환자들을 대상으로 진행될 임상시험과 관련해 보다 자세한 정보는 미국 국립보건연구원(NIH)이 운영하는 임상시험 정보 등록 사이트 www.ClinicalTrials.gov에서 접할 수 있을 것이라고 알렉시온 파마슈티컬스측은 설명했다.

한편 ‘ALXN1210’은 이에 앞서 지난해 6월 EU 집행위원회로부터 발작성 야간 혈색소뇨증 치료를 위한 희귀의약품 지위를 부여받은 바 있다.

‘ALXN1210’은 미국과 유럽에서 오는 2035년까지 유효한 조성물 물질특허를 취득해 보호받고 있다. 현재까지 ‘ALXN1210’은 전 세계 국가에서도 허가를 취득하지 못한 상태이다.

FDA 희귀의약품개발국(OOPD)은 미국 내 전체 환자 수가 20만명을 밑도는 희귀질환 또는 희귀장애 증상들을 대상으로 개발이 진행 중인 안전하고 효과적인 약물들에 한해 심사과정을 거쳐 희귀의약품으로 지정해 오고 있다.

희귀의약품으로 지정되면 허가를 취득했을 때 독점발매권을 포함한 갖가지 인센티브가 보장되고 있다.