FDA, 혈관부종 치료제 全 연령대 사용 승인

‘베리너트’ 12세 이하 소아환자 용도 최초 허용

유전성 혈관부종(HAE) 치료제 ‘베리너트’(Berinert: C1 에스테라제 저해제)가 FDA에 의해 전체 연령대에서 사용이 가능토록 승인받았다.

‘베리너트’는 국내시장의 경우 (주)한독이 발매를 맡고 있는 제품이다.

호주 제약기업 CSL 리미티드社의 자회사로 미국 펜실베이니아州 킹 오브 프러시아에 소재해 있는 CSL 베링社(CSL Behring)는 FDA가 유전성 혈관부종 발작 치료제 ‘베리너트’의 소아환자 적응증 추가를 승인했다고 18일 공표했다.

이에 따라 ‘베리너트’는 FDA로부터 12세 이하의 소아환자들을 포함한 전체 연령대에 사용할 수 있도록 허가를 취득한 유일무이한 유전성 혈관부종 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.

‘베리너트’는 혈장 추출 C1 에스테라제 저해제의 일종으로 소아 및 성인환자들의 복부, 안면 또는 후두 부위에서 나타난 유전성 혈관부종의 급성발작 증상을 치료하는 약물이다.

유전성 혈관부종은 인구 10,000~50,000명당 1명 꼴로 나타나는 희귀 유전성 질환의 일종으로 혈중 C1 저해제 단백질의 결핍이 원인이 되어 발생하는 것으로 알려져 있다. 일부 환자들의 경우 알러지 반응과 유사한 증상을 보이는 관계로 적기에 진단이 이루어지지 못하는 경우가 많다는 것이 전문가들의 지적이다.

아울러 부모 중 한쪽이 유전성 혈관부종을 앓고 있을 경우 자녀에게 유전될 확률에 50%에 달하고 있는 형편이다.

CSL 베링社의 밥 리펠라 영업담당 부회장은 “FDA의 적응증 추가 승인이 유전성 혈관부종을 앓고 있는 소아환자 및 환자 보호자들에게 중요한 의의를 갖는 일”이라며 환영의 뜻을 표시했다.

FDA가 발매를 승인한 안전하고 효과적인 치료대안을 확보할 수 있게 되었기 때문이라는 것이다.

한편 이번에 FDA는 ‘베리너트’의 사용지침서상에서 고령자 사용 부문의 표기내용을 개정할 수 있도록 승인하는 조치도 취했다.

소아환자 및 고령층 환자들에게서 관찰된 안전성이 다른 연령대 환자들과 대동소이한 것으로 나타났다는 것이 새롭게 삽입된 내용이다.

‘베리너트’는 소아 및 성인환자들에 대한 효능 및 안전성이 확립되어 왔던 약물이다.

이와 함께 ‘베리너트’는 유전성 혈관부종 발작 초기에 환자들에 투여한 결과 증상이 신속하게 완화되었을 뿐 아니라 발작 증상의 강도 또한 감소했다는 것이 CSL 베링측의 설명이다.