첫 경구용 파브리병 신약 ‘갈라폴드’ EU 허가

장기요법 1차 선택약 승인..30일 독일시장 공급착수

최초의 경구용 파브리병 치료제가 유럽시장에 선을 보일 수 있게 됐다.

미국 뉴저지州 크랜버리에 소재한 희귀질환 전문 제약기업 애미커스 테라퓨틱스社(Amicus Therapeutics)는 EU 집행위원회가 자사의 경구용 저분자량 약물 보호단백질(chaperone) ‘갈라폴드’(Galafold: 미갈라스타트)를 16세 이상의 청소년 및 성인 파브리병(알파-갈락토시다제 A효소 결핍증) 환자들을 치료하기 위한 장기요법제 1차 선택약으로 최종승인했다고 31일 공표했다.

유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 이에 앞서 지난 4월 ‘갈라폴드’에 대해 허가권고 표결결과를 도출한 바 있다.

이날 애미커스 테라퓨틱스측은 30일부로 독일시장에서 ‘갈라폴드’의 공급이 착수됐으며, 유럽 주요국 약무당국에서 보험약 심사절차가 개시될 것이라고 설명했다.

‘갈라폴드’는 최초의 경구용 파브리병 치료제이자 첫 번째 정밀의학 치료제이다.

이에 따라 ‘갈라폴드’의 제품라벨에는 전체 파브리병 환자들 가운데 35~50%에서 발병원인으로 작용하는 269개 변이와 관련한 내용이 삽입되도록 했다. 아울러 웹사이트 www.galafoldamenabilitytable.com에 관한 언급을 포함시켜 유럽 각국의 의료전문인들이 ‘갈라폴드’에 반응을 나타낼 수 있는 유형의 변이를 빠르고 정확하게 판별하는 데 참조할 수 있도록 했다.

파브리병은 알파-갈락토시다제 A 효소(alpha-galactosidase A)가 결핍되어 나타나는 증상을 말한다. 알파-갈락토시다제 A 효소는 글로보트라이아오실세라마이드(GL-3: globotriaosylceramide)라는 지방성 물질로 분해되는데, 이 알파-갈락토시다제 A 효소에 결실(缺失) 또는 결함이 나타나면 GL-3로 분해되지 않고 심장세포, 신장세포 등에 축적되는 것으로 알려져 있다.

이 때문에 파브리병 환자들은 중증 신부전 및 심장손상, 뇌졸중 위험성 증가 등의 증상들을 나타내게 된다.

애미커스 테라퓨틱스社의 존 F. 크로울리 회장은 “EU에서 ‘갈라폴드’가 허가를 취득한 것은 정밀 유전의학 뿐 아니라 파브리병과 관련한 분야에서 놀라운 진보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라며 환영의 뜻을 표시했다.

그는 또 ‘갈라폴드’의 승인이 희귀질환 치료제 분야에 전력투구하는 글로벌 생명공학기업으로 거듭나고자 힘을 기울여 왔던 애미커스 테라퓨틱스의 변신 노력이 완성되었음을 의미하는 것이라고 덧붙이기도 했다.

크로울리 회장은 “이번에 ‘갈라폴드’가 발매에 착수할 수 있게 된 것을 계기삼아 앞으로도 우리의 제품 파이프라인에서 혁신을 이끌어 내기 위해 투자를 지속할 것”이라면서 “비단 파브리병 뿐 아니라 폼페병, 수포성 표피박리증 등 각종 희귀‧소모성 질환들을 겨냥해 질높은 치료제들을 선보이기 위해 매진해 나가겠다”고 다짐했다.

한편 EU 집행위는 치료전력이 없거나 효소 대체요법제로 치료한 전력이 있는 환자들을 대상으로 진행되었던 2건의 임상 3상 시험사례들과 장기(長期) 연장시험에서 도출된 결과를 근거로 이번에 ‘갈라폴드’의 발매를 승인한 것이다.

‘갈라폴드’는 기능부전 상태의 효소를 안정화시켜 파브리병이 발병하는 데 원인으로 작용할 수 있는 기질(基質)이 축적되지 못하도록 제거하는 기전으로 작용하는 약물이다.