첫 경구용 파브리병 치료제 승인 “지지합니다”

EMA 약물사용자문위, 애미커스 ‘갈라폴드’ 허가권고

최초의 경구용 파브리병 치료제가 가까운 장래에 유럽시장에서 발매되어 나올 수 있을 전망이다.

유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 희귀 유전성 장애의 일종을 파브리병을 치료하는 약물인 ‘갈라폴드’(Galafold: 미갈라스타트)에 대해 지난 1일 허가권고 결론을 도출했다.

‘갈라폴드’는 미국 뉴저지州 크랜버리에 소재한 제약기업 애미커스 테라퓨틱스社(Amicus Therapeutics)의 영국 현지법인에 의해 EMA에 허가신청서가 제출되었던 약물이다.

이와 관련, 파브리병 환자들은 알파-갈락토시다제 A(alpha-galactosidase A)라 불리는 효소가 결핍되어 나타나는 증상으로 알려져 있다. 알파-갈락토시다제 A 효소는 글로보트라이아오실세라마이드(GL-3: globotriaosylceramide)라는 지방성 물질로 분해되는데, 만약 이 효소가 결실(缺失)되었거나 결함이 발생하면 GL-3로 분해되지 않고 심장세포 및 신장세포 등에 축적된다는 것이 전문가들의 설명이다.

이에 따라 파브리병 환자들은 중증의 신부전이나 심장손상, 뇌졸중 위험성 증가 등의 징후와 증상들을 나타내게 된다.

현재 파브리병을 치료하는 표준요법제로는 결실이 발생한 효소들을 정맥 내 투여하는 주사제형 약물인 효소 대체요법제가 꼽히고 있다.

‘갈라폴드’는 허가를 취득할 경우 최초의 경구용 파브리병 치료제로 자리매김하면서 투약의 편의성을 크게 증진시켜 줄 수 있을 것으로 보인다.

또한 ‘갈라폴드’는 효소 대체요법제와는 다른 메커니즘을 지녀 샤프론(chaperone: 보호단백질) 약물로 작용해 결함이 있는 알파-갈락토시다제 A 효소와 결합해 필요로 하는 부위로 이동한 후 본연의 작용을 나타내는 약물이라는 특징이 눈에 띈다.

다만 ‘갈라폴드’는 미갈라스타트(migalastat)에 반응하는 유형의 파브리병 환자들에 한해 사용이 가능할 전망이다.

약물사용자문위는 유전적 변이로 미갈라스타트에 반응을 나타내는 파브리병 환자 110여명을 대상으로 진행되었던 2건의 임상 3상 시험결과를 근거로 이번에 허가권고 의견을 도출한 것이다.

이들 임상시험에서 ‘갈라폴드’는 플라시보 대조群 및 효소 대체요법제 장기 비교평가 시험群에 비해 효능 측면에서 명확한 비교우위가 입증됐다.

임상시험이 진행되는 동안 가장 빈도높게 수반된 부작용으로는 두통 정도가 관찰됐다.

한편 이날 EMA에 따르면 파브리병이 희귀질환의 일종이어서 ‘갈라폴드’ 또한 희귀약물위원회(COMP)에 의해 희귀의약품으로 지정받았다.

유럽에서 희귀의약품으로 지정되면 유저피 감액과 10년의 시장독점권 보장 등 갖가지 인센티브를 보장받게 된다. 아울러 허가 여부를 심사받는 과정에서도 품질, 비 임상 및 임상 전반에 걸친 학술상담도 받을 수 있다.

EU 집행위원회로부터 발매를 승인받은 약물들은 개벌 회원국에서 약가와 급여적용 여부를 평가받은 후 발매에 들어갈 수 있게 된다.