EU, 저인산혈증 치료제 ‘스트렌식’ 발매 허가

‘솔리리스’ 발매 알렉시온 파마 희귀질환 신약 플러스

알렉시온 파마슈티컬스社(Alexion)는 EU 집행위원회가 희귀 대사계 장애의 일종인 저인산혈증(低燐酸血症) 치료제 ‘스트렌식’(Strensiq: 아스포타제 알파)를 발매할 수 있도록 허가했다고 1일 공표했다.

이에 따라 ‘스트렌식’은 소아기 발병 저인산혈증 환자들에게 수반되는 골 증상들을 치료하는 용도의 장기(長期) 효소 대체요법제로 발매에 들어갈 수 있게 됐다. 저인산혈증에 수반되는 골 증상들로는 구루병 및 골연화증, 칼슘 및 인산염 대사변화, 성장‧이동성 장애, 인공호흡기를 필요로 하는 호흡부전, 비타민B6 반응성 발작 등이 있다.

치명적인 희귀 대사계 장애의 일종인 저인산혈증 치료제로 유럽에서 허가를 취득한 것은 ‘스트렌식’이 처음이다.

이에 앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 6월 ‘스트렌식’을 허가토록 지지하는 결론을 도출한 바 있다.

저인산혈증은 골 광화(鑛化) 결함으로 인해 골 결함과 골격계 장애를 수반할 수 있는 데다 중증 근육약화, 발작, 통증, 호흡부전으로 인한 유아기 조기사망 등 각종 합병증이 동반할 위험성 또한 큰 것으로 알려져 있다.

미국 코네티컷州 체셔에 소재한 알렉시온 파마슈티컬스社는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 및 이형성 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료제 ‘솔리리스’(Soliris; 에쿨리주맙)를 발매하고 있는 제약기업이어서 낯익은 이름이다.

‘솔리리스’라면 C형 간염 치료제 ‘소발디’(소포스부비르)와 함께 초고가 약가논란이 달아오르게 하고 있는 대표적인 제품의 하나이다.

알렉시온 파마슈티컬스는 오는 10일 독일에서 ‘스트렌식’의 공급에 착수할 수 있을 것으로 보인다. 아울러 유럽 각국의 약무당국과 환자지원 프로그램을 착수하기 위한 협의를 진행 중이다.

독일 뷔르쯔부르크대학 부속 아동병원의 크리스틴 호프만 박사(소아 류머티스‧골 질환)은 “저인산혈증을 방치할 경우 환자들은 발달, 성장 및 이동성 등에서 커다란 어려움에 직면할 수 있을 뿐 아니라 유아기에 사망할 위험성 또한 매우 높다고 할 수 있을 것”이라며 “유럽에서 소아기 발병 저인산혈증 환자들을 치료하기 위해 승인된 약물을 제공할 수 있게 된 것을 환영해마지 않는다”고 말했다.

그는 또 조직 비 특이적 알칼리성 인산 가수분해효소제로 대체해 유전성 대사계 장애의 일종인 저인산혈증의 기저원인에 대응하는 약물이 바로 ‘스트렌식’이라고 덧붙이기도 했다.

알렉시온 파마슈티컬스社의 데이비드 할랄 회장은 “유럽에서 소아기 발병 저인산혈증 치료제로는 처음으로 ‘스트렌식’이 허가를 취득함에 따라 환자들에게 혁신적인 치료약물로 각광받을 수 있을 것”이라고 말했다. 그는 또 이번에 승인된 내용 가운데 제품라벨에 18세 이하의 저인산혈증 환자들도 사용할 수 있도록 하는 내용이 삽입될 수 있게 된 것에 환영의 뜻을 표시했다.

한편 ‘스트렌식’은 지난 7월 일본 후생노동성의 허가를 취득하면서 가장 먼저 발매를 승인받은 바 있다. FDA의 경우 ‘스트렌식’을 ‘획기적 치료제’(Breakthrough Therapy) 및 신속심사 대상으로 지정해 심사절차를 빠르게 진행하고 있다.