‘라파뮨’..6월 희귀 폐질환 적응증 추가 기대

림프관평활근종증 적응증 FDA 신속심사 지정

화이자社는 자사의 면역억제제 ‘라파뮨’(시롤리무스)의 적응증 추가 심사 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 지난 20일 공표했다.

이번에 신속심사 대상으로 지정된 ‘라파뮨’의 새로운 적응증은 림프관평활근종증(LAM)이다.

적응증 추가 건이 신속심사 대상으로 지정됨에 따라 처방약 유저피法(PDUFA)에 따른 FDA의 허가 여부 최종결론은 오는 6월 중으로 도출될 수 있을 전망이다.

이와 관련, ‘림프관평활근종증’은 가임기 여성들에게서 드물게 발생하는 진행성 폐질환의 일종으로 알려져 있다. 증상이 치명적인 수준을 보이는 경우도 드물지 않다는 것이 전문가들의 설명이다.

평활근 유사세포들이 비정상적으로 증식함에 따라 시간이 경과하면서 기도(氣道) 폐쇄와 체내로 공급되는 산소량이 제한되는 등의 증상이 나타나게 된다.

원래 ‘라파뮨’은 13세 이상의 신장 이식수술 환자들에게서 거부반응을 예방하는 용도로 사용되고 있는 스테디셀러 제품이다.

화이자社 글로벌 혁신의약품 부문의 스티브 로마노 신약개발 부문 사장은 “허가를 취득할 경우 ‘라파뮨’이 림프관평활근종증 환자들을 위한 약물로는 최초로 FDA의 허가를 취득한 치료제로 자리매김할 수 있게 될 것”이라며 기대감을 내비쳤다.

이를 위해 화이자는 심사절차가 진행되는 동안 FDA와 긴밀한 협의를 진행해 나갈 것이라고 로마노 사장은 덧붙였다.

‘라파뮨’의 적응증 추가 건은 ‘시롤리무스 관련 다기관 국제 림프관평활근종증 효능 및 안전성 시험(MILES) 결과를 근거로 FDA 제출이 이루어졌다.

이 시험은 중등도 폐 손상을 동반한 89명의 림프관평활근종증 환자들을 대상으로 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘라파뮨’ 5~15ng/mL 또는 플라시보를 12개월 동안 복용토록 한 뒤 12개월 동안의 관찰기간을 갖는 방식으로 진행됐다.

시험에서 ‘라파뮨’으로 치료를 진행한 그룹은 초당호기량(FEV1)을 측정했을 때 폐 기능의 안정화가 눈에 띄게 나타난 것으로 분석됐다.

MILES 시험의 전체적인 결과는 의학저널 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디신’ 2011년 4월호에 ‘림프관평활근종증에 시롤리무스가 나타낸 효능 및 안전성’이라는 제목의 보고서로 게재된 바 있다.

피험자들에게서 가장 빈도높게 보고된 부작용들로는 점막염, 설사, 구역, 고지혈증, 여드름양 발진 및 하지(下肢) 부종 등이 관찰됐다.

관찰된 부작용들은 체중감소를 제오히하면 신장 이식수술을 받았고 ‘라파뮨’을 복용한 환자들에게서 도출된 안전성 평가결과와 궤를 같이하는 것이었다. 예외적으로 체중감소 작용은 ‘라파뮨’ 복용群이 플라시보 대조群에 비해 높은 빈도로 눈에 띄었다.

신시내티 의과대학 폐‧집중치료 및 수면의학과의 프랜시스 X. 맥코맥 교수는 “이번 시험결과를 보면 ‘라파뮨’이 림프관평활근종증 환자들의 폐 기능 감퇴를 안정화시키는 데 유용하게 사용될 수 있을 것임이 입증된 것으로 사료된다”고 피력했다.

맥코맥 교수는 ‘MILES 시험’의 진행을 주도한 연구자이기도 하다.

시험이 진행되는 동안 화이자측은 사용된 ‘라파뮨’과 연구비의 일부를 제공했다. 하지만 시험설계 과정이나 연구가 진행되는 동안에 일체 개입하지 않았다. 피험자 충원 및 시험 실행계획의 경우 림프관평활근종증재단(LF)이 도맡았을 정도.

림프관평활근종증재단의 수전 E. 셔먼 회장은 “지난 20여년 동안 우리 재단은 새로운 치료대안을 찾기 위해 각고의 노력을 기울여 왔다”며 “이번에 ‘라파뮨’이 드물게 발생하지만 치명적일 수 있는 림프관평활근종증 치료제로 자리매김할 수 있는 가능성이 제시된 것은 매우 고무적인 일”이라고 평가했다.

한편 화이자는 지금까지 세계 각국에서 허가를 취득한 22개 희귀질환 치료제들을 보유하고 있다.