FDA, 글락소 ‘프로막타’ 중증 빈혈 적응증 추가

면역억제요법 실패한 무력성 빈혈에 사용 가능해져

글락소스미스클라인社는 FDA가 혈소판 감소증 치료제 ‘프로막타’(Promacta; 엘트롬보팍)의 새로운 적응증 추가를 승인했다고 26일 공표했다.

즉, 면역억제요법에 충분한 반응을 나타내지 않는 중증 무력성 빈혈 환자들을 대상으로 ‘프로막타’를 1일 1회 복용토록 하는 용도가 추가될 수 있도록 FDA가 승인했다는 것.

글락소스미스클라인 측은 지난 2월말 적응증 추가 신청서를 FDA에 제출했었다.

중증 무력성 빈혈은 골수가 적혈구와 백혈구, 혈소판을 충분한 수준으로 생산하지 못해 나타나는 혈액질환의 일종이다.

‘프로막타’는 골수 줄기세포들의 증식과 분화를 유도해 혈구 생성량을 증가시키는 경구용 혈소판 형성인자(PTO) 수용체 촉진제이다.

글락소스미스클라인社 항암제 부문의 파올로 파올레티 사장은 “FDA가 ‘프로막타’의 적응증 추가를 승인한 것은 드물게 발생하지만 기존의 치료대안들로 효과를 거두지 못한 중증 혈액질환 환자들의 니즈를 충족시킬 수 있게 해 줄 것”이라며 기대감을 표시했다.

‘프로막타’의 중증 무력성 빈혈 적응증은 지난 1월 FDA에 의해 ‘획기적 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정된 데 이어 4월에는 ‘신속심사’ 대상에 선정된 바 있다.

한편 FDA는 글락소측이 연구비를 지원한 가운데 국립보건연구원(NIH) 산하 국립심장폐혈액연구소(NHLBI)에 의해 수행되었던 임상 2상 시험으로부터 도출된 결과를 근거로 이번에 ‘프로막타’의 적응증 추가를 승인한 것이다.

이 시험에서 면역억제요법으로 충분한 수준의 반응이 나타나지 않았던 중증 무력성 빈혈 환자들에게 ‘프로막타’를 복용토록 한 결과 혈액학적 반응이 도출되었음이 입증됐었다. 한 예로 40%의 환자들에게서 12주 복용 후 최소한 한가지 계통(즉, 혈소판, 적혈구 또는 백혈구)에서 혈액학적 반응이 나타난 것.

시험기간을 연장했을 때도 8명의 환자들이 다계통 반응에 도달했고, 이 중 4명은 이후로 용량을 줄였음에도 그 같은 반응이 유지된 것으로 나타났다.

또한 91%의 환자들은 착수시점에서 혈소판 수형에 의존했지만, 시험에 참여한 후에는 혈소판 무수혈 기간이 평균 200일(8~1,096일)에 달했다. 마찬가지로 86%의 환자들이 착수시점에서 적혈구 수혈에 의존했지만, 시험 참여 후에는 평균 적혈구 무수혈 기간이 208일(15~1,082일)에 달한 것으로 파악됐다.