FDA, 유전성 희귀질환 고셔병 신약 발매 허가

주사제 ‘세레자임’과 달리 경구용 장점 어필 기대

FDA가 유전성 희귀질환의 일종인 1형 고셔병을 치료하는 성인용 장기요법제 ‘서델가’(Cerdelga; 엘리글루스타트)의 발매를 19일 승인했다.

사노피社의 자회사인 젠자임社에 의해 허가신청서가 제출되었던 경구용 약물인 ‘서델가’는 지난해 12월 FDA로부터 신속심사 대상으로 지정받은 바 있다.

고셔병은 글루코세레브로시다제(glucocerebrosidase)라는 효소가 충분히 생성되지 못해 발생하는 것으로 알려져 있다. 이 글루코세레브로시다제가 결핍되면 지방물질(fatty materials)이 비장과 간, 골수 등에 축적되어 비장 및 간 비대화, 낮은 적혈구 수치(빈혈), 낮은 혈소판 수치 및 골 질환 등이 나타나게 된다.

딱딱한 젤라틴 캡슐 타입의 약물인 ‘서델가’는 1형 고셔병 환자들에게서 지방물질이 형성되는 대사과정을 저해해 생성속도를 늦추는 기전을 지니고 있다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 약물평가 제 3국의 에이미 G. 이건 부국장은 “오늘 결정은 1형 고셔병 환자들에게 또 하나의 중요한 치료대안이 제시될 수 있게 되었음을 의미하는 것”이라고 말했다.

‘서델가’의 효능 및 안전성은 총 199명의 1형 고셔병 환자들을 충원한 가운데 진행되었던 2건의 임상시험을 통해 입증됐다.

이 중 하나는 효소 대체요법을 진행한 전력이 없는 40명의 1형 고셔병 환들을 대상으로 효능 및 안전성을 평가하기 위해 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조 방식으로 진행되었던 다기관 연구사례이다.

시험에서 피험자들은 착수시점에 ‘서델가’를 1일 42mg 2회 복용하고, 4주가 경과한 후부터 84mg을 1일 2회 복용했다. 이 시험의 진행기간은 9개월(39주)이었다.

그 결과 ‘서델가’를 복용한 그룹은 종료시점에서 비장 비대화의 정도가 눈에 띄게 감소한 것으로 나타났을 뿐 아니라 간장 비대화, 혈중 혈소판 수치, 적혈구 수치 등이 플라시보를 복용한 그룹과 비교했을 때 눈에 띄게 개선되었던 것으로 파악됐다.

다른 시험은 효소 대체요법을 진행한 전력이 있는 1형 고셔병 환자 159명을 대상으로 ‘서델가’의 효능 및 안전성을 효소 대체요법 진행群과 비교평가하는 방식으로 이루어졌다.

여기서 언급된 효소 대체요법이란 젠자임측이 발매하고 있는 주사제 타입의 고셔병 치료제 ‘세레자임’(Cerezyme; 이미글루세라제)를 지칭한 것이다.

시험을 진행한 결과 ‘서델가’ 복용群은 헤모글로빈 수치와 혈소판 수치의 안정화 뿐 아니라 비장 및 간장의 크기 또한 ‘세레자임’ 투여群에 비견할 만한 수준으로 개선되었음이 눈에 띄었다.

‘서델라’를 복용한 그룹에서 빈도높게 수반된 부작용들로는 피로감, 두통, 구역, 설사, 요통, 말단 부위 통증, 상복부 통증 등이 관찰됐다.