FDA, ‘획기적 치료제’ 신청 141건 중 37건 수용

지정혜택 빅 메이커에 쏠림현상 당초 의도와 달라

FDA가 지난 2012년 7월 ‘획기적 치료제 지정제도’(Breakthrough Therapy Designation)를 도입한 이래 승인률이 26.2%를 보인 것으로 나타났다.

즉, 제도가 도입된 이래 제약기업들이 ‘획기적 치료제’로 지정해 달라며 제출했던 141건의 신청사례들 가운데 37건을 승인했다는 것.

영국 런던에 소재한 제약‧생명공학 전문 컨설팅업체 이밸류에이트 파마社는 지난 16일 공개한 ‘획기적 치료제 지정제도: 의료수요 충족에 획기적인 해’ 보고서를 통해 이 같이 밝혔다.

이와 관련, ‘획기적 치료제’는 2012년 의회를 통과한 FDA 안전성‧혁신법(FDASIA)에 근거조항이 삽입되면서 신설되었던 제도이다. ‘신속심사’ 제도와는 다소 개념의 차이가 있어 중증 또는 치명적인 질병들을 치료하기 위해 단독요법 또는 병용요법으로 진행한 예비단계 임상시험에서 기존 치료제들에 비해 괄목할 만한 개선효과가 입증된 신약후보물질들을 대상으로 지정이 이루어지고 있다.

지금까지 ‘획기적 치료제’ 지정을 거쳐 FDA의 허가를 취득한 신약들은 로슈社의 백혈병 치료제 ‘가지바’(Gazyva; 오비누투주맙)과 존슨&존슨/파마사이클릭스社의 림프종 치료제 ‘임브루비카’(Imbruvica; 이브루티닙), 그리고 길리어드 사이언스社의 C형 간염 치료제 ‘소발디’(Sovaldi; 소포스부비르) 등 3개이다.

보고서는 그러나 실제로 ‘획기적 치료제’의 의미가 무엇인지가 아직까지 확립되지 못한 감이 없지 않다고 지적했다. 따라서 ‘획기적 치료제’로 지정된 신약후보물질들에 대해 주어지고 있는 검토기간 단축혜택의 정당성이 좀 더 명확히 증명되어야 한다는 것.

이밸류에이트 파마社의 제이콥 플리트 애널리스트는 “다수의 업체들이 ‘획기적 치료제’ 지정을 통한 메리트를 보장받고자 발빠르게 움직여 왔지만, 실제로 이 제도가 무엇인지에 대해 확실히 알고 있는 곳은 없어 보인다”고 피력했다.

마찬가지 맥락에서 이미 ‘획기적 치료제’로 지정을 거쳐 FDA의 허가를 취득한 3개 제품들의 경우 무엇을 얻었는지 의문이고, 여전히 많은 것들이 불확실성에 둘러싸여 있는 듯하다고 덧붙였다.

그는 또 FDA가 당초 임상시험을 진행하는 데 도움을 주겠다며 제시한 약속은 규모가 작고 금전적으로 넉넉지 못한 생명공학기업들을 염두에 둔 것이었음에도 불구, ‘획기적 치료제’로 지정된 30개 프로젝트를 보면 메이저급 제약기업 및 생명공학기업들이 다수를 점유하고 있는 형편이라고 지적했다.

이에 따라 보고서는 ‘획기적 치료제 지정제도’가 좀 더 성숙한 방향으로 나아가 지금까지 드러난 문제점들이 개선되어야 할 것이라고 강조했다.