백혈병 신약 ‘아이클루식’ 발매 일시적 유보 왜?

FDA 주문 이튿날 신속한 조치 배경에 궁금증

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 제약기업 아리아드 파마슈티컬스社(Ariad)가 백혈병 치료제 ‘아이클루식’(Iclusig; 포나티닙)의 마케팅 및 발매를 일시적으로 유보할 것임을 31일 공표해 배경에 관심이 쏠리게 하고 있다.

아리아드 파마슈티컬스社의 조치는 전날 오후 FDA의 주문에 따라 취해진 것이다.

이날 아리아드 파마슈티컬스측은 ‘아이클루식’의 처방정보 개정과 위험성 완화 전략의 이행에 대해 FDA와 협의를 지속할 방침임을 밝혔다.

‘아이클루식’은 저항성 또는 과민성 만성 골수성 백혈병 및 필라델피아 염색체 양성 급성 림프구성 백혈병 치료제로 지난해 12월 FDA의 허가를 취득했던 제품이다.

특히 ‘아이클루식’은 신속검토 대상으로 지정되어 관련절차가 빠르게 진행된 끝에 당초 예상시점 데드라인이었던 올해 3월 27일을 훨씬 앞당겨 FDA의 허가관문을 통과했던 기대주이다.

다만 FDA는 당시 ‘아이클루식’의 발매를 허가하면서 혈전 및 간 독성 위험성에 유의토록 하는 돌출주의문(a boxed warning)을 제품라벨에 삽입토록 주문한 바 있다.

‘아이클루식’은 만성 골수성 백혈병 및 필라델피아 염색체 양성 급성 림프구성 백혈병 환자들에게 나타나는 비정상적인 티로신 키나제의 일종인 ‘BCR-ABL’을 타깃으로 작용하는 키나제 저해제이다.

또한 ‘아이클루식’은 다른 티로신 키나제 저해제들에 대해 나타내는 저항성과 관련이 있는 ‘T3151 변이’를 포함한 치료제 내성에 관여하는 동형단백질들을 타깃으로 작용하는 메키니즘도 지니고 있다.

‘아이클루식’이 허가를 취득하기 전까지는 ‘T3151 변이’를 동반한 환자들의 경우 별다른 치료법이 존재하지 않았었다.

이에 따라 ‘아이클루식’은 티로신 키나제 저해제에 저항성 또는 과민성을 나타내는 만성기, 가속기 및 급성기 만성 골수성 백혈병, 그리고 티로신 키나제 저해제에 저항성 또는 과민성을 나타내는 필라델피아 염색체 양성 급성 림프구성 백혈병을 적응증으로 발매가 이루어져 왔다.

하지만 ‘아이클루식’의 복용에 따른 관련 증상들의 개선이나 생존기간 증가 등을 입증한 시험사례들은 아직까지 눈에 띄지 않았던 형편이다. ‘아이클루식’은 45mg 정제를 1일 1회 복용토록 권고되어 왔으며, 음식과 함께 복용 여부에는 제한을 두고 있지 않다.

이날 아리아드 파마슈티컬스社는 ‘아이클루식’이 저항성 또는 과민성 필라델피아 양성 백혈병 환자들을 위해 변함없이 중요한 치료제로 자리매김할 수 있을 것이라 믿는다고 입장을 밝혔다. 아울러 ‘아이클루식’의 마케팅이 재개될 수 있도록 하기 위해 FDA와 긴밀한 협의를 진행할 것이라고 덧붙였다.

새로운 백혈병 치료제 기대주로 주목받아 왔던 ‘아이클루식’이 빠른 시일 내에 발매가 재개될 수 있을지 유심히 지켜볼 일이다.