서구 최초 유전자 요법제 ‘글라이베라’ EU 허가

和蘭 유니큐어 지단백 지질분해효소 결핍증 신약

서구(西歐) 최초의 유전자 요법제가 유럽 의약품감독국(EMA)으로부터 허가를 취득했다.

유럽 의약품감독국은 네덜란드 암스테르담에 소재한 생명공학기업 유니큐어社(uniQure)의 '글라베라‘(Glybera; 알리포진 티파보벡)를 급성 췌장염이 재발한 지단백 지질분해효소 결핍증(LPLD) 환자들을 위한 치료제로 지난 2일 발매를 승인했다.

이에 앞서 유럽 의약품감독국 산하 약물사용자문위원회는 지난 7월 ‘글라이베라’의 허가를 지지하는 결론을 도출했었다.

또 ‘글라이베라’에 앞서 지난 2003년 10월 중국 선전(深玔)에 소재한 선전 사이바이오노 젠텍社(Shenzhen SiBiono GeneTech)의 ‘재조합 Ad-p53' 유전자 치료제가 두경부 편평세포암종 치료제로 허가를 취득하면서 세계 최초의 유전자 요법제로 자리매김한 바 있다.

‘가족성 고카일로마이크론혈증’ 등으로도 불리는 ‘지단백 지질분해효소 결핍증’은 드물게 발생하는 대사계 장애 유전성 질환으로, 지방을 분해하는 데 관여하는 효소의 일종인 지단백 지질분해효소가 충분히 생성되지 못해 나타나는 증상을 말한다.

이에 따라 지단백 지질분해효소 결핍증 환자들은 전체 칼로리 섭취량의 20% 이하로 지방 섭취를 엄격히 제한받고 있지만, 상당수 환자들이 이를 준수하지 못해 치명적인 췌장염 발작에 직면하고 있는 형편이다.

유니큐어社의 외른 알다흐 회장은 “유럽 의약품감독국의 이번 결정이 비단 지단백 지질분해효소 결핍증 뿐 아니라 치료를 원하는 니즈가 매우 높은 다수의 희귀질환을 겨냥한 유전자 요법제들의 보급에 중대한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라며 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다.

‘글라이베라’는 지방 섭취를 제한하는 식이요법을 진행했음에도 불구, 중증 또는 다발성 췌장염 발작이 발생한 성인 가족성 지단백 지질분해효소 결핍증 환자들을 위한 약물로 발매에 들어갈 예정이다.

지단백 지질분해효소 결핍증은 유전자 검사를 통해 진단확정이 이루어지게 된다.

총 27명의 지단백 지질분해효소 결핍증 환자들을 대상으로 진행된 임상시험에서 ‘글라이베라’를 1회 투여받은 환자들은 지단백 지질분해효소 단백질의 활성이 장기간 동안 유지된 것으로 나타났다.

유니큐어측은 ‘글라이베라’가 내년 하반기 중으로 유럽 각국에서 발매에 들어갈 수 있을 것으로 전망했다. 이를 위해 현재 유니큐어는 EU 각국 정부와 약가협의를 진행 중이다.

이와 관련, 알다흐 회장은 “일부 국가들의 경우 투여시점에서 일시불 지급을 선호하는 반면 또 다른 국가들은 약 25만 유로(약 32만 달러)의 약값을 5년 동안 매년 분납하는 연지급금 형태에 관심을 보이고 있다”고 설명했다.

한가지 분명해 보이는 것은 ‘글라이베라’가 기존의 다른 단백질 대체요법제들에 비해 환자들에게 비교우위 효용성을 제공할 것이라는 점이라고 알다흐 회장은 강조했다.

한편 유니큐어측은 가까운 장래에 미국과 캐나다를 비롯한 세계 각국에서도 ‘글라이베라’의 허가신청서를 제출할 방침으로 있다.