서구 최초 유전자 치료제 EU 허가권고 결정

지단백질 가수분해효소 결핍 치료제 ‘글라이베라’

서구(西歐) 최초의 유전자 치료제가 가까운 장래에 유럽에서 허가를 취득할 수 있을 전망이다.

유럽 의약품감독국(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 네덜란드 생명공학기업 유니큐어 BV社(uniQure BV)의 ‘글라이베라’(Glybera; 알리포진 티파보벡)에 대해 허가를 지지하는 결론을 도출했다고 20일 공표했다.

‘글라이베라’는 지방 섭취를 제한했음에도 불구, 중증 또는 다발성 췌장암 발작 증상이 발생한 환자들에게서 지단백질 가수분해효소(LPL) 결핍증을 치료하는 용도의 약물이다.

이에 앞서 중국에서는 지난 2003년 10월 선전(深圳) 사이바이오노 젠텍社(Shenzhen siBiono GenTech)의 ‘재조합 Ad-p53’ 유전자 치료제가 두경부 편평세포암종을 적응증으로 허가를 취득한 바 있다.

‘지단백질 가수분해효소 결핍증’은 드물게 발생하는 유전성 질환이다. 이 증상이 나타난 환자들은 지방을 분해하는 데 관여하는 효소의 일종인 지단백질 가수분해효소가 충분히 생성되지 못하는 것으로 알려져 있다.

이 때문에 지단백질 가수분해효소 결핍증 환자들은 지방을 전체 칼로리 섭취량의 20% 이하로 엄격히 제한하도록 하는 관리가 필수적이지만, 다수의 환자들이 이를 준수하지 못해 입원을 필요로 하는 치명적인 췌장염 발작에 직면하고 있다는 지적이다.

약물사용자문위는 “예외적인 상황”을 감안해 유니큐어측이 치료성과를 면밀히 모니터링한 자료를 제출토록 하는 조건으로 허가권고를 결정한 것이라 풀이되고 있다. 지금까지 유니큐어가 무작위 분류 플라시보 대조 임상시험 이외의 방식을 사용해 27명의 환자들을 대상으로 ‘글라이베라’에 대한 테스트를 진행했기 때문.

약물사용자문위도 유니큐어측이 충분한 효능평가 자료를 제출하지 못했다며 지난해 6월 이래 3차례에 걸쳐 거듭 ‘글라이베라’에 대해 허가권고를 비토하는 결정을 내렸지만, “예외적인 상황”을 감안해 최근들어 기존의 입장을 바꾼 것으로 알려졌다.

‘글라이베라’의 허가신청서는 지난 2009년 12월 유럽 의약품감독국에 제출됐었다.

약물사용자문위의 토마스 잘몬손 위원장 직무대행은 “‘글라이베라’의 효능을 평가하는 데 매우 복합한 과정이 따랐다”면서도 “이 유전자 치료제를 절실히 필요로 하는 환자들로 투여대상을 제한할 경우 ‘글라이베라’의 효용성이 위험성을 상회할 수 있다는 결론을 도출한 것”이라고 설명했다.

유니큐어 BV社의 요른 알다흐 회장은 “EMA와 FDA 모두 아직까지 유전자 치료제의 발매를 승인하지 않았던 만큼 약물사용자문위의 이번 허가권고 결정은 새로운 장이 열릴 가능성에 무게를 실어준 것”이라며 기대감을 감추지 않았다.

실제로 메이저 제약기업들은 아직껏 유전자 치료제가 주요시장에서 허가를 취득한 전례가 전무했다는 사유로 이 분야에 대한 투자를 꺼리는 기류가 없지 않은 것으로 알려져 있다.

알다흐 위원장 직대는 “유니큐어가 미국에서도 ‘글라이베라’의 허가신청서를 제출할 것으로 예상되지만, 아직 구체적인 시기는 예단할 수 없는 상태”라고 전했다.