망막색소변성증 치료제 FDA ‘희귀의약품’ 지정

美 옥탄트 ‘OCT-980’..아직까지 근본적 치료대안 부재

 

미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 에멀리빌에 소재한 단백질 잘못 접힙 질환 교정제 개발 전문 생명공학기업 옥탄트社(Octant)가 망막색소변성증(RP) 치료제로 개발 중인 ‘OCT-980’이 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 27일 공표해 주목할 만해 보인다.

아직까지 망막색소변성증을 근본적으로 치료하는 대안이 부재한 형편이기 때문.

현재 ‘OCT-980’은 로돕신 유전자 변이 관련 상염색체 우성 망막색소변성증(RHO-adRP) 치료제로 개발이 진행 중이다.

경구용 저분자 치료제 후보물질의 일종인 ‘OCT-980’은 기저 단백질 잘못 접힙(protein misfolding)을 교정하고, 로돕신의 정상적인 세포 내 수송이 회복될 수 있도록 하는 기전을 통해 로돕신 유전자 변이 관련 상염색체 우성 망막색소변성증에 원천적으로 대응할 수 있도록 설계된 기대주이다.

‘OCT-980’은 현재 임상 1/2상 단계의 시험이 진행되고 있다.

옥탄트社의 스리 코수리 공동설립자 겸 대표는 “로돕신 유전자 변이 관련 상염색체 우성 망막색소변성증 환자들이 진행성 시력손실을 감수한 채 살아가고 있는 데다 현재까지 허가를 취득한 치료대안이 부재한 것이 현실”이라면서 “이번에 ‘희귀의약품’으로 지정이 이루어진 것이 우리가 ‘OCT-980’의 개발을 진행하는 과정에서 도달한 또 하나의 괄목할 만한 진전이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

미국 내 의료기관에서 임상 1b/2상 시험이 진행 중인 가운데 우리는 ‘OCT-980’이 로돕신 유전자 변이 관련 상염색체 우성 망막색소변성증에 대응하는 경구용 질병 조절(disease-modifying) 치료대안으로 확립될 수 있도록 하는 데 필요로 하는 임상자료를 산출하는 데 사세를 집중하고 있다고 코수리 대표는 설명했다.

이와 관련, 망막색소변성증은 진행성 시력손실을 유발하는 데다 결국은 실명으로 귀결될 수 있는 유전성 망막질환의 하나로 알려져 있다.

로돕신 유전자 변이 관련 상염색체 우성 망막색소변성증은 로돕신 유전자에서 나타나는 변이들로 인해 나타나게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.

이 같은 변이의 다수는 로돕신 단백질의 단백질 잘못 접힙과 잘못된 세포 내 수송으로 인해 광수용체 세포 내부에 적합하게 국소화되지 못하는 결과로 이어지게 된다.

FDA가 ‘희귀의약품’으로 지정함에 따라 ‘OCT-980’은 개발이 진행되는 과정에서 갖가지 인센티브를 적용받을 수 있게 됐다.

요건을 충족한 임상시험에 대한 잠재적 세액공제, FDA 허가신청 수수료의 일부 면제, 허가 취득 후 7년 독점발매권 등이 그것이다.