BMS 방사성 의약품 후보물질 PFS 괄목 개선

‘RYZ101’ 위장관‧췌장 신경내분비 종양 임상 3상서

 

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)가 임상 3상 ‘ACTION-1 시험’과 관련, 사전에 예정되었던 중간분석에서 도출된 긍정적인 주요결과들을 12일 공개했다.

이 시험은 지난 2023년 12월 BMS에 의해 인수되어 계열사로 편입되었던 미국 캘리포니아州 샌디에이고 소재 암 치료용 방사성 의약품 치료제(RPT) 전문 제약기업 레이지바이오社(RayzeBio, Inc.)에 의해 진행 중이다.

공개된 시험결과를 보면 맹검사외중앙평가(BICR)를 진행했을 때 무진행 생존기간(PFS)이 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 나타나면서 일차적 시험목표가 충족됐다.

안전성 결과의 경우 방사성 의약품 후보물질 ‘RYZ101’(악티늄-225 도타테이트)과 관련해서 이미 알려져 있는 내용들과 대동소이했다.

‘ACTION-1 시험’은 앞서 의료용 방사성 동위원소 루테튬-177(Lu177) 기반 치료법을 진행한 후에도 종양이 악화된 소마토스타틴 수용체 양성(SSTR+) 위장관‧췌장 신경내분비 종양(GEP-NETs) 환자들을 대상으로 ‘RYZ101’ 또는 연구자들이 선택한 기존의 표준요법제를 사용한 치료를 진행하면서 효과를 평가한 피험자 무작위 분류 임상 3상 시험례이다.

레이지바이오社의 암린 훗세인 최고 의학책임자는 “무진행 생존기간의 개선이 나타난 것이 ‘RYZ101’을 위해서나, 우리가 표적으로 삼은 환자들을 위해서나 결정적인 순간의 하나가 도래했음을 의미하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

이 시험의 피험자들은 앞서 루테튬-177 기반 치료법을 진행한 후에도 종양이 악화되어 남은 치료대안 선택의 폭이 제한적인 진행성 위장관‧췌장 신경내분비 종양 환자들이라고 훗세인 최고 의학책임자는 설명했다.

방사성 금속원소의 일종인 악티늄 기반 방사성 의약품을 사용했을 때 이 같은 유형의 영향이 나타난 것이 방사성 의약품 분야의 플랫폼 전반에 걸친 파이프라인을 구축하고 있는 우리에게 주어진 중요한 성과라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

훗세인 최고 의학책임자는 뒤이어 “이번에 공개된 내용이 적응증을 불문하고 알파-동위원소 기반 표적 방사성 의약품 치료제를 사용한 임상 3상 시험에서 처음으로 괄목할 만한 결과가 도출된 사례라 할 수 있다”며 “우리는 이 자료를 FDA에 제출하고, 궁극적으로는 새로운 치료대안이 환자들에게 공급될 수 있도록 하기 위한 행보를 재촉해 나갈 것”이라고 강조했다.

FDA는 앞서 지난 8월 ‘RYZ101’을 위장관‧췌장 신경내분비 종양을 치료하기 위한 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.

‘희귀의약품’ 지정은 위장관‧췌장 신경내분비 종양 환자들에게 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 현실을 근거로 이루어졌던 것이다.

이번에 공개된 중간분석 결과가 ‘희귀의약품’ 지정에 이어 보태짐에 따라 개발을 계속 진행해야 할 레이지바이오 측의 노력에 한층 더 힘이 실릴 수 있게 됐다.

레이지바이오 측은 ‘RYZ101’의 허가신청서를 제출하기 위해 필요한 차후 수순을 밟기 위해 FDA와 협의할 예정이다.

상세한 시험결과는 차후 의학 학술회의 석상에서 발표가 이루어질 것으로 보인다.

‘ACTION-1 시험’을 총괄하고 있는 캐나다 토론토대학 의과대학의 심론 싱 교수는 “현재 루테튬-177 기반요법이 위장관‧췌장 신경내분비 종양 환자들을 치료하는 데 폭넓게 사용되고 있지만, 대다수의 환자들에게서 결국 종양이 진행되는 결과로 이어지고 있는 형편”이라면서 “이에 따라 루테튬-177 기반요법 이후 단계에서 최적의 치료방법을 결정하는 일이 환자들에게 중요한 문의사안으로 자리매김해 왔다”고 말했다.

하지만 여기에 방향성을 제시해 줄 만한 피험자 무작위 분류 임상 3상 시험이 진행되었던 전례가 지금까지 부재했던 상황이라고 싱 교수는 설명했다.

‘ACTION-1 시험’은 알파-기반 표적 방사성 의약품 치료제 최초의 임상 3상 시험에서 결과가 제시된 사례라고 덧붙이기도 했다.

싱 교수는 “임상적으로 유의미한 무진행 생존기간의 개선이 나타난 것은 위장관‧췌장관 신경내분비 종양 환자들에 대한 치료방법을 개선하는 데 결정적인(crucial) 개발성과가 도출되었음을 의미한다”고 강조했다.

현재 임상시험에 충원된 개별 피험자들은 시험계획서에 따라 앞으로도 ‘RYZ101’ 또는 연구자들이 선택한 기존의 표준요법제를 계속 투여받을 예정이다.

피험자들은 총 생존기간을 산출하기 위한 추적조사를 받게 된다.