국내기업 美 자회사 담관암 치료제 EU 허가신청

엘레바 테라퓨틱스 리라푸그라티닙 2차 약제로 제출

 

국내 바이오기업 HLB의 미국 내 자회사로 뉴저지州 포트 리에 소재한 항암제 전문 제약기업 엘레바 테라퓨틱스社(Elevar Therapeutics)는 담관암(CCA) 치료제 리라푸그라티닙(lirafugratinib)의 허가신청서가 유럽 의약품감독국(EMA)에 제출됐다고 15일 공표했다.

리라푸그라티닙은 섬유모세포 성장인자 수용체 2(FGFR2) 융합 또는 재배열이 잠복된 진행성/전이성 담관암 환자들을 치료하기 위한 2차 약제로 이번에 허가신청이 이루어졌다.

앞서 리라푸그라티닙은 FDA에 의해 지난 1월 허가신청서가 제출된 데 이어 3월 말 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 바 있다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 9월 25일까지 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.

리라푸그라티닙의 허가신청서는 임상 1/2상 ‘ReFocus 시험’에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 EMA에 제출된 것이다.

이 시험에서 객관적 반응률(ORR)과 관련한 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타났다.

전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 FGFR2 융합 양성 진행성/전이성 담관암 환자들을 대상으로 리라푸그라티닙을 투여하고 사외심사위원회가 평가를 진행했을 때 46.5%의 객관적 반응률이 도출되었던 것.

이와 함께 핵심적인 이차적 시험목표의 하나였던 평균 반응지속기간을 평가한 결과 11.8개월이 산출됐다.

평균 무진행 생존기간의 경우 11.3개월, 평균 총 생존기간은 22.8개월에 달한 것으로 집계됐다.

엘레바 테라퓨틱스社의 김동건 대표는 “리라푸그라티닙이 FGFR2에 대한 높은 선택성 및 지속적인 억제 작용기전과 부합되는 유의미한 임상적 활성과 차별화된 안전성 프로필이 입증된 신약 후보물질”이라면서 “우리는 미국과 유럽에서 변함없이 허가심사 과정을 진행해 나가는 한편으로 우리가 보유한 종양 불문 임상개발 프로그램을 통해 다양한 고형암들에 걸쳐 리라푸그라티닙이 나타낼 치료 잠재력을 확대해 나가는 데 힘쓸 것”이라고 말했다.

리라푸그라티닙은 기존의 범(汎)-FGFR 저해제들과 달리 FGFR2를 선택적으로 표적화하는 비가역적 저해제의 일종이다.

FGFR2 뿐 아니라 FGFR1, FGFR3 및 FGFR4 등을 폭넓게 저해하는 활성을 나타낸다는 장점이 눈에 띈다.

높은 선택성을 나타내는 만큼 고인산혈증과 설사가 각각 20.7%와 21.6%의 피험자들에게 수반된 것으로 보고됐다.

고인산혈증과 설사는 비선택적 FGFR 저해제들을 사용할 때 빈도높게 수반되는 부작용들로 알려져 있다.

리라푸그라티닙은 지난 2022년 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정된 데 이어 이듬해 ‘혁신 치료제’로도 지정된 바 있다.

한편 엘레바 테라퓨틱스는 FGFR2 융합 또는 재배열이 잠복된 다양한 고형암 환자들을 대상으로 리라푸그라티닙이 나타내는 효과를 평가하기 위한 글로벌 임상 2상 ‘ReFocus202 시험’을 한국, 미국, 영국 및 EU 등에서 진행 중이다.