근이영양증 치료제 FDA 심사기간 3개월 연장

美 캐프리코 테라퓨틱스 데라미오셀..8월 말서 11월 말로

 

미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 희귀질환 치료용 세포 및 엑소좀(exosome) 기반 치료제 개발 전문 생명공학기업 캐프리코 테라퓨틱스社(Capricor Therapeutics)는 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 세포 치료제로 허가신청서가 제출되었던 데라미오셀(Deramiocel)과 관련, FDA로부터 심사기간 연장을 통보받았다고 24일 공표했다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 의거한 결론 도출시점이 당초 예정되었던 8월 22일에서 11월 22일로 3개월 연장되었다는 것이다.

이와 관련, 캐프리코 테라퓨틱스는 지난달 FDA 자문위원회 회의 이후 FDA와 지속한 협의의 일환으로 본임상 3상 ‘HOPE-3 시험’에서 도출된 24개월 개방표지 연장시험 자료와 추가 견고성 분석자료를 제출하면서 기존 자료와 함께 상지(上肢) 기능 개선에 초점을 맞춘 가운데 제안된 적응증을 뒷받침하는 새로운 자료를 검토해 줄 것을 FDA에 요청했다.

상지 기능 개선은 ‘HOPE-3 시험’의 일차적 시험목표였다.

FDA 생물학적제제평가‧연구센터(CBER)는 뒤시엔느 근이영양증과 관련해서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 인용하면서 검토 수정안을 접수했다.

FDA는 이 신청 건을 신청내용의 주요한 개정으로 분류한 후 새로운 정보를 검토하는 데 추가로 시간이 필요하다고 보고 심사기간을 3개월 연장키로 했다.

캐프리코 테라퓨틱스社의 린다 마반 대표는 “본임상 3상 ‘HOPE-3 시험’에 대해 1년의 추가 추적관찰 기간을 거친 끝에 우리가 뒤시엔느 근이영양증에서 상지 기능을 가장 폭넓게 평가한 임상 데이터세트 가운데 하나를 확보할 수 있었다”면서 “임상 3상 ‘HOPE-3 시험’에서 상지 기능에 통계적으로 괄목할 만한 유익성이 입증되면서 일차적 시험목표가 충족된 것”이라고 말했다.

마반 대표는 뒤이어 “우리는 개정 제출된 추가 개방표지 시험자료와 추가 견고성 분석자료가 수정 제안된 적응증을 뒷받침하는 입증자료를 강화한 것이라는 믿음을 갖고 있다”며 “FDA의 지속적인 관여에 감사의 뜻을 전하고픈 마음”이라고 전했다.

FDA와 건설적인 협력을 지속해 심사기간이 하루빨리 종료될 수 있기를 바란다고 덧붙이기도 했다.

마반 대표는 또 “7월 자문위에서 환자, 환자가족 및 의사들과 공유했던 강력한 입증증거가 상지 기능 보존의 중요성과 뒤시엔느 근이영양증 환자들에게 상지 기능 보존이 제공하는 독립성을 뒷받침하는 것”이라고 언급했다.

진행성 질환에서 기능을 한번 상실하면 회복될 수 없게 되는 만큼 우리는 상지 기능의 보존이 환자들의 독립성과 일상생활에 유의미한 차이를 가능케 해 줄 것이라는 믿음을 갖고 있다고 마반 대표는 설명했다.

이 같은 영향은 우리가 진행하는 일과 뒤시엔느 근이영양증 커뮤니티에 데라미오셀을 하루빨리 공급할 수 있기 위해 우리가 진행 중인 노력의 시급함에 무게를 싣게 하는 것이라고 덧붙이기도 했다.

한편 뒤시엔느 근이영양증은 미국 내 환자 수가 1만5,000여명에 달하는 것으로 추정되고 있다.