바이오마린, 경구 저인산혈증 신약 개발을 위해..

네덜란드 희귀질환 치료제 전문 생명공학사 인수 합의

 

 

미국 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin Pharmaceutical)가 네덜란드의 희귀질환 치료제 전문 생명공학기업 알레스타 테라퓨틱스社(Alesta Therapeutics)를 인수키로 합의했다고 18일 공표했다.

바이오마린 파마슈티컬은 알레스타 테라퓨틱스가 보유한 선도 임상단계 자산 ‘ALE1’을 확보하기 위해 인수를 성사시킨 것이다.

이에 따라 알레스타 테라퓨틱스는 양사간 합의내용이 매듭지어지기 전에 ‘ALE1’을 제외한 전체 자산들을 모기업에서 분리된 신생기업에 인계키로 했다.(spin out)

합의된 내용은 양사의 이사회에 의해 승인되었고, 관련절차는 관행적인 과정을 거쳐 현재의 분기 이내에 마무리될 수 있을 것으로 예상되고 있다.

‘ALE1’은 경구용 저분자 저인산혈증(HPP) 치료제로 개발 중인 기대주이다.

저인산혈증은 ‘ALPL’ 유전자의 변이로 인해 나타나는 희귀 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다.

특히 ‘ALE1’은 최초의 경구용 저인산혈증 치료제로 자리매김할 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.

현재 ‘ALE1’은 건강한 피험자들과 성인 저인산혈증 환자들을 대상으로 안전성, 내약성 및 약물체내동태/약력학 등을 평가하기 위한 임상 1/2a상 단계의 시험이 진행 중인 단계이다.

저인산혈증은 중증질환의 일종이어서 뼈와 치아 재광화(mineralization)에 영향을 미칠 수 있는 데다 이로 인해 뼈가 쉽사리 또는 자주 골절될 수 있을 뿐 아니라 조기 치아상실, 그리고 성인들의 경우 임상적으로 유의할 만한 근육약화, 피로 및 통증 등을 수반할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

허가를 취득할 경우 ‘ALE1’은 저인산혈증의 중심 대사산물로 꼽히는 무기(無機) 피로인산을 표적으로 작용하는 최초의 경구용 치료대안이 될 수 있을 전망이다.

‘ALE1’이 골격 뿐 아니라 광범위하게 영향을 미쳐 저인산혈증의 생물학적 특성들을 체계적으로 교정해 줄 수 있을 것으로 보인다는 것이 알레스타 테라퓨틱스 측의 관측이다.

‘ALE1’의 개발 프로그램은 인수절차가 매듭지어진 후 바이오마린 파마슈티컬싀 골격계 질환 사업부문의 일부로 편입될 예정이다.

바이오마린 파마슈티컬社의 알렉산더 하디 대표는 “바이오마린 파마슈티컬에 전략적으로 강력하게 부합될 것으로 기대되는 자산이 ‘ALE1’이라 할 수 있을 것”이라면서 “현재 저인산혈증 환자들에게 사용되고 있는 주사제를 대신할 잠재적 경구용 대안이 될 수 있을 것으로 기대되기 때문”이라고 말했다.

또한 ‘ALE1’은 바이오마린 파마슈티컬의 초기단계 임상 파이프라인을 유의미하게 강화하는 데 기여할 수 있을 것이라고 하디 대표는 설명했다.

양사간 합의에 따라 바이오마린 파마슈티컬은 알레스타 테라퓨틱스 측 주주들에게 2억7,500만 달러의 계약성사 선불금을 지급키로 했다.

이와 함께 추후 개발 및 인‧허가 과정에서 몇가지 성과에 도달했을 때 최대 2억1,500만 달러의 성과금을 추가로 제공키로 했다.

또한 인수절차가 매듭지어지기 전에 알레스타 테라퓨틱스 측은 신설법인에 ‘ALE1’을 제외한 전체 자산들을 이전키로 했다.

신설법인은 알레스타 테라퓨틱스에 종사해 온 인력들의 고용을 승계하게 된다.

이에 따라 알레스타 테라퓨틱스 측 재직자들 가운데 이번 합의와 관련해서 바이오마린 파마슈티컬로 이직할 인원은 없을 것이라는 설명이다.

바이오마린 파마슈티컬 측은 이번 합의와 관련해서 소요될 비용 전체를 현재 보유 중인 현금으로 충당한다는 방침이다.

알레스타 테라퓨틱스社의 일란 가놋 대표는 “희귀질환 환자들을 위해 사세를 집중해 왔다는 점에 주목하고 바이오마린 파마슈티컬을 우리의 파트너로 선택했다”면서 “바이오마린 파마슈티컬의 글로벌 마켓 도달범위, 사세(社勢) 및 희귀질환 치료제 개발 분야에서 검증된 전문성 등이 ‘ALE1’의 후속개발을 이전할 이상적인 파트너가 될 것이라는 결론에 도달했던 것”이라고 말했다.

‘ALE1’이 세계 각국에서 저인산혈증 환자들을 위해 유망한 치료제로 자리매김할 잠재적 가능성을 구현할 이상적인 파트너가 바로 바이오마린 파마슈티컬이라는 결론에 도달했다는 것이다.

양사의 합의는 아울러 알레스타 테라퓨틱스가 축적해 온 성과와 학술적인 측면의 전문성, 신약개발 역량 등을 뒷받침하는 증거라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.