불응성 통풍 치료제 허가신청 FDA 반려 찬바람

소비 나노캡슐화 시롤리무스+페가드리가제 再신청 방침

 

혁신적인 희귀질환 치료제 개발에 사세를 집중하고 있는 스웨덴 제약기업 소비社(Sobi)는 나노캡슐화 시롤리무스+페가드리카제(NASP: Nanoencapsulated Sirolimus plus Pegadricase)의 허가신청 건과 관련, FDA로부터 반려를 통보받았다고 26일 공표했다.

NASP는 성인 불응성 통풍(또는 조절되지 않는 통풍) 환자 치료제로 제출되었던 허가신청서를 지난해 9월 FDA가 접수함에 따라 본격적인 심사절차가 진행되어 왔다.

면역조절제 시롤리무스(sirolimus)와 페길화 요산분해효소(uricase)의 일종인 페가드리카제(pegadricase)를 나노캡슐화한 NASP는 4주 간격으로 투여하는 새로운 통풍 치료제로 개발이 진행되어 온 끝에 허가신청이 이루어진 바 있다.

이날 소비 측에 따르면 FDA는 허가신청 건 반려를 통보해 오면서 NASP의 생물학적 구성물에 대한 제조관리 전략 및 위탁제조시설 부족과 관련한 추가자료를 제출토록 요구했다.

하지만 FDA는 NASP의 승인 가능성에 영향을 미칠 수 있는 임상적 효능 또는 안전성과 관련한 우려사안을 제기하지는 않았다.

이에 따라 소비 측은 FDA과 협의를 진행하기 위한 회의를 요청해 차후 허가신청서를 재차 제출하기 위해 밟을 적절한 절차에 대해 의견을 나눈다는 방침이다.

또한 위탁제조기관들과 제조시설 부족 문제를 함께 풀어 나간다는 복안이다.

소비社의 리디아 아바드-프란츠 최고 의학책임자는 “불응성 통풍 환자들이 직면하고 있는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있는 NASP의 잠재력에 대해 우리는 변함없이 강한 믿음을 갖고 있다”면서 “지금까지 산출된 임상자료를 볼 때 불응성 통풍 환자들에게서 혈중 요산 수치가 유의미하게 감소된 것으로 입증되었기 때문”이라고 말했다.

FDA가 반려를 통보해 오면서 언급한 부분들은 차후 명확하고 실행 가능한 경로에 대한 정보를 제공했다고 아바드-프란츠 최고 의학책임자는 설명했다.

이에 따라 우리는 FDA와 긴밀하게 협력해 허가신청서가 재차 제출될 수 있도록 할 것이라고 강조하기도 했다.

NASP가 환자들에게 하루빨리 선을 보일 수 있도록 하기 위해 지속적으로 사세를 집중해 나가겠다는 것이다.

한편 통풍은 가장 빈도높게 나타나고 있는 염증성 관절염으로 알려져 있다.

미국에서 통풍을 진단받은 환자 수가 1,200만명을 상회하는 것으로 추정되고 있을 정도.

이 중 혈중 요산 수치가 6mg/dL를 상회하고, 경구용 요산저하제들을 복용했음에도 불구하고 지속적이고 파괴적인 증상 악화 및 통풍결절이 동반되는 불응성 통풍 환자 수는 20만명 정도에 이르는 것으로 추정되고 있다.

현재 미국시장에서 불응성 통풍 치료제로 발매 중인 제품은 암젠社의 ‘크라이스텍사’(Krystexxa: 페글로티카제 주사제)가 유일하다.