글락소 만성 B형 간염 치료제 FDA ‘신속심사’

베피로비르센 ‘혁신 치료제’로도 지정..10월 승인 기대

글락소스미스클라인社는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)의 일종으로 성인 만성 B형 간염 환자들을 위한 치료제로 개발된 베피로비르센(bepirovirsen)의 허가신청 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 28일 공표했다.

이날 글락소스미스클라인社와 이 회사의 파트너인 미국 캘리포니아州 칼스바드 소재 RNA 표적 치료제‧안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)에 따르면 베피로비르센의 허가신청 건은 ‘혁신 치료제’로도 지정됐다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 베피로비르센의 승인 유무에 대한 FDA의 결론은 오는 10월 26일까지 제시될 수 있을 것으로 보인다.

베피로비르센은 앞서 지난 2024년 2월 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 바도 있다.

아이오니스 파마슈티컬스社의 브렛 P. 모니아 대표는 “미국에서 100만명 이상의 사람들이 만성 B형 간염 환자들로 살아가고 있는 형편이어서 오늘 현재도 바이러스를 억제하기 위한 항바이러스제들이 절실하게 요망되고 있다”면서 “최초로 임상적으로 유의미한 기능적 완치율을 나타낸 베피로비르센이 잠재적으로 B형 간염 바이러스의 복제를 감소시키고, B형 간염 표면항원을 억제하고, 면역계를 자극한 것으로 나타난 시험결과를 근거로 만성 B형 간염을 효과적으로 치료할 의약품으로 자리매김이 기대되고 있는 것”이라고 말했다.

이 같은 성과는 아이오니스 파마슈티컬스의 학술적 역량이 미치고 있는 광범위한 영향을 방증하는 것이라고 모니아 대표는 설명했다.

우리는 베피로비르센이 세계 각국에서 이처럼 파괴적인 증상을 앓고 있는 수많은 환자들에게 도움을 줄 수 있게 되기를 기대해 마지 않는다고 덧붙이기도 했다.

이와 관련, 만성 B형 간염은 전 세계 환자 수가 2억5,000만명 이상, 미국 내 환자 수 또한 170만명선에 달할 것으로 추정되고 있는 형편이어서 주요한 공공보건 도전과제의 하나로 지적되고 있는 것이 현실이다.

현재 표준요법제로 사용되는 뉴클레오사이드 유사체들의 경우 평생토록 사용을 필요로 할 수 있는 데다 기능적 완치율을 보면 매우 낮은 수준에 불과해 통상적으로 1% 정도에 불과한 것으로 알려져 있다.

기능적 완치란 B형 간염 바이러스 DNA와 바이러스 단백질, B형 간염 표면항원(HBsAg) 등이 치료를 중단한 후 최소한 24주 동안 혈액에서 검출되지 않았음을 의미한다.

이는 만성 B형 간염이 약물없이 면역계에 의해 조절될 수 있을 것임을 시사하는 것이다.

기능적 완치에 도달하면 간암을 비롯해 장기간에 걸쳐 간에 합병증이 나타날 위험성이 크게 감소한 것과 연관된 것으로 알려져 있다.

‘혁신 치료제’ 지정은 임상 3상 ‘B-Well 1 시험’과 ‘B-Well 2 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 이루어진 것이다.

두 시험에서 베피로비르센은 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 기능적 완치율을 나타낸 것으로 입증됐다.

기능적 완치율은 기존의 표준요법제만 사용한 피험자 그룹보다 베피로비르센과 표준요법제를 함께 사용한 피험자 그룹에서 한층 더 높게 나타났다.

예를 들면 착수시점에서 B형 간염 표면항원 수치가 낮게 나타난 환자그룹에서 보다 괄목할 만한 효과가 관찰됐다.

이와 함께 베피로비르센은 수용할 만한 안전성‧내약성 프로필을 내보여 앞선 시험례들로부터 도출된 내용과 대동소이했다.

이 자료는 오는 5월 27~30일 스페인 바르셀로나에서 개최될 유럽 간연구협회(EASL) 2026년 연례 학술회이에서 발표될 예정이다.

아울러 동료 전문가 그룹 평가 의학 학술지에 게재를 위해 제출됐다.

글락소스미스클라인은 지난 2019년 개발 제휴 및 라이센스 합의에 따라 아이오니스 파마슈티컬스 측으로부터 베피로비르센의 전권을 확보한 바 있다.

그 대가로 아이오니스 파마슈티컬스는 계약성사 선불금과 라이센스료, 개발‧허가 성과금 등을 받고, 제품이 발매되었을 때 10~12%의 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한을 약속받았다.

현재 베피로비르센은 유럽 의약품감독국(EMA) 중국 국가약품감독관리국(NMPA), 일본 후생노동성(MHLW) 등에서 심사가 진행 중이다.

중국에서 ‘혁신 치료제’, 일본에서 ‘신속심사’(SAKIGAKE) 대상으로 각각 지정받기도 했다.