FDA, 연골무형성증 치료제에 희귀의약품 독점권

아센디스 파마 ‘유비웰’ 오는 2033년 2월까지 7년간

덴마크 제약기업 아센디스 파마社(Ascendis Pharma A/S)는 자사의 소아 연골무형성증 환자 치료제 ‘유비웰’(Yuviwel: 나베페그리타이드)이 FDA로부터 ‘희귀의약품 독점권’을 부여받았다고 6일 공표했다.

‘유비웰’은 지난 2월 말 FDA의 가속승인을 취득하고 미국시장에서 발매에 돌입한 연골무형성증 치료제이다.

아센디스 파마 측이 ‘희귀의약품 독점권’을 부여받았다고 공표한 것은 ‘유비웰’의 발매가 개시됨에 따라 독점권이 발효되기 시작했음을 의미하는 것으로 보인다.

특히 성장판이 열려 있는 2세 이상의 소아 연골무형성증 환자들에게서 선형 성장(linear growth)을 증가시키기 위해 주 1회 치료하는 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘유비웰’이 최초이자 유일하다.

주 1회 투여간격 동안 C형 나트륨 이뇨 펩타이드(CNP)에 지속적인 전신 노출을 제공하는 치료제 또한 ‘유비웰’이 유일하다.

‘유비웰’은 아센디스 파마社의 ‘아센디스 시그니처 액세스 프로그램’(A.S.A.P.)에 등록된 소아 연골무형성증 환자들을 대상으로 급여가 적용되기 시작했다.

아센디스 파마 측은 A.S.A.P.를 통해 미국에서 ‘유비웰’을 처방받은 소아 연골무형성증 환자들 뿐 아니라 간병인들에게도 치료여정 동안 각종 지원을 제공한다는 방침이다.

지원 프로그램들 가운데는 ‘환자 접근성 지원’(Patient Access Liaison)이 포함되어 있다.

올해 11세의 소아 연골무형성증 환자를 자녀로 두고 있는 브랜디라는 이름의 한 여성은 “딸이 임상시험에 참여해 ‘유니웰’을 투여받은 이후로 성장하면서 독립성과 자신감을 얻게 됐다”면서 “주 1회 투여하는 이 치료제가 연골무형성증 환자 커뮤니티에 공급되기 시작함에 따라 이 증상으로 인한 영향을 완화시켜 줄 수 있는 약리학적 대안을 필요로 해 왔던 환자들에게 만족감을 안겨줄 수 있을 것”이라고 말했다.

아센디스 파마社의 얀 미켈센 대표는 “FDA가 ‘유비웰’에 대해 고도로 차별화된 치료대안임을 인정하고 ‘희귀의약품 독점권’을 부여해 준 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “이제 우리는 3번째로 FDA의 허가를 취득한 트랜스콘(TransCon: 아센디스 파마가 독자보유한 약물전달기술 플랫폼) 관련제품의 공급과 발매를 개시하면서 성장장애 분야의 리더기업이 되고자 하는 목표를 이행하고자 혼신의 힘을 기울여 나갈 것”이라고 말했다.

‘유비웰’은 지난 2019년 2월 FDA로부터 ‘희귀의약품’ 지위를 부여받은 바 있다.

FDA는 미국 내 환자 수가 20만명 이하로 나타나고 있는 희귀질환들을 안전하고 효과적으로 치료하고, 진단하고, 예방할 수 있도록 해 줄 것으로 기대되는 데다 이미 허가를 취득한 기존의 치료제들에 비해 한층 더 효과적이고 안전할 것으로 사료되는 의약품들을 대상으로 심사를 거쳐 ‘희귀의약품’ 지위를 부여하고 있다.

일부 예외적인 경우를 제외하면 ‘희귀의약품’ 지위를 부여받을 경우 개발자 측에 각종 혜택과 인센티브를 제공하게 된다.

이 같은 혜택과 인센티브 가운데는 허가취득 후 7년에 걸친 미국시장 독점발매권과 FDA의 사용자 수수료(user fees) 면제, 임상연구 세액공제 등이 포함되어 있다.

‘유비웰’은 ‘희귀의약품 독점권’이 부여됨에 따라 오는 2033년 2월 27일까지 시장에서 독점적으로 발매될 수 있는 권한이 주어지게 된다.

‘유비웰’은 주 1회 투여하면 전신에 걸친 조직에 존재하는 수용체들에 활성형 C형 나트륨 이뇨 펩타이드가 지속적으로 노출되도록 하는 전구체 약물의 일종이다.

이 같은 기전을 통해 ‘유비웰’은 연골무형성증 환자들에게서 과도하게 활성화된 섬유모세포 성장인자 수용체 3(FGFR3)의 신호전달을 억제할 수 있게 된다.

한편 ‘유비웰’은 가속승인을 취득함에 따라 허가지위가 계속 유지될 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.