희귀 진행성 신경계 질환 치료제 FDA ‘신속심사’

美 아이오니스 파마 알렉산더병 치료제 질가네르센..9월 결론

미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제‧안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)는 자사의 RNA 표적 치료제 후보물질 질가네르센(zilganersen)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 23일 공표했다.

질가네르센은 희귀, 진행성 질환의 일종인 데다 치명적일 수도 있는 신경계 질환으로 알려진 알렉산더병(AxD‧Alexander disease) 치료제로 허가신청서가 제출된 바 있는 기대주이다.

알렉산더병은 뇌의 백질 부분이 파괴되는 치명적인 희귀 진행성 뇌 질환(즉, 상염색체 우성 유전성 백질이영양증)의 일종으로 신경계의 퇴행성 변화가 점진적으로 나타나는 특성이 눈에 띈다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 9월 22일까지 질가네르센의 승인 유무에 대한 결론을 내놓을 수 있을 것으로 보인다.

아이오니스 파마슈티컬스社의 브렛 P. 모니아 대표는 “알렉산더병이 파괴적인 질환의 일종이어서 진행성 운동‧인지장애와 독립성 상실, 그리고 치명적인 결과로 이어지는 경우도 자주 나타나고 있다”면서 “현재까지 알렉산더병에 대응하는 질환 조절제가 허가를 취득한 전례는 부재한 형편인 만큼 환자 커뮤니티에 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 것이 현실”이라고 말했다.

모니아 대표는 뒤이어 “이번에 ‘신속심사’ 대상으로 지정이 이루어진 것이 치료대안을 절실히 필요로 하고 있는 현실을 뒷받침하는 것”이라며 “덕분에 빠른 시일 내에 환자들에게 질가네르센을 공급할 수 있게 될 것이라는 기대감을 가질 수 있게 됐다”고 설명했다.

허가를 취득할 경우 질가네르센은 최초이자 유일한 알렉산더병 치료제로 자리매김하면서 환자들을 위한 혁신이 성사된 사례로 기록될 수 있을 것이라고 언급하기도 했다.

모니아 대표는 또 “질가네르센이 승인되면 아이오니스 파마슈티컬스 최초의 독자발매 신경계 질환 치료제가 될 수 있을 것으로 기대한다”며 “이는 우리의 신경계 질환 프랜차이즈를 강화하는 중요한 성과이자 중증질환 환자들에게 전환적인(transformational) 치료제들을 공급하고자 꾸준한 행보를 이어가고자 하는 우리의 목표를 뒷받침하는 것”이라고 강조했다.

FDA는 소아‧성인 알렉산더병 환자들을 대상으로 질가네르센의 효능 등을 평가한 본임상 시험에서 도출된 결과를 근거로 허가신청 건을 접수하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것이다.

이 시험에서 질가네르센 50mg을 투여한 피험자 그룹은 10미터 보행검사(10MWT) 지표를 적용해 61주차에 평가했을 때 대조그룹에 비해 보행속도가 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 안정화된 것으로 입증된 가운데 호의적인 안전성‧내약성을 내보이면서 일차적 시험목표가 충족됐다.

핵심적인 이차적 시험목표와 탐색적 시험목표 등을 적용해 적응적 기능(adaptive function), 커뮤니케이션, 위장관계 제 증상, 수면 및 발작 등을 평가한 결과를 보더라도 질가네르센에 일관되게 호의적인 결과들이 도출됐다.

본임상 시험에서 추가로 도출된 새로운 자료들은 오는 4월 18~22일 일리노이州 시카고에서 개최되는 미국 신경의학회(AAN) 2026년 연례 학술회의 석상에서 발표될 예정이다.

한편 FDA는 앞서 질가네르센을 ‘혁신 치료제’, ‘희귀의약품’ 및 ‘소아 희귀질환 치료제’ 등으로도 지정한 바 있다.