GC녹십자 국내판권 ‘리브말리’ 새로운 임상 3상

담즙정체성 소양증 적응증 추가 목적 피험자 충원 매듭

 

희귀 간질환 치료제 ‘리브말리’(마라릭시뱃 경구용 액제)는 GC녹십자가 국내시장에서 발매 중인 제품이어서 낯설지 않았다.

‘리브말리’가 지난 2021년 9월 1세 이상의 알라질 증후군 환자들에게 수반된 담즙정체성 소양증 치료제로 FDA의 허가를 취득했는데, GC녹십자가 같은 해 7월 이 제품의 국내시장 개발‧발매를 위한 독점적 라이센스 제휴계약을 체결한 바 있기 때문.

이와 관련, 미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 포스터 시티에 소재한 희귀 간질환 전문 제약기업 미럼 파마슈티컬스社(Mirum Pharmaceuticals)가 임상 3상 ‘EXPAND 시험’의 피험자 충원을 매듭지었다고 16일 공표해 주목할 만해 보인다.

‘EXPAND 시험’은 담도폐쇄증을 포함한 희귀 담즙정체성 간질환을 앓고 있는 생후 6개월 이상의 환자들에게서 담즙정체성 소양증을 치료하는 적응증이 추가될 수 있도록 뒷받침하기 위해 설계된 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험례이다.

담즙정체성 간질환은 담즙 흐름의 장애로 인해 혈중 담즙산 수치가 증가하면서 중증 소양증과 심대한 수준의 삶의 질 저하로 귀결되는 증상으로 알려져 있다.

현재 ‘리브말리’는 미국과 유럽에서 알라질 증후군 관련 담즙정체성 소양증과 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC) 치료제로 승인받아 사용되고 있지만, 기타 희귀 담즙정체성 간질환을 앓고 있는 환자들의 경우 여전히 심신을 무력하고 쇠약하게 하는 소양증으로 인해 고통받고 있는 데다 치료대안 선택의 폭마저 제한적인 형편이다.

미럼 파마슈티컬스社의 조앤 콴 최고 의학책임자는 “임상 3상 ‘EXPAND 시험’의 피험자 충원이 매듭지어진 것이 담즙정체성 소양증으로 인해 고통받고 있는 환자들이 추가로 ‘리브말리’를 사용할 수 있도록 하기 위한 노력을 기울이고 있는 미럼 파마슈티컬스가 도달한 중요한 성과라 할 수 있을 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

콴 최고 의학책임자는 뒤이어 “담즙정체로 인한 소양증이 환자 뿐 아니라 환자가족들의 일상생활에 심대한 영향을 미치고 있다”며 “회장(回腸) 담즙산 수송체(IBAT) 작용기전을 이용해 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있도록 한다는 것이 우리의 목표”라고 덧붙였다.

‘EXPAND 시험’에는 다양한 유형의 희귀 담즙정체성 간질환 관련 담즙정체성 소양증 환자들이 피험자로 충원됐다.

20주 동안 플라시보 대조시험으로 진행될 이 시험에 충원된 환자들은 무작위 분류를 거쳐 각각 285μg/kg 용량의 ‘리브말리’ 또는 플라시보를 1일 2회 복용하게 된다.

이 시험의 일차적인 목표는 20주차에 착수시점과 비교한 소양증 중증도의 변화를 평가하는 데 두어졌다.

이차적 시험목표들 가운데는 혈중 담즙산 수치의 변화와 기타 담즙정체성 간질환 지표인자들을 측정하는 내용들이 포함됐다.

컬럼비아대학 의과대학의 메르세데스 마르티네즈 교수(소아의학)는 “희귀 간질환 환자들과 환자가족들에게 담즙정체성 소양증은 단순한 가려움증에 그치는 것이 아니라 가차없고, 심신을 쇠약하게 하는 데다 삶에 변화가 뒤따르게 한다”면서 “그럼에도 불구하고 담즙정체성 소양증을 위한 치료제로 허가를 취득한 대안이 아직까지 부재한 것이 현실”이라고 말했다.

‘EXPAND 시험’은 ‘리브말리’와 같은 표적 치료제가 보다 나은 치료대안을 시급하게 필요로 하고 있는 환자들에게서 유의미한 증상 완화를 나타낼 수 있을지 여부를 탐색하는 중요한 이정표가 될 수 있을 것이라고 마르티네즈 교수는 강조하기도 했다.

미럼 파마슈티컬스 측에 따르면 ‘EXPAND 시험’의 주요한 결과는 오는 4/4분기 중으로 도출될 수 있을 것으로 예상되고 있다.

담즙정체성 소양증으로 인해 고통받고 있는 환자들에게 희망을 안겨줄 수 있을 것으로 기대되는 ‘EXPAND 시험’의 결과를 주의깊게 지켜볼 일이다.