사노피, ‘마이코르조’ ‘리뎀플로’ 中서 허가취득

폐쇄성 비후성 심근병증ㆍ가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료제

사노피社는 자사가 라이센스 제휴를 통해 전권을 보유하고 있는 ‘마이코르조’(Myqorzo: 아피캄텐)와 ‘리뎀플로’(Redemplo: 플로자시란)가 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 최근 허가를 취득했다고 15일 공표했다.

‘마이코르조’는 성인 폐쇄성 비후성 심근병증(oHCM) 환자들의 운동능력과 관련증상들을 개선하는 데 사용되는 치료제이다.

‘리뎀플로’는 성인 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 환자들의 중성지방 수치를 낮추기 위해 식이요법에 병행해 투여하는 보조요법제이다.

이날 사노피 측이 ‘마이코르조’와 ‘리뎀플로’의 NMPA 승인을 새삼 주지시킨 발표내용은 자사가 중국시장에서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 환자들에게 혁신적인 치료제들을 공급하고자 오랜 기간 사세를 집중해 왔다는 점을 강조하고자 하는 취지에서 나온 것으로 보인다.

사노피社 제네럴 메디슨 부문의 올리비에 샤메이 부사장은 “중화권 환자들을 위해 ‘마이코르조’와 ‘리뎀플로’를 공급할 수 있게 된 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “두 치료제들이 치료대안 선택에서 중요한 진전이 이루어졌음을 방증하는 것이자 복잡한 질환을 앓고 있는 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대한 대응을 가능케 해 줄 것”이라고 말했다.

특히 샤메이 부사장은 “두 제품들이 최근 허가를 취득한 것은 사노피가 중국 환자들에게 혁신적인 치료제들을 공급하기 위해 오랜 기간 사세를 집중해 왔음을 방증하는 것”이라고 강조했다.

‘마이코르조’는 선택적, 저분자 심장 마이오신(myosin) 저해제의 일종으로 심근이 비정상적으로 두꺼워진 폐쇄성 비후성 심근병증 환자들에게서 기능적 능력을 개선하고 관련증상들을 완화하는 치료제이다.

심장 마이오신은 심근세포에 존재하는 핵심적인 운동 단백질의 일종을 말한다.

폐쇄성 비후성 심근병증은 가장 빈도높게 나타나는 단일 유전자 유전성 심혈관계 질환으로 알려져 있다.

NMPA는 본임상 3상 ‘SEQUOIA-HCM 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 ‘마이코르조’르리 발매를 승인했다.

‘리뎀플로’는 짧은 간섭 RNA(siRNA) 치료제의 일종으로 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들에게서 중성지방 수치를 낮추는 데 중요한 표적으로 알려진 아포지질단백질 C-Ⅲ(APOC3)의 생성을 억제하는 기전을 내포하고 있다.

가족성 킬로미크론혈증 증후군은 중증 희귀질환의 일종으로 중성지방 수치가 극도로(extremely) 높게 나타나고, 이로 인해 급성 또는 치명적일 수 있는 췌장염, 만성 복통, 당뇨병, 지방간 및 인지장애를 포함해 다양한 중증 징후 및 증상들로 이어질 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

NMPA는 가족성 킬로미크론혈증 증후군이 유전적으로 확인됐거나 임상적으로 진단된 환자들을 충원해 이루어진 본임상 3상 ‘PALISADE 시험’에서 확보된 긍정적인 자료를 근거로 ‘리뎀플로’를 승인했다.

한편 사노피 측은 지난 2024년 12월 중화권 시장에서 ‘마이코르조’의 개발‟발매를 진행할 수 있는 독점적 전권을 확보한 바 있다.

사노피는 미국 캘리포니아州 패서디나에 소재한 RNA 간섭 기술 기반 치료제 개발 전문 제약기업 애로우헤드 파마슈티컬스社(Arrowhead)에 의해 인수되었던 코르셀 파마슈티컬스社(Corxel Pharmaceuticals)와 합의를 통해 이 같은 전권을 보유할 수 있었다.

또한 사노피는 애로우헤드 파마슈티컬스社가 지분 다수를 보유한 중국 제야기업 비시르나 테라퓨틱스社(Visirna therapeutics‧維亞臻)로부터 지난해 8월 중화권에서 ‘리뎀플로’의 개발‧발매를 진행할 수 있는 전권을 확보한 바 있다.