입센 급성 백혈병 후보물질 FDA ‘혁신 치료제’

‘벤클렉스타’+‘오뉴렉’ 병용 1차 약제 ‘IPN60340’

프랑스 제약기업 입센社는 항암제 후보물질 ‘IPN60340’(또는 ‘ICT01’)이 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정됐다고 13일 공표했다.

‘IPN60340’은 건강상태나 고령, 동발질환 등로 인해 기존의 표준 고강도 항암화학요법을 진행하는 데 부적합한(unfit) 급성 골수성 백혈병 환자들을 치료하기 위한 1차 약제로 ‘벤클렉스타’(베네토클락스) 및 ‘오뉴렉’(아자시티딘)와 병용하는 요법제로 개발이 진행 중이다.

급성 골수성 백혈병은 주로 고령층 성인들에게 영향을 미치는 혈액암의 일종으로 알려져 있다.

‘IPN60340’은 각종 암에서 광범위하게 발현되는 핵심적인 면역 조절 분자의 일종으로 알려진 ‘부티로필린-3A’(Butyrophilin-3A 또는 BTN3A) 단백질을 표적으로 작용하는 동종계열 최초 모노클로날 항체로 개발이 진행 중이다.

FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)은 앞서 지난해 7월 ‘IPN60340’을 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.

입센은 지난해 10월 프랑스 마르세이유에 소재한 생명공학기업 임체크 테라퓨틱스社(ImCheck Therapeutics)를 인수하면서 ‘IPN60340’을 확보했다.

입센社의 크리스텔 위게 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “FDA가 급성 골수성 백혈병 환자들을 위한 새로운 치료대안이 시급하게 요망되고 있는 현실과 함께 ‘IPN60340’의 개발 프로그램에서 지금까지 확보된 유망한 자료를 FDA가 주목한 끝에 ‘혁신 치료제’ 지정을 결정한 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

우리가 임상개발 단계의 차기 수순을 진행하고 있는 가운데 암 환자들을 위해 잠재적으로 전환적인(transformative) 치료제들을 공급하고자 지속적인 노력을 기울여 온 만큼 FDA가 심사를 진행하는 동안 긴밀하게 협력해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

‘혁신 치료제’ 지정은 임상 1/2상 ‘EVICTION 시험’에서 도출된 자료를 근거로 결정된 것이다.

지난해 12월 6~9일 미국 플로리다州 올랜도에서 개최되었던 미국 혈액학회(ASH) 제 67차 연례 학술회의 및 전시회 석상에서 구두발표되었던 최신 임상자료를 보면 ‘EVICTION 시험’에서 ‘IPN60340’과 ‘벤클렉스타’, ‘오뉴렉’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 경우 고무적일 만큼 높은 반응률에 도달한 것으로 입증됐다.

단일 피험자 그룹을 대상으로 진행된 이 시험에서 ‘IPN60340’과 ‘벤클렉스타’, ‘오뉴렉’ 병용요법을 진행한 환자그룹은 대체로 기존의 표준요법제를 사용했을 때 유의할 만한 반응을 나타내지 않는 하위유형에 속하는 신규진단 환자들을 포함한 전체 하위유형 피험자 그룹을 대상으로 기존의 표준요법을 진행한 경우와 비교했을 때 완전반응률에 도달한 비율이 2배 가까이 높게 나타났다.

‘IPN60340’과 ‘벤클렉스타’, ‘오뉴렉’ 병용요법을 진행한 환자그룹은 또한 양호한 내약성을 내보였다.

이에 따라 ‘IPN60340’이 급성 골수성 백혈병 환자들을 위한 새로운 면역 치료제로 유용하게 사용될 수 있을 것이라는 잠재적 가능성에 무게를 싣게 했다.

이 같은 예비자료를 근거로 입센 측은 상반기 중 ‘IPN60340’의 임상 2/3상 시험을 설계하고 개시하기 위해 FDA와 협의를 진행한다는 복안이다.