희귀 신장병 FSGS 치료제 FDA 심사기간 딜레이

트래비어 테라퓨틱스 ‘필스파리’(스파센탄)..4월 결론 전망

미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 트래비어 테라퓨틱스社(Travere Therapeutics)는 자사의 면역글로불린 A 신병증(IgAN) 치료제 ‘필스파리’(Filspari: 스파센탄)의 적응증 추가 신청 건과 관련, FDA로부터 심사기간을 연장할 것임을 통보받았다고 13일 공표했다.

허가신청이 이루어졌던 ‘필스파리’의 적응증은 국소 분절 사구체 경화증(FSGS)을 치료하는 용도이다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 4월 13일까지 ‘필스파리’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.

심사기간 연장은 FDA의 요구에 따라 ‘필스파리’의 임상적 유익성을 추가로 뒷받침하기 위한 자료를 최근 제출한 데 이어 결정된 것이다.

FDA는 추가자료의 제출이 적응증 추가 신청내용의 중요한 수정(Major Amendment)이라고 보고 심사기간을 연장키로 한 것이다.

다만 FDA는 ‘필스파리’의 안전성 또는 제조와 관련한 추가정보를 제출토록 요구하지는 않았다.

트래비어 테라퓨틱스社의 에릭 듀브 대표는 “우리는 ‘필스파리’가 국소 분절 사구체 경화증 환자들의 삶에 유의미한 차이를 가능케 해 줄 수 있는 잠재력을 내포하고 있음을 믿어 의심치 않고 있으며, FDA의 생산적인 관여(engagement)가 이루어진 점에 고무되어 있다”고 말했다.

듀브 대표는 “이처럼 파괴적이고 빠르게 진행되는 질환에 효과적인 치료제를 시급하게 필요로 하고 있는 환자들에게 ‘필스파리’가 하루빨리 공급될 수 있도록 하겠다는 목표를 이행하는 데 변함없이 사세를 집중하고 있다면서 ”연장된 심사기간 동안 FDA와 변함없이 긴밀하게 협력해 나갈 것“이라고 말했다.

허가를 취득할 경우 성공적인 발매가 이루어질 수 있도록 하기 위한 발매준비에도 지속적으로 박차를 가해 나갈 것이라고 듀브 대표는 덧붙였다.

‘필스파리’가 허가를 취득하면 단백뇨를 수반하는 희귀 중증 신장질환의 일종인 국소 분절 사구체 경화증에 대응하는 첫 번째 치료제로 자리매김할 수 있을 전망이다.

국소 분절 사구체 경화증은 신장 기능의 진행성 상실과 신부전으로 이어질 수 있는 것으로 알려져 있다.

‘필스파리’는 국소 분절 사구체 경화증의 진행을 촉진하는 핵심적인 요인의 하나로 알려진 사구체 족세포(podocyte) 손상을 표적으로 작용하는 경구용 비 면역억제제의 일종이다.

‘필스파리’는 성인 면역글로불린 A 신병증 환자들의 신장 기능 감퇴속도를 지연시켜 주는 치료제로 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)으로부터 완전승인을 취득한 바 있다.(fully approved)