중증 재생불량성 빈혈 첫 세포 치료제 FDA 허가

가미다 셀 악성 혈액종양 치료제 ‘오미서지’ 적응증 플러스

FDA가 이스라엘의 세포 치료제 전문 생명공학기업 가미다 셀社(Gamida Cell)의 악성 혈액종양 치료제 ‘오미서지’(Omisirge: 오미두비셀-onlv)의 적응증 추가를 승인했다고 8일 공표했다.

이에 따라 ‘오미서지’는 중증 재생불량성 빈혈(SAA) 환자들을 치료하기 위한 최초의 조혈모세포 이식(HSCT) 치료대안으로 자리매김할 수 있게 됐다.

12세 이상의 소아Ⅱ성인 악성 혈액종양 환자 치료제로 사용되고 있는 ‘오미서지’가 이제 6세 이상의 소아‧성인 중증 재생불량성 빈혈 환자 치료제로도 사용되면서 적합한 공여자가 부재한 환자들에게서 중증도를 감소시키는 데 도움을 줄 수 있게 될 것이라는 의미이다.

FDA 산하 생물학적제제평가‧연구센터(CBER)의 비나이 프라사드 소장 겸 최고 의학‧학술 책임자는 “치료전망의 관점에서 볼 대 이번 승인이 획기적이라고(revolutionary) 말할 수 있을 것"이라면서 ”우리가 중증 재생불량성 빈혈을 치료하는 방법을 근본적으로 바꿔놓을 수 있을 것으로 기대되기 때문“이라고 말했다.

중증 재생불량성 빈혈은 조기치료를 통해 환자의 삶의 여정에 변화가 가능케 해 줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

프라사드 소장은 뒤이어 “중증 재생불량성 빈혈이 희귀 혈액질환의 일종인 데다 치명적일 수 있을 것”이라며 “FDA는 중증 재생불량성 빈혈 환자들을 위한 치료대안을 확대하는 데 변함없이 힘을 기울이고 있다”고 덧붙였다.

중증 재생불량성 빈혈을 생명을 위협하는 희귀 혈액질환의 일종으로 골수에서 적혈구, 백혈구 및 혈소판 등을 충분하게 생산하지 못하면서 발생하는 것으로 알려져 있다.

중증 재생불량성 빈혈의 치료는 연령대에 따라 다르게 나타나고 있는 가운데 통상적으로 면역억제제와 조혈모세포 이식수술로 치료법이 구성되어 있다.

이 중 조혈모세포 이식수술은 가급적 조직유형이 일치하는 형제‧자매 또는 관련 공여자들로부터 기증받았을 때 가능한 치료법이다.

적합한 공여자가 부재할 경우에는 중증 재생불량성 빈혈을 치료하기 위해 탯줄 이식수술이 선택될 수도 있다.

하지만 탯줄 이식수술은 통상적으로 조혈 회복의 지연이나 감염성 질환 위험성 증가 등으로 인해 사용에 제한이 따르고 있는 형편이다.

‘오미서지’는 줄기세포 치료제의 일종으로 공여자의 제대혈 줄기세포에 니코틴아미드(비타민B3의 한 유형)를 사용한 화학적 향상을 거쳐 환자에게 주입되어 혈액과 면역계의 회복을 돕는 치료대안이다.

‘오미서지’는 조혈 회복의 지연과 감염증 위험성 증가 등이 수반될 수 있는 제대혈 이식수술의 제한에 대응하는 치료대안으로 조혈모세포 이식수술을 필요로 하는 중증 재생불량선 빈혈 환자들에게 추가적인 이식 선택권을 제공해 줄 수 있을 것으로 보인다.

FDA 산하 생물학적제제평가‧연구센터(CBER) 치료제품국의 메가 카우샬 국장 직무대행은 “제대혈 유래 새로운 줄기세포 치료대안의 일종인 ‘오미서지’가 줄기세포 이식수술을 선택하는 데 제한이 따른 중증 재생불량성 빈혈 환자들을 위한 치료 선택지로 각광받을 수 있을 것”이라고 말했다.

소아 혈액질환 전문가이기도 한 카우샬 국장 직무대행은 뒤이어 “호중구 회복에 소요되는 시간을 단축시켜 줄 ‘오미서지’가 이식 후 회복시간의 단축 뿐 아니라 환자들의 감염률을 개선하는 데도 도움을 줄 수 있을 것”이라고 설명했다.

‘오미서지’의 효능 및 안전성은 현재 진행 중인 개방표지, 전향적, 단일그룹 시험을 통해 평가를 거쳤다.

이 시험에는 6세 이상의 중증 재생불량성 빈혈 환자들이 참여해 ‘오미서지’를 사용한 치료를 받았다.

그 결과 ‘오미서지’를 투여한 14명의 환자들 가운데 12명에서 조기에 호중구 생착이 나타나 유지된 것으로 평가됐다.

호중구 회복에 소요된 평균기간을 보면 11일(7~20일)로 파악됐다.

가장 빈도높게 수반된 ‘오미서지’의 부작용을 보면 열성(熱性) 호중구 감소증, 바이러스성‧세균성 감염증, 고혈당, 면역성 혈소판 감소증 및 폐렴 등이 보고됐다.

자가면역성 세포감소증의 경우 피험자들의 25%에서 나타났다.

한편 FDA는 ‘희귀의약품’과 ‘신속심사’ 대상으로 지정을 거친 끝에 ‘오미서지’의 적응증 추가를 승인한 것이다.