희귀 신장병 FSGS 치료제 최초 FDA 허가 성큼

美 트래비어 IgAN 치료제 ‘필스파리’..내년 1월 승인 기대

미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 트래비어 테라퓨틱스社(Travere Therapeutics)는 면역글로불린 A 신병증(IgAN) 치료제 ‘필스파리’(Filspari: 스파센탄)의 적응증 추가 신청 건과 관련, FDA로부터 자문위원회 회의 소집이 더 이상 필요하지 않다는 내용을 통보받았다고 10일 공표했다.

트래비어 테라퓨틱스 측이 허가를 신청한 ‘필스파리’의 새로운 적응증은 국소 분절 사구체 경화증(FSGS)을 치료하는 용도이다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 1월 13일까지 ‘필스파리’의 국소 분절 사구체 경화증(FSGS) 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

신부전의 주요한 발병원인 가운데 하나로 알려진 국소 분절 사구체 경화증(FSGS)은 희귀 단백뇨 신장장애의 일종으로 미국과 유럽의 환자 수가 각각 40,000명을 상회하는 것으로 알려져 있다.

FSGS가 나타나면 신장에 진행성 손상이 나타나고, 신부전으로 이어질 위험성이 매우 높다는 것이 전문가들의 지적이다.

트래비어 테라퓨틱스社의 에릭 듀브 대표는 “FSGS가 신부전의 주요한 원인 가운데 하나임에도 불구하고 환자들이 너무나 오랜 기간 동안 이처럼 파괴적인 희귀질환 치료제가 허가를 취득할 수 있기를 학수고대해 왔다”고 말했다.

그는 뒤이어 “적응증 추가 신청 건에 대한 심사가 지금까지 원활하게 진행되어 온 것을 기쁘게 받아들인다”며 “FDA가 남은 심사절차를 진행하는 동안 전폭적인 협력을 아끼지 않을 것”이라고 설명했다.

이와 함께 허가를 취득할 경우 내년 1월에 성공적인 발매가 이루어질 수 있도록 하기 위한 만반의 준비태세 구축을 계속 진행해 나갈 것이라고 덧붙였다.

적응증 추가가 승인될 경우 ‘필스파리’는 최초의 FSGS 치료제로 자리매김할 수 있을 전망이다.

FSGS가 나타나면 단백뇨로 인해 중증 신장손상이 수반되면서 신장기능의 상실과 신부전으로 귀결될 위험성이 높은 것으로 알려져 있다.

‘필스파리’는 FSGS의 진행을 촉진하는 핵심적인 요인의 하나로 알려진 사구체 족세포(podocyte) 손상을 표적으로 작용하는 경구용 비 면역억제제의 일종이다.

트래비어 테라퓨틱스 측은 지금까지 FSGS와 관련해서 이루어진 최대 규모이자 가장 엄격하게 직접적인 비교평가 시험으로 진행된 2건의 임상시험에서 도출된 결과를 근거로 ‘필스파리’의 적응증 추가 신청서를 제출한 바 있다.

2건의 임상시험은 임상 3상 ‘DUPLEX 시험’과 임상 2상 ‘DUET 시험’이다.

두 시험에서 ‘필스파리’는 소아‧성인환자들에게서 사용설명서에 표기된 최대용량의 ‘아프로벨’(이르베사르틴)을 복용한 대조그룹에 비해 단백뇨의 감소가 신속한 데다 비교우위를 확보한 가운데 지속적으로 나타난 것으로 입증됐다.

의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재된 ‘DUPLEX 시험’의 결과를 보면 36주차에 평가했을 때 ‘필스파리’ 복용그룹에서 나타난 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 단백뇨 소실(또는 단백뇨 관해)가 2년차까지 지속된 것으로 입증됐다.

이처럼 ‘DUPLEX 시험’에서 나타난 단백뇨 수치의 부분적 관해 또는 완전 관해는 신부전 위험성이 각각 67% 및 77% 감소하는 결과로 이어진 것으로 분석됐다.

또한 두 시험에서 ‘필스파리’는 양호한 내약성을 내보였고, 안전성 프로필을 보면 일관되게 나타난 가운데 ‘아프로벨’ 대조그룹에 비견할 만했다.

현재 ‘필스파리’는 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)으로부터 성인 면역글로불린 A 신병증 환자들의 신장기능 감소를 둔화시켜 주는 치료제로 완전승인을 취득해 사용되고 있다.