중증 근무력증 치료제 CIDP 적응증 EU 플러스

和 아르겐엑스 ‘비브가르트’ 피하주사제..자가투여 가능

네덜란드의 중증 자가면역성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 아르겐엑스社(argenx S.E.)는 자사의 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제 ‘비브가르트’(VYVGART: 에프가티지모드 알파) 1,000mg 피하주사제가 EU 집행위원회로부터 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증(CIDP) 적응증 추가를 승인받았다고 20일 공표했다.

EU 집행위가 승인한 ‘비브가르트’ 피하주사제의 적응증은 앞서 코르티코스테로이드 또는 면역글로불린을 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 진행성 또는 재발성 활동성 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증 환자들을 치료하기 위한 단독요법제 용도이다.

‘비브가르트’ 피하주사제는 바이알 또는 프리필드 시린지로 공급되어 환자, 간병인 또는 의료인에 의해 투여될 수 있다.

처음 약물투여는 주 1회 주사로 시작하되 임상적 평가 결과를 근거로 격주 간격으로 조정이 가능하다.

유럽 면역기능장애‧염증성 신경질환 환자기구(EPODIN)의 장-필립 플랑숑 회장은 “EU 집행위의 결정이 우리 EPODIN의 희망과 열정을 총족한 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시한 뒤 “우리는 새로운 표적 치료제가 도입된 것이 환자 커뮤니티를 위해 이루어진 괄목할 만한 도약으로 보고 있다”고 말했다.

만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증은 희귀하게 발생하는 파괴적인 진행성 면역 매개성 신경근 장애의 일종으로 말초신경계에서 나타나고 있다.

환자들은 다양한 운동장애와 감각문제 등을 겪을 수 있는데, 예를 들면 앉은 자세에서 기립할 때 어려움에 직면하거나, 통증과 피로, 잦은 균형잃기 및 낙상 등이 수반될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

또한 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증 환자들은 증상이 진행됨에 따라 휠체어에 의존하게 되거나 노동능력을 상실하게 될 수 있다.

현재 전체 환자들의 85% 정도가 지속적인 치료를 필요로 하고 있는 가운데 치료를 받은 환자들의 경우에도 전체의 88%에 육박하는 이들이 잔류 장애 및 운동장애(disability) 등을 겪고 있는 형편이다.

총 322명의 성인환자들이 피험자로 참여한 가운데 진행되었던 ‘ADHERE 시험’을 총괄한 스페인 바르셀로나 소재 산타 크레우‧산파우 병원의 루이스 쿠에롤 박사는 “만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증이 쇠약, 균형감각‧운동 상실, 수족 무감각 및 통증 등으로 인해 환자들의 삶의 질에 심대한 영향을 미칠 수 있다”면서 “너무 오랜 기간 동안 의사들이 환자들의 치료결과 개선에 도움을 줄 치료대안 선택의 폭에 제한이 따라왔던 형편”이라고 말했다.

이번에 ‘비브가르트’ 피하주사제가 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증 치료제로 허가를 취득함에 따라 의사들이 새롭고 효과적인 치료대안에 대한 접근성을 확보하면서 임상현장에 하나의 터닝 포인트를 제공할 수 있게 될 것이라고 쿠에롤 박사는 설명했다.

증상의 핵심적인 작용기전을 정확하게 표적으로 겨냥한 치료제가 처음으로 발매될 수 있게 된 데다 환자들에게 유의미한 기능적 개선을 가능케 해 줄 것이라고 덧붙이기도 했다.

앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 ‘ADHERE 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 ‘비브가르트’ 피하주사제의 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증 적응증 추가를 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.

‘ADHERE 시험’은 지금까지 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증과 관련해서 이루어진 최대 규모의 임상시험례이다.

이 시험에서 ‘비브가르트’ 피하주사제를 투여받은 환자들의 66.5%에서 임상적 개선이 입증됐다.

이동성, 제 기능 및 근력 등이 개선된 것으로 나타났다는 의미이다.

임상적 유익성은 세부유형별 전체 피험자 그룹에서 앞서 치료를 진행한 전력 유무와 무관하게 나타났다.

‘ADHERE 시험’에서 일차적 시험목표가 충족되어 증상 재발 위험성이 플라시보 대조그룹에 비해 61% 감소한 것으로 입증됐다.

이에 따라 전체 피험자들의 99%가 ‘ADHERE 시험’의 개방표지 연장시험에 계속 참여한 것으로 나타났다.

안전성 결과를 보면 ‘비브가르트’ 피하주사제와 관련해서 앞서 진행되었던 시험에서 확보되어 이미 알려진 안전성 프로필과 궤를 같이했다.

아르겐엑스社의 뤽 트뤼옌 최고 의학책임자는 “새로운 작용기전의 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증 치료제가 허가를 취득한 것이 ‘비브가르트’ 피하주사제가 30여년 만에 처음”이라면서 “이제 유럽 각국의 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증 환자들과 의사들은 ‘비브가르트’ 피하주사제를 효과적이고 새로운 치료대안으로 접근성을 확보할 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

호의적인 안전성 프로필이 입증된 데다 간편한 자가주사가 가능한 ‘비브가르트’ 피하주사제가 각종 면역글로불린 G(IgG) 매개 자가면역성 질환들에 대응할 수 있는 잠재력에 더욱 무게를 실을 수 있게 된 것이라고 덧붙이기도 했다.

유럽에서 ‘비브가르트’ 피하주사제가 허가를 취득한 것은 이번이 두 번째이다.

앞서 ‘비브가르트’ 피하주사제는 항-아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성을 나타내는 성인 전신성 중증 근무력증(gMG) 환자들을 치료하기 위해 기존의 표준요법제에 병행하는 보조요법제 용도로 유럽에서 발매를 승인받은 바 있다.