페닐케톤뇨증(PKU) 치료제 다음달 독일서 첫선

소아ㆍ성인 페닐케톤뇨증 치료제 ‘세피언스’ EU 허가

 

미국 뉴저지州 워렌에 소재한 첨단 RNA 기술 접목 희귀질환 신약개발‧발매 전문 제약기업 PTC 테라퓨틱스社는 자사의 소아‧성인 페닐케톤뇨증(PKU) 환자 치료제 ‘세피언스’(Sephience: 세피압테린)이 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 23일 공표했다.

이날 PTC 테라퓨틱스 측에 따르면 ‘세피언스’는 전체 연령대 및 중증도 환자들에게 사용할 수 있도록 하는 내용으로 허가를 취득했다.

‘세피언스’는 이중작용을 통해 소아‧성인 페닐케톤뇨증 환자들에게서 페닐알라닌 수산화효소(PAH) 효소의 활성을 높이는 기전의 새로운 치료제이다.

여기서 ‘이중작용’이란 전구체로 신속하게 흡수되어 세포 내부에서 페닐알라닌 수산화효소의 중요한 보조인자인 테트라히드로비옵테린(tetrahydrobiopterin: BH4)으로 전환되고, 샤페론 효과(chaperone effect: 단백질의 접힘과 펼침을 돕는 작용)를 나타내 잘못 접힌(misfolding) 페닐알라닌 수산화효소의 기능을 향상시키는 약효를 나타낸다는 의미이다.

페닐케톤뇨증은 뇌에 영향을 미칠 수 있는 희귀 유전성 대사계 장애의 일종이다.

PTC 테라퓨틱스社의 매튜 B. 클라인 대표는 “유럽에서 ‘세피언스’가 허가를 취득한 것이 이처럼 안전하면서 고도로 효과적인 치료제들을 세계 각국의 소아‧성인 페닐케톤뇨증 환자들에게 공급하고자 사세를 집중하고 있는 우리를 위해 괄목할 만한 진전이 이루어진 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

‘세피언스’는 전체 핵심적인 페닐케톤뇨증 환자 세부그룹에 유용하게 사용될 수 있을 뿐 아니라 새로운 표준요법제로 자리매김할 수도 있을 것이라고 클라인 대표는 설명했다.

EU 집행위는 임상 3상 ‘APHENITY 시험’에서 도출된 통계적으로 볼 때 고도로 괄목할 만한 결과를 근거로 ‘세피언스’의 발매를 승인한 것이다.

이와 함께 EU 집행위는 ‘APHENITY 시험’의 후속 장기 연장시험에서 피험자들이 식생활에 제한을 받지 않고 자유롭게 음식물을 섭취할 수 있었던 점과 지속적인 약효가 나타난 입증자료 등을 결론을 도출하는 과정에 참조했다.

허가를 취득한 ‘세피언스’는 EU 27개 회원국과 아이슬란드, 노르웨이 및 리히텐슈타인 등에서 발매에 들어갈 수 있게 됐다.

‘세피언스’의 EU시장 첫선을 다음달 초반에 독일에서 처음 개시될 예정이다.

또한 ‘세피언스’의 허가신청서는 다음달 29일 FDA에 제출될 예정이다.

이밖에도 일본과 브라질을 포함한 일부 국가에서도 허가신청이 이루어질 수 있도록 한다는 복안이다.