바이오젠 알쯔하이머 치료제 FDA ‘패스트 트랙’

타우 단백질 표적 ASO 유전자 치료제 후보물질 ‘BIIB080’

바이오젠社가 타우 단백질 표적 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 치료제 후보물질 ‘BIIB080’이 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됐다고 지난 2일 공표해 관심을 모으고 있다.

‘BIIB080’은 타우 단백질을 표적으로 작용하는 알쯔하이머 치료제로 개발이 진행 중이다.

바이오젠社는 에자이社와 함께 알쯔하이머 치료제 ‘레켐비’(레카네맙)을 공동발매하고 있는 제약사이다.

뇌 내부에서 나타나는 타우 단백질의 비정상적인 축적은 알쯔하이머의 특징이나 신경퇴행 및 인지기능 감퇴와 밀접한 관련이 있는 것으로 알려져 있다.

‘패스트 트랙’은 중증 질환 치료제로 개발이 진행 중이거나 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 신약 후보물질들의 개발 및 심사절차가 신속하게 진행될 수 있도록 뒷받침하고자 도입된 프로그램이다.

바이오젠社의 프리야 싱할 글로벌 개발 담당대표는 “FDA가 ‘BIIB080’을 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정해 준 것에 고무되어 있다”면서 “알쯔하이머 환자들에게서 나타나는 타우 단백질의 병리적인 특징을 표적으로 작용하는 혁신적인 치료제를 필요로 하는 니즈가 존재함을 FDA가 직시한 결과라 할 수 있을 것이기 때문”이라고 말했다.

알쯔하이머는 복잡한 데다 치명적인 질환의 일종이어서 다양한 벙리학적 특성에 대응하기 위해서는 다수의 치료적 접근방법을 필요로 한다는 것이 우리의 믿음이라고 싱할 대표는 설명했다.

안티센스 올리고뉴클레오타이드 유전자 치료제 후보물질의 일종인 ‘BIIB080’은 타우 단백질을 표적으로 작용하는 차별화된 치료방법을 내포한 데다 유망한 잠재력이 돋보인다고 덧붙이기도 했다.

싱할 대표는 “알쯔하이머 환자들과 환자가족들을 위해 우리는 ‘BIIB080’의 개발 프로그램을 시급하게 진행해 나갈 것”이라고 다짐했다.

‘BIIB080’은 알쯔하이머 치료제로 임상개발 단계에 진입한 최초의 타우 단백질 표적 안티센스 올리고뉴클레오타이드 치료제 후보물질이다.

현재 초기 알쯔하이머 환자들을 대상으로 글로벌 임상 2상 ‘CELIA 시험’이 진행 중이다.

앞서 공개되었던 내용에 따르면 ‘BIIB080’은 임상 1b상 시험에서 뇌척수액 내부의 가용성 타우 단백질 수치가 용량의존적으로 감소한 데다 양전자 방출 단층촬영(PET)을 진행해 측정했을 때 뇌 내부에 응집된 타우 단백질의 병리적인 특성이 감소했고, 탐색적 임상결과를 보더라도 호의적인 추이가 나타나면서 임상적 유익성에 무게를 싣게 했다.

아울러 시험에서 고용량을 투여한 피험자 그룹을 보면 인지력과 일상생활 기능 등 다양한 탐색적 지표를 적용해 평가했을 때 호의적인 추이가 관찰됐다.

임상 2상 ‘CELIA 시험’은 피험자 충원을 마친 단계에서 오는 2026년에 시험자료가 공개될 수 있을 전망이다.

한편 ‘BIIB080’은 바이오젠이 지난 2019년 12월 선택권을 행사해 미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제‧안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)로부터 개발‧발매와 관련한 전권을 확보한 기대주이다.