FDA, ‘카보메틱스’ 신경내분비 종양 추가 승인

췌장 신경내분비 종양 및 췌장外 신경내분비 종양

미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 앨러미다에 소재한 유전체 기반 신약개발 전문 제약기업 엑셀릭시스社(Exelixis)는 항암제 ‘카보메틱스’(카보잔티닙)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 26일 공표했다.

새로 추가된 ‘카보메틱스’의 적응증은 치료전력이 있는 절제수술 불가성, 국소진행성 또는 전이성, 고도분화성 췌장 신경내분비 종양(pNET)을 앓고 있는 12세 이상의 소아‧성인 환자들을 치료하는 용도이다.

이와 함께 ‘카보메틱스’는 치료전력이 있는 절제수술 불가성, 국소진행성 또는 전이성, 고도분화성 췌장 외 신경내분비 종양(epNET)을 앓고 있는 12세 이상의 소아‧성인 환자들을 치료하는 용도 또한 추가를 승인받았다.

신경내분비 종양은 이질적인 종양으로 소화관 내부의 신경내분비 세포 또는 폐와 췌장 등의 각종 장기(臟器)에서 나타나는 것으로 알려져 있다.

대부분의 환자들이 진행기를 나타내 예후가 취약하다는 특징이 눈에 띈다.

‘CABINET 시험’을 총괄한 제니퍼 챈 박사는 “신경내분비 종양이 환자들에 따라 대단히 폭넓은 편차를 나타내는 특성을 보이고 있다”면서 “이질적인 종양을 나타내는 환자그룹에서 증상 개선효능이 입증된 치료대안이 대단히 제한적인 형편”이라고 말했다.

챈 박사는 매사추세츠州 보스턴에 소재한 다나-파버 암연구소에서 유암종‧신경내분비 종양 프로그램을 총괄하고 있는 연구자이다.

챈 박사는 “임상 3상 ‘CABINET 시험’에서 ‘카보메틱스’가 일차적으로 종양이 발생한 부위나 등급과 무관하게 종양의 진행속도를 괄목할 만하게 둔화시켜 준 것으로 나타나 고무적이었다”며 “FDA가 적응증 추가를 승인한 것이 유의미한 진전이라 할 수 있을 것”이라고 단언했다.

소마토스타틴 수용체 발현과 기능적 상태를 근거로 환자들에게 제한없이 사용할 수 있는 새롭고 중요한 치료대안이 확보된 것이기 때문이라는 설명이다.

FDA는 본임상 3상 시험으로 진행된 ‘CABINET 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘카보메틱스’의 적응증 추가를 승인한 것이다.

앞서 ‘카보메틱스’는 다섯 차례에 걸쳐 허가관문을 통과한 바 있다.

‘CABINET 시험’은 앞서 치료를 진행한 전력이 있는 진행성 췌장 신경내분비 종양(pNET) 환자들과 진행성 췌장 외 신경내분비 종양(epNET) 환자들로 구성된 2개 코호트 그룹을 대상으로 ‘카보메틱스’ 또는 플라시보를 투여했을 때 나타난 효과를 비교평가한 시험례이다.

시험에서 확보된 최종 무진행 생존기간 결과는 지난해 9월 13~17일 스페인 바르셀로나에서 개최되었던 유럽 의료종양학회(ESMO) 학술회의에서 발표되었고, 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.

미국 포괄적 암 네트워크(NCCN) 신경내분비 종양‧부신 종양 임상실무 가이드라인은 지난 1월 ‘카보메틱스’를 1범주(Category 1) 우선순위 요법제에 포함시켰다.

아울러 종양의 등급과 다양한 선행치료제 요건에 따라 ‘카보메틱스’를 기타 유형의 진행성 신경내분비 종양 2A범주 우선순위 요법제로 분류했다.

엑셀릭시스社의 에이미 피터슨 제품개발‧의학업무 담당부사장은 “진행성, 난치성 암 환자들을 위한 표준요법제를 개선하고자 사세를 집중해 온 제약사로서 ‘카보메틱스’가 치료전력이 있는 진행성 신경내분비 종양 환자들에게 사용될 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.

‘CABINET 시험’에 참여한 피험자들에게서 관찰된 ‘카보메틱스’의 안전성 프로필은 이미 알려져 있는 안전성 프로필과 궤를 같이했다.

안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 확인되지 않았다.

하지만 분류된 피험자 그룹과 관계없이 고혈압 발생률이 신경내분비 종양 환자그룹에서 다른 유형의 종양을 앓는 환자그룹에 비해 높게 나타났음이 눈에 띄었다.

‘카보메틱스’를 사용해 치료를 진행한 환자들 가운데 다수는 부작용을 관리하기 위해 용량 조정 또는 용량 감소를 필요로 했던 것으로 나타났다.