프래더-윌리 증후군 식욕항진증 치료제 나온다

‘바이카트 XR’(디아족사이드 콜린) FDA 허가..다음달 발매

신생아 1만5,000명당 1명 정도의 비율로 나타나는 유전성 질환의 일종으로 알려진 프래더-윌리 증후군(Prader-Willi Syndrome)은 통상적으로 이상 식욕항진 증상을 동반한다는 것이 전문가들의 설명이다.

인지장애, 행동장애, 과도한 체지방 축적, 낮은 근육긴장도, 단신(短身), 발달지연 및 성적(性的) 발달 부족 등의 증상들을 수반하는 것으로 알려져 있다.

이와 관련, 미국 캘리포니아州 레드우드 시티에 소재한 희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 솔레노 테라퓨틱스社(Soleno Therapeutics)가 자사의 프래더-윌리 증후군 치료제 ‘바이카트 XR’(VYKAT XR: 디아족사이드 콜린) 서방정이 FDA로부터 발매를 승인받았다고 26일 공표해 관심을 모으고 있다.

‘바이카트 XR’ 서방정은 4세 이상의 소아‧성인 프래더-윌리 증후군(PWS) 환자들에게 수반되는 식욕항진증(또는 과식증)을 치료하는 대안으로 허가를 취득했다.

개발이 진행되는 동안 ‘바이카트 XR’은 ‘DCCR’(디아족사이드 콜린: diazoxide choline)로 불려왔다.

솔레노 테라퓨틱스 측은 ‘바이카트 XR’이 미국시장에서 다음달부터 발매에 들어갈 수 있도록 한다는 방침이다.

솔레노 테라퓨틱스社의 아니쉬 바트나가르 대표는 “이번에 ‘바이카트 XR’이 허가를 취득한 것이 솔레노 테라퓨틱스가 괄목할 만한 성과를 도출했음을 의미하는 것이자 가장 중요한 것은 프래더-윌리 증후군 커뮤니티를 위해 커다란 의미를 부여할 만해 보인다는 점”이라면서 “지금까지 프래더-윌리 증후군에 수반되는 가장 파괴적인 증상에 대응하는 치료대안이 부재했기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다.

플로리다대학 의과대학의 제니퍼 밀러 교수(소아 내분비학)는 “FDA가 ‘바이카트 XR’을 허가한 것이 전체 프래더-윌리 증후군 커뮤니티를 위해 믿을 수 없을 만큼 놀라운 성과가 도출되었음을 의미한다”고 말했다.

밀러 교수는 소아‧성인 프래더-윌리 증후군 환자들을 치료하는 데 전문성을 보유한 의사이자 ‘바이카트 XR’의 임상개발 프로그램을 총괄한 연구자이다.

밀러 교수는 “프래더-윌리 증후군에 수반되는 증상들 가운데 가장 삶을 제한하는 것이 식욕항진증이라 할 수 있는 만큼 ‘바이카트 XR’이 식욕항진증을 치료하는 데 도움을 줄 수 있게 된 것은 고무적인 부분”이라면서 “프래더-윌리 증후군 환자의 가족들은 마치 집안에 재소자가 있는 것과 마찬가지라 할 수 있을 것”이라고 지적했다.

끊임없이 하루 24일‧주 7일 동안 살펴보면서 음식물 섭취를 엄격하게 제한해야 하는 번거로움을 감수해야 하기 때문이라는 설명이다.

미국 프래더-윌리 증후군협회(PWSA)의 스테이드 워드 대표는 “오늘이 프래더-윌리 증후군 커뮤니티를 위해 역사적인 날이라 할 수 있을 것”이라면서 “FDA가 ‘바이카트 XR’의 발매를 승인한 것이 오랜 기간 동안 충족되지 못했던 환자와 환자가족들의 의료상의 니즈에 대응할 수 있게 된 역사적인 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것이기 때문”이라고 말했다.

무엇보다 환자가족들이 식욕항진증으로 인해 지속적이고 파괴적인 도전을 경험해야 했는데, ‘바이카트 XR’이 그들에게 많은 희망을 안겨줄 수 있을 것이라고 워드 대표는 강조했다.

FDA는 포괄적인 임상개발 프로그램에서 도출된 안전성 자료 등을 근거로 ‘바이카트 XR’의 발매를 승인한 것이다.

‘바이카트 XR’이 나타내는 효능은 16주 동안 진행된 피험자 무작위 분류 ‘Study 2-RWP 시험’을 통해 확립됐다.

이 임상 3상 시험은 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 진행된 시험례이다.

시험에서 무작위 분류를 거쳐 플라시보를 복용한 피험자들은 ‘바이카트 XR’을 지속적으로 복용한 피험자 그룹에 비해 식욕항진증이 통계적으로 주목할 만한 수준으로 악화되었음이 입증됐다.

무작위 분류를 거쳐 휴약기간을 갖도록 하기 전에 전체 피험자들은 평균 3.3년의 기간에 걸쳐 이중맹검법 또는 개방표지 연장시험 기간 동안 ‘바이카트 XR’을 복용했다.

‘바이카트 XR’은 이중맹검법 또는 개방표지 연장시험 방식으로 이루어진 4건의 시험에서 4년 이상 축적된 자료를 통해 안전성 프로필이 탄탄하게 확립됐다.

일차적인 안전성 분석은 ‘Study 1 시험’에서 도출된 자료를 근거로 이루어졌다.

‘바이카트 XR’을 복용한 피험자들의 10% 이상과 플라시보 대조그룹의 2% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용들을 보면 다모증, 부종, 고혈당증 및 발진 등이 보고됐다.