‘필스파리’ 희귀 신장병 적응증 추가 FDA 신청

희귀 신장장애 일종 FSGS..2분기 중 접수 유무 결정 전망

미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 트래비어 테라퓨틱스社(Travere Therapeutics)는 자사의 면역글로불린 A 신병증(IgAN) 치료제 ‘필스파리’(Filspari: 스파센탄)의 적응증 추가 신청서가 FDA에 제출됐다고 17일 공표했다.

추가 신청이 이루어진 ‘필스파리’의 새로운 적응증은 국소분절 사구체 경화증(FSGS)이다.

희귀 단백뇨성 신장장애의 일종인 국소분절 사구체 경화증은 미국과 유럽의 소아‧성인 환자 수가 각각 40,000명을 상회할 것으로 추정되고 있다.

적응증 추가 신청서는 임상 3상 ‘DUPLEX 시험’과 임상 2상 ‘DUET 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출된 것이다.

두 시험은 소아 및 성인 국소분절 사구체 경화증 환자들을 대상으로 이루어진 최대 규모의 직접적인 비교평가 중재연구 사례들이다.

트래비어 테라퓨틱스社의 에릭 듀브 대표는 “국소분절 사구체 경화증 환자들에게서 사구체 손상, 단백뇨 감소 및 신장 기능 보존 등을 표적으로 작용할 수 있는 효과적인 치료대안을 필요로 하는 깊고 시급한 니즈가 존재하는 것이 현실”이라면서 “면역글로불린 A 신병증(IgAN) 치료제로 허가를 취득한 이래 우리는 ‘필스파리’가 희귀 신장병 환자들에게 미칠 수 있는 긍정적인 영향을 주시해 왔다”고 말했다.

그는 뒤이어 “우리는 ‘필스파리’가 국소분절 사구체 경화증 환자들을 위한 치료제로는 처음으로 허가를 취득할 수 있기를 기대하고 있다”면서 “이번에 적응증 추가 신청이 이루어진 것은 그 같은 목표에 도달하기 위해 중요한 진일보가 이루어진 것”이라고 덧붙였다.

‘필스파리’는 엔도텔린 A 수용체와 안지오텐신 Ⅱ 아유형 1 수용체를 선택적으로 차단하면서 사구체 족세포(podocyte) 손상을 직접적인 표적으로 작용하는 경구용 비 면역억제제의 일종이다.

현재 ‘필스파리’는 신부전을 유발하는 주요한 원인의 하나로 손꼽히는 면역글로불린 A 신병증을 앓는 성인환자들에게서 신장 기능의 감퇴속도를 둔화시켜 주는 치료제로 승인받아 사용되고 있다.

‘DUPLEX 시험’과 ‘DUET 시험’에서 ‘필스파리’는 소아‧성인 국소분절 사구체 경화증 환자들에게서 최적용량의 ‘아프로벨’(이르베사르탄)과 비교했을 때 단백뇨 수치를 신속하고 지속적으로 감소시키는 효과가 우위를 보인 것으로 입증됐다.

이와 함께 두 시험에서 ‘필스파리’는 양호한 내약성을 내보였고, 안전성 프로필의 경우 지금까지 이루어진 전체 임상시험에서 나타난 내용들과 궤를 같이했다.

허가신청서가 제출됨에 따라 FDA는 접수 유무를 결정하기 위해 60일 동안 심사를 진행하게 된다.

트래비어 테라퓨틱스 측은 2/4분기 중으로 적응증 추가 신청 건 접수 유무에 대한 심사결과를 통보받을 수 있을 것으로 예상했다.

한편 FDA는 ‘필스파리’의 유익성이 배아‧태아 독성 위험성을 상회한다는 결론에 도달하고, 의료계의 부담을 최소화하기 위해 최근 위험성 평가‧완화 전략 요건의 이행을 더 이상 트래비어 테라퓨틱스 측에 부과하지 않기로 했다.