AZ, 윌슨병 치료제 美 BT기업에 라이센스-아웃

알렉시온 파마 임상 3상까지 진행한 ‘ALXN-1840’

미국 일리노이州 시카고 인근도시 윌메트에 소재한 혁신 치료제 개발 전문 생명공학기업 모노파 테라퓨틱스社(Monopar Therapeutics)는 ‘ALXN-1840’(비스-콜린 테트라티오몰리브데이트)의 독점적 글로벌 라이센스 전권을 아스트라제네카社의 희귀질환 치료제 부문 계열사인 알렉시온 파마슈티컬스社로부터 인계받는 합의계약을 체결했다고 24일 공표했다.

‘ALXN-1840’은 알렉시온 파마슈티컬스 측이 임상 3상 시험 단계까지 개발을 진행해 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타난 1일 1회 경구복용형 윌슨병 치료제 후보물질이다.

윌슨병은 체내에서 과도하게 축적된 구리를 제거하는 경로가 약화되면서 나타나는 희귀‧진행성 유전질환의 일종으로 알려져 있다.

미국에서 신생아 30,000명당 1명 정도의 비율로 발생하고 있다는 것이 전문가들의 전언이다.

모노파 테라퓨틱스 측은 추후 ‘ALXN-1840’의 개발 및 글로벌 마켓 발매활동 등을 맡기로 했다.

모노파 테라퓨틱스社의 챈들러 D. 로빈슨 대표 겸 공동설립자는 앞서 실험실 단계에서 테트라티오몰리브데이트에 대한 연구활동을 진행한 후 그 결과를 과학학술지 ‘사이언스’誌에 게재했고, ‘ALXN-1840’과 관련한 회사의 설립에 힘을 보탠 주인공이다.

로빈슨 박사는 이 같은 노력으로 윌슨병 커뮤니티에서 잘 알려진 인물이다.

윌슨병협회(WDA)의 요청에 따라 로빈슨 박사는 지난 2013년 이 협회의 설립 30주년 기념 연례 학술회의에서 연제를 발표하면서 실험실 단계에서부터 임상단계에 이르기까지 ‘ALXN-1840’에 대한 연구경험을 공유한 바 있다.

그 후 알렉시온 파마슈티컬스 측은 지난해 윌슨병 치료제로 개발을 진행하기 위한 ‘ALXN-1840’ 프로그램을 중단했다.

알렉시온 파마슈티컬스 측은 임상 2상 시험에서 도출된 결과, 그리고 보건당국과 협의한 내용을 근거로 이 같이 결정했던 것이다.

모노파 테라퓨틱스社의 크리스 스타 이사회 의장 겸 공동설립자는 “챈들러 박사가 오랜 기간 동안 개발 프로그램을 진행해 온 데다 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 변함없이 존재하는 현실에 주목했고, 윌슨병 환자들과 윌슨병협회 관계자 및 의사들과 함께 ‘ZLXN-1840’의 전권을 모노파 테라퓨틱스가 인수하는 방안에 대한 협의를 거쳤다”고 설명했다.

크리스 스타 이사회 의장은 뒤이어 “챈들러 박사가 임상시험에 참여했던 환자들로부터 ‘ALXN-1840’을 수 년 동안 복용해 효과를 봤다는 증언을 청취한 건수가 적지 않았던 것으로 나타난 만큼 우리는 모노파 테라퓨틱스가 개발을 이어가는 것이 하나의 기회가 될 수 있다는 결정을 내렸고, 이 같은 결정은 희귀질환 치료제 개발‧발매를 진행해 왔던 나 자신 뿐 아니라 로빈슨 박사의 개인적인 배경과도 부합되는 일이라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.

크리스 스타 이사회 의장은 미국 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin Pharmaceutical)와 캘리포니아州 중부도시 노바토에 본사를 두었던 전문 제약기업 랩토 파마社(Raptor Pharma) 등의 희귀질환 치료제 개발 전문 제약사들의 설립에도 관여했던 인물이다.

이 중 랩토 파마社는 일리노이州 디어필드에 소재한 희귀질환 및 류머스티 질환 전문 제약기업 호라이즌 파마社(Horizon Pharma)에 인수된 후 현재는 암젠社의 일부로 편입된 곳이다.

로빈슨 대표는 “알렉시온 파마슈티컬스가 시험이 종료된 본임상 3상 시험을 포함해 ‘ALXN-1840’과 관련해 상당한 양의 임상자료 패키지를 산출했다”면서 “알렉시온 파마슈티컬스 측이 임상시험을 통해 수집된 자료들이 윌슨병에 대한 우리의 이해도를 심화시키고 관련 커뮤니티에도 유익성을 제공해 주는 것”이라고 말했다.

라이센스 합의를 도출함에 따라 모노파 테라퓨틱스는 계약성사금을 현금으로 알렉시온 파마슈티컬스 측에 지급키로 했으며, 자사에 대한 지분투자를 받기로 했다.

이와 함께 사전에 정한 발매허가와 매출 목표치에 도달했을 때 매출액 단계별 로열티를 지급키로 했다.

모노파 테라퓨틱스社의 앤드류 시타딘 최고 운영책임자는 “윌슨병과 관련한 연구‧개발을 진행해 왔던 알렉시온 파마슈티컬스 및 아스트라제네카를 우리의 제휴선으로 연을 맺게 된 것에 고무되어 있다”면서 “아스트라제네카는 모노파 테라퓨틱스가 사세를 집중하고 있는 방사성 의약품 분야에서도 괄목할 만한 존재감을 구축하고 있는 제약사”라고 말했다.

최근 모노파 테라퓨틱스 측은 새로운 방사성 의약품 프로그램과 관련한 긍정적인 임상시험 자료를 공표한 바 있다.