FDA, 기면증 치료제 사용대상 7세 이상 확대

아바델 파마 ‘룸라이즈’(옥시베이트) 적응증 추가 승인

아일랜드 전문 제약기업 아바델 파마슈티컬스社(Avadel Pharmaceuticals)는 자사의 기면증 치료제 ‘룸라이즈’(Lumryz: 옥시베이트 나트륨 서방제)의 적응증 추가를 FDA로부터 승인받았다고 17일 공표했다.

7세 이상 기면증 환자들에게서 탈력(脫力) 발작 또는 과도한 주간졸림증(EDS)을 치료하는 용도로도 사용이 가능케 되었다는 것.

‘룸라이즈’는 지난해 5월 1일 성인 기면증 환자들의 탈력 발작 또는 과도한 주간졸림증을 치료하기 위해 1일 1회 복용하는 약물로 FDA의 허가관문을 넘어선 바 있다.

아바델 파마슈티컬스社의 그렉 디비스 대표는 “오늘 승인결정이 기면증 커뮤니티를 위해 이루어진 중요한 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “특히 소아 기면증 환자들과 보호자들의 경우 심야에 잠에서 깨어났을 때 수반되는 심각한 도전요인들에 직면해 왔던 만큼 이들에게 완전한 치료대안을 제공할 수 있게 된 것은 각별한 의미를 부여할 만한 부분”이라고 말했다.

적응증 추가가 승인됨에 따라 이제 7세 이상의 소아 기면증 환자들은 성인 기면증 환자들이 사용하는 것과 동일한 치료대안을 확보하게 되면서 한밤중의 수면을 방해하지 않고 밤시간에 1회 복용할 수 있는 치료대안을 선택할 수 있게 된 것이라는 말로 의의를 강조하기도 했다.

디비스 대표는 뒤이어 “2년이 채 안 되는 기간 동안 아바델 파마슈티컬스가 수면장애를 개선해 줄 전환적인(transformative) 치료제들을 개발하는 데 괄목할 만한 진전을 이루었다”며 “여기에는 ‘룸라이즈’가 성인 기면증 치료제로 성공적인 발매에 이른 것과 함께 특발성 과다수면증 치료제로 ‘룸라이즈’의 효과를 평가하기 위한 본임상 3상 시험이 개시된 것, 그리고 이번에 ‘룸라이즈’가 소아 기면증 치료제로 적응증 추가가 이루어진 것 등이 포함될 수 있을 것”이라고 설명했다.

미국 펜실베이니아州 남부의 소도시 댄빌에 본부를 둔 가이싱어 헬스 시스템 의료원에 소아신경과‧수면의학 전문의로 재직 중인 앤 마리 모스 박사는 “오랜 기간 동안 소아‧청소년 기면증 환자들에게 1세대 옥시베이트 나트륨을 처방해 오면서 이 약물이 얼마나 효과적이고 안전하게 사용될 수 있는지를 눈으로 목격해 왔다”면서 “이전에는 많은 수의 가정에서 자녀들의 삶에 큰 변화가 뒤따르게 됨을 목격해 왔으면서도 약물사용을 거부하거나 약물사용을 개시한 후 중단하는 경우가 빈번했던 형편”이라고 지적했다.

약물을 사용하는 동안 좋지 않은 경험을 했거나, 1세대 옥시베이트를 재차 복용토록 하기 위한 목적으로 한밤중에 강제적으로 기상해야 하는 일에 대한 두려움, 이로 인해 수없이 어이지는 잠과의 소모적인 싸움 등에 지쳐 이 같은 사례들이 빈발했다는 것이다.

모스 박사는 “이제 ‘룸라이즈’의 적용증 추가가 FDA로부터 승인됨에 따라 소아환자 뿐 아니라 환자가족들에게 FDA의 허가를 취득한 1회 복용용 약물을 처방할 수 있게 됐다”며 “덕분에 보다 많은 수의 환자들에게 좀 더 폭넓은 치료대안을 제공할 수 있게 되면서 환자들의 치료여정에서 내게 주어진 역할을 지속적으로 수행할 수 있게 된 것”이라고 덧붙였다.

만성 신경계 증상의 일종인 기면증은 미국에서 2,000명당 1명 정도의 비율로 영향을 미치고 있는데, 이 중 5% 정도가 18세 미만의 환자들일 것으로 추정되고 있다.

기면증에 수반되는 증상들로는 과도한 주간졸림증과 함께 격한 감정으로 인한 탈력 발작, 밤시간 수면의 교란, 수면마비, 환각 등이 꼽히고 있다.

앞서 ‘희귀의약품’으로 지정되었던 ‘룸라이즈’는 잠자리에서 1회 복용하는 서방형 옥시베이트 나트륨 제제이다.

한편 ‘룸라이즈’는 중추신경계 우울증과 오‧남용 가능성에 유의토록 하는 내용의 돌출주의문(boxed warning)이 삽입된 가운데 공급이 이루어지고 있다.

‘위험성 평가‧완화 전략’ 프로그램이 적용된 가운데 제한적으로 공급되고 있기도 하다.

‘룸라이즈’를 복용한 환자들에게서 플라시보에 비해 5%를 상회하는 수준으로 좀 더 빈도높게 수반된 부작용을 보면 구역, 현훈, 야뇨증, 두통 및 구토 등이 보고됐다.

임상시험에 참여했던 소아 기면증 환자들의 경우 이 같은 부작용 이외에도 체중감소, 식욕감퇴, 몽유병 등이 일부 수반되었던 것으로 나타났다.