FDA 자문위, 최초 바스 증후군 치료제 허가권고

엘라미프레타이드 10 對 6으로 “지지”..내년 1월 승인 기대

미국 스텔스 바이오테라퓨틱스社는 FDA 심혈관계‧신장계 약물 자문위원회(CRDAC)가 자사의 엘라미프레타이드(elamipretide)가 바스 증후군(Barth syndrome) 환자들을 치료하는 데 효과적임을 찬성 10표‧반대 6표로 지지하는 표결결과를 도출했다고 11일 공표했다.

스텔스 바이오테라퓨틱스社(Stealth BioTheraspeutics)는 매사추세츠州 보스턴 인근의 소도시 니덤에 본사를 둔 가운데 미토콘드리아 기능장애 관련질환 치료제들의 발굴, 개발 및 발매를 진행하는 데 사세를 집중하고 있는 전문 생명공학기업이다.

이날 스텔스 바이오테라퓨틱스 측에 따르면 FDA 자문위는 엘라미프레타이드가 바스 증후군을 치료하는 데 나타내는 유익성과 위험성을 평가하기 위해 ‘TAZPOWER Part 2 시험’, 임상 3상 ‘SPIBA-001 시험’, 기타 도움이 될 만한 추가 생체지표인자 연구 및 전임상 등에서 확보된 자료들을 면밀하게 검토했다.

특히 엘라미프레타이드는 허가를 취득할 경우 생명을 단축시키는 이 초희귀, 진행성, 심장골격 질환을 적응증으로 하는 최초의 치료제로 자리매김할 수 있게 될 전망이다.

엘라미프레타이드의 허가신청 건은 ‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거해 내년 1월 29일까지 승인 유무에 대한 결론이 도출될 수 있을 것으로 보인다.

스텔스 바이오테라퓨틱스社의 리니 매카시 대표는 “FDA 자문위가 엄격하게 설계된 임상시험에서 도출된 긍정적인 결과와 지속 개방표지 연장시험 자료, 동정적 사용 승인에 따른 치험례 등 엘라미프레타이드와 관련한 일괄적인 자료를 심도깊게 검토한 점에 감사의 뜻을 표하고 싶다”면서 “자료를 검토한 끝에 자문위가 이처럼 파괴적인 질환을 잃고 있는 환자들의 삶을 개선해 줄 수 있을 것으로 보인다는 엘라미프레타이드의 잠재력을 지지한다는 데 의견을 집약하기에 이른 것”이라고 말했다.

이에 따라 스텔스 바이오테라퓨틱스는 최초의 바스 증후군 치료제로 기대되는 엘라미프레타이드에 대한 심사가 진행되는 동안 FDA와 협력적인 의사소통을 진행해 나갈 것이라고 매카시 대표는 덧붙였다.

허가를 취득하면 엘라미프레타이드는 동종계열 최초 미토콘드리아 표적치료제이자 첫 번째 발매 승인제품으로 사용될 수 있을 것으로 보인다.

바스 증후군 이외에도 엘라미프레타이드는 현재 원발성 미토콘드리아 근병증 환자들을 대상으로 한 임상 3상 시험이 진행 중이어서 올해 말경 핵심적인 자료가 도출될 수 있을 것으로 예상되고 있다.

이와 함께 건식 노화 관련 황반변성 치료제로도 개발이 진행 중이다.

초희귀 유전질환의 일종인 바스 증후군(또는 바르트 증후군)은 심근병증으로 인해 운동 불내성, 근육약화, 쇠약성 피로, 심부전, 감염증 재발 및 성장지연 등이 수반되는 것으로 알려져 있다.

무엇보다 바스 증후군은 생존기간의 단축을 초래해 전체 환자들의 85% 정도가 5세 무렵에 조기사망에 이르고 있는 형편이다.

주로 남성들에게서 100만명당 1명 정도의 비율로 나타나고 있다.

미국 뿐 아니라 유럽에서도 아직까지 바스 증후군 치료제가 허가를 취득한 전례는 부재한 상황이다.