아스텔라스, 전두측두엽 치매 신약 22억弗 제휴

AAV 기반 유전자 치료제 후보물질 ‘ABV-101’ 관련 협력

영국의 신경계 질환 치료제 정밀 약물전달 전문 생명공학기업 아비아도바이오社(AviadoBio)와 일본 제약기업 아스텔라스 파마社가 독점적 선택권 및 라이센스 합의 계약을 체결했다고 8일 공표했다.

양사는 프로그래뉼린(progranulin) 유전자 변이를 동반한 전두측두엽성 치매(FTD-GRN: 또는 이마관자엽 치매) 치료제로 임상 1/2상 단계의 개발이 진행 중인 아데노 연관 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제 기대주 ‘ABV-101’과 관련해서 손을 맞잡은 것이다.

‘ABV-101’은 프로그래뉼린 유전자 변이를 동반한 전두측두엽성 치매 증상의 진행속도를 둔화시켜 주는 치료제로 지난해 11월 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 바 있다.

전두측두엽성 치매는 진단 후 3~13년 이내에 사망하는 것이 통례로 알려진 초기 발병형 치매의 파괴적인 유형을 말한다.

일반적으로 전두측두엽성 치매 환자들은 주의력 조절, 작업기억력 및 문제 해결능력 등의 실행기능이 빠르게 감소하면서 이례적인(uncharacteristic) 행동을 내보이고, 언어구사력이 상실되며, 무관심과 이동성 감소 등의 특성을 나타내는 것으로 알려져 있다.

65세 이하 연령대에서 치매의 중요한 원인으로 자리매김하고 있지만, 미처 인지되지 못하거나 오진되는 사례가 많다는 것이 전문가들의 지적이다.

양사간 합의에 따라 아스텔라스 파마 측은 글로벌 마켓에서 프로그래뉼린 유전자 변이 동반 전두측두엽성 치매 뿐 아니라 기타 잠재적 적응증들에 대응하는 치료제로 ‘AVB-101’의 개발‧발매를 진행할 수 있는 독점적 권한 보유 선택권을 보장받았다.

아스텔라스 파마 측은 이에 따라 아비아도바이오 측을 대상으로 2,000만 달러의 지분투자를 단행하고, ‘AVB-101’의 전권을 행사할 때 최대 3,000만 달러의 성과금을 지급키로 했다.

아비아도바이오 측의 경우 라이센스 행사료와 성과금으로 최대 21억8,000만 달러를 받기로 했으며, 로열티 지급까지 약속받았다.

아비아도바이오社의; 리사 데샹 대표는 “임상 1/2상 ‘ASPIRE-FTD 시험’에서 첫 번째 코호트 그룹을 대상으로 ‘AVB-101’의 투여를 마친 가운데 우리는 이번에 성사된 제휴에 힘입어 오늘날 전두측두엽성 치매와 관련해서 존재하는 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있도록 도움을 주게 될 것으로 기대한다”고 말했다.

데샹 대표는 뒤이어 “양사의 전략적 제휴가 프로그래뉼린 유전자 변이 동반 전두측두엽성 치매에 대응하는 우리의 유망한 유전자 치료제 후보물질과 약물전달 노하우가 아스텔라스 파마 측이 보유한 유전자 치료제들의 글로벌 개발‧발매 역량과 결합될 수 있도록 해 줄 것”이라며 “양사가 프로그래뉼린 유전자 변이 동반 전두측두엽성 치매와 기타 신경계 질환들의 분야에서 절실하게 새로운 치료대안을 원하고 있는 환자가족들에게 개발결과가 신속히 제공될 수 있도록 사세를 집중해 나가고자 한다”고 덧붙였다.

아스텔라스 파마社의 애덤 피어슨 최고 전략책임자는 “우리의 유전자 치료제 파이프라인을 확대하고, 파괴적인 신경계 질환을 앓고 있는 다수의 환자들에게 도움을 제공하고자 힘을 기울이고 있는 만큼 아비아도바이오 측 팀과 긴밀한 협력을 진행해 나갈 것”이라고 다짐했다.

‘AVB-101’은 프로그래뉼린 유전자 변이 동반 전두측두엽성 치매 치료제로 혁신적인 방법의 하나를 내포하고 있는 기대주인 만큼 양사의 협력을 통해 차세대 유전자 치료제의 잠재적 가능성이 현실화할 수 있었으면 하는 바람이라고 덧붙이기도 했다.

피어슨 최고 전략책임자는 또 “유전자 조절이 우리가 일차적으로 초점을 맞추고 있는 전략에서 변함없이 주축을 이루고 있다”며 “이번에 성사된 제휴가 환자들을 위한 잠재적 솔루션을 우리가 제시할 수 있도록 도움을 줄 수 있을 것”이라는 말로 기대감을 드러내 보였다.