중증 근무력증 치료제 ‘비브가르트’ 中서 허가

피하주사제..중국 내 gMG 환자 수 약 17만명 달해

네덜란드의 중증 자가면역성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 아르겐엑스社(argenx S.E.)와 중국 제약기업 자이랩社(Zai Lab Limited: 再鼎醫約)는 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제 ‘비브가르트’(VYVGART: 에프가티지모드 알파) 피하주사제 1,000mg (5.6mL)/바이알이 중국 국가약품감독관리국(NMPA)의 허가를 취득했다고 16일 공표했다.

‘비브가르트’는 항 아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성을 나타내는 성인 전신성 중증 근무력증 환자들을 치료하기 위해 기존의 표준요법제에 병행하는 보조요법제 용도로 승인관문을 통과했다.

아르겐엑스社의 팀 판 하우베르메이렌 대표는 “중국 국가약품감독관리국이 ‘비브가르트’의 허가를 결정한 것이 세계 각국의 환자들에게 전환적인(transformative) 치료제들의 공급을 확대하고자 우리가 이어가고 있는 여정에서 또 하나의 핵심적인 성과물이 도출되었음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

하우베르메이렌 대표는 뒤이어 “중국에서 전신성 중증 근무력증 환자들에게 필요로 하는 혁신을 선보이고자 하는 열정을 우리와 공유하고 있는 제휴기업 자이랩 측에 축하의 말을 전하고 싶다”면서 “올해 1/4분기에 ‘비브가르트’ 정맥주사제를 2,700여명의 환자들에게 공급하기 위해 자이랩 측이 보여준 믿을 수 없는 헌신에 깊은 인상을 받았을 정도”라고 언급했다.

이는 바꿔 말하면 전신성 중증 근무력증 환자들에게 여전히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 방증하는 것이라고 하우베르메이렌 대표는 설명했다.

그는 또 “환자별 취향과 편리성에 따라 30~90초의 시간이 소요되는 피하주사제를 중국 내 환자들에게 공급할 수 있게 된 만큼 우리는 협력관계를 지속하면서 세계에서 가장 발빠르게 성장하고 있는 시장의 한곳으로 손꼽히는 이곳에서 우리의 존재감을 확대해 나가고, 더 많은 수의 중증 자가면역성 질환 환자들에게 다가서고자 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

자이랩社의 라파엘 G. 아마도 총경리 겸 글로벌 연구‧개발 대표는 “국가약품감독관리국이 ‘비브가르트’ 피하주사제의 발매를 승인하면서 중국 내 전신성 중증 근무력증 환자들에게 또 하나의 동종계열 최초 치료대안을 할 수 있게 된 성과를 올린 것에 고무되어 있다”면서 “전신성 중증 근무력증 환자들에게 새로운 치료대안이 공급될 수 있게 됨에 따라 환자들을 위한 융통성이 향상되면서 치료를 진행하는 데 소요되는 시간을 단축하고 접근성을 높일 수 있게 될 것이기 때문”이라고 말했다.

국가약품감독국관리국이 ‘비브가르트’의 차별화된 특성을 평가하고 인식해 준 데다 중국에 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 직시해 준 것에 감사의 뜻을 전하고 싶다고 덧붙이기도 했다.

광둥성 광저우에 소재한 중산대학 부속 제 3의원의 주에치앙 후 교수(신경의학)는 “중국 내 전신성 중증 근무력증 환자 수가 약 17만여명에 달한다”면서 “고정용량 정맥주사제에 비해 ‘비브가르트’ 피하주사제는 임상적 유익성이나 안전성 측면을 양보하지 않으면서도 맞춤치료와 한결 융통성 있는 치료를 가능케 해 줄 것”이라고 강조했다.

글로벌 임상 3상 ‘ADAPT-SC 시험’에서 ‘비브가르트’ 피하주사제는 정맥주사제와 비교했을 때 일관된 유익성을 안전성을 나타낸 것으로 입증됐다고 덧붙이기도 했다.

후 교수는 “이번에 허가가 결정된 것이 환자 커뮤니티를 위해 유의미한 진전”이라며 “우리는 전신성 중증 근무력증으로 인해 오랜 기간 삶이 황페화되었던 환자들을 지원하기 위해 사세를 집중해 온 자이랩 측이 감사의 뜻을 전하고 싶다”고 밝혔다.

중국 국가약품감독관리국의 허가결정은 글로벌 임상 3상 ‘ADAPT-SC 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 이루어진 것이다.

이 시험은 임상 3상 ‘ADAPT 시험’의 가교시험으로 진행되었던 것이다.

‘ADAPT 시험’은 성인 전신성 중증 근무력증 환자들을 위한 치료제로 ‘비브가르트’ 정맥주사제가 허가를 취득하는 데 근거자료로 참조된 시험례이다.

‘ADAPT-SC 시험’에서 일차적 시험목표가 충족되어 ‘비브가르트’ 피하주사제는 29일차에 착수시점과 비교했을 때 평균 총 면역글로불린 G(IgG) 수치가 66.4% 감소한 것으로 입증되어 ‘비브가르트’ 정맥주사제의 62.2%를 상회했다.

핵심적인 이차적 시험목표들도 충족된 것으로 나타나 총 면역글로불린 G 수치의 감소와 임상적 유익성 등이 ‘ADAPT 시험’의 결과와 궤를 같이했다.

‘비브가르트’ 피하주사제의 안전성 프로필 또한 ‘ADAPT 시험’에서 도출된 결과와 대동소이했다.

‘비브가르트’ 피하주사제는 일반적으로 양호한 내약성을 내보여 주사부위 반응(ISRs)이 가장 빈도높게 수반된 부작용으로 보고됐다.

주사부위 반응은 생물학적 제제 피하주사제에서 일반적으로 관찰되는 부작용이다.

게다가 주사부위 반응은 중증도 측면에서 봤을 때 경도에서 중증도에 그쳤고, 시간이 흐름에 따라 해소됐다.

한편 ‘비브가르트’ 피하주사제는 기타 자가면역성 질환 치료제로도 평가가 진행 중이다.

지난 5월 중국 국가약품감독관리국은 ‘비브가르트’ 피하주사제의 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증(CIDP) 적응증 추가 신청 건을 접수하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.

FDA의 경우 지난 6월 ‘비브가르트’ 피하주사제의 성인 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증 치료 적응증 추가를 승인했다.